Producción y Negocios

Amber Tong publica en Endpoints que Voyager Therapeutics ha estado invirtiendo en la tecnología TRACER [1], una herramienta de cribado funcional basada en el ARN que promete encontrar mejores cápsides derivadas del AAV9 y el AAV5. Las cápsides son envolturas proteicas que contienen el material genérico y son los vehículos que utiliza la terapia génica.

Glenn Pierce, director científico interino de Voyager aseguró que “Superar el importante riesgo de toxicidad que se suele observar al administrar dosis elevadas de terapias génicas basadas en AAV sigue siendo un reto que hay que superar para aprovechar todo el potencial de esta modalidad innovadora”. Al menos dos de sus productos han fracasado en los ensayos clínicos por la toxicidad que generaban.

Aunque todavía no se conocen los resultados que tendrán estas terapias génicas, Novartis quiso asegurar su participación al firmar un acuerdo que podría llegar a los US$1.700 millones antes de las regalías.

Voyager recibirá un pago inicial, por adelantado, de US$54 millones a cambio de las licencias de tres productos para el SNC, pero Novartis se ha reservado el derecho a acceder a las licencias para otras dos dianas terapéuticas, por lo que Voyager podría recibir hasta US$1.700 millones de Novartis cuando este ejerza sus opciones y alcance ciertos hitos.

Voyager se presentó como uno de los primeros grandes actores en la terapia génica, pero ahora son cada vez más las empresas que buscan superar los límites actuales de los vectores AAV. Pfizer también dio su voto de confianza al entregar US$30 millones por adelantado para tener el derecho a usar dos vectores en terapias para el cerebro o el corazón.