EE UU y Canadá

Bristol Myers Squibb, Novartis, AstraZeneca y la asociación BIO quieren que se modifique el reciente borrador de guía de la FDA para ayudar a los patrocinadores a medir el crecimiento y evaluar el desarrollo puberal en los ensayos clínicos pediátricos. A continuación, un resumen de la noticia publicada en Endpoints [1].

El borrador de guía (10 páginas) dice que como los fármacos pueden tener un impacto en el crecimiento y/o desarrollo puberal de los participantes en un ensayo, se deben incluir mediciones y registros precisos y seriados de los indicadores de crecimiento. El borrador de guía explica cómo los patrocinadores deben documentar y analizar los cambios de edad, longitud/altura, peso y perímetro cefálico, entre otros.

“Los patrocinadores que inscriban a participantes pediátricos en ensayos clínicos deben utilizar un índice de madurez sexual (por ejemplo, el estadiaje de Tanner) para evaluar y documentar el desarrollo puberal en la línea de base (es decir, al inicio del ensayo) y a intervalos regulares en función de los posibles problemas de seguridad asociados con el fármaco, y la etapa de desarrollo puberal del participante pediátrico”, dice el borrador.

BIO señaló que la FDA está siendo prescriptiva sobre los instrumentos que se deben utilizar para medir el crecimiento y el desarrollo, como por ejemplo un orquidómetro o una báscula digital, etc. pueden no estar disponibles en lugares de bajo recursos, por lo que solicitan que la FDA sea flexible en referencia al uso de estos instrumentos.

Bristol Myers llegó incluso a cuestionar por qué la guía es necesaria para algunos ensayos pediátricos, señalando: Sería útil aportar una justificación científica de por qué la evaluación del crecimiento y el desarrollo puberal son importantes en el contexto de las enfermedades crónicas, así como compartir la literatura que apoya la necesidad de esta guía normativa específica.

Novartis pide a la FDA que aclare que sólo se recomienda medir la longitud hasta los 2 años, por lo que el borrador debería decir “longitud o altura”.

AstraZeneca solo sugiere que se elimine la frase, “Para ensayos de un solo brazo, el patrocinador debe discutir con la división de revisión apropiada cómo se podría diseñar el ensayo para evitar la medición sesgada de los parámetros de crecimiento”, ya que las mediciones de crecimiento no son subjetivas y es muy poco probable que estén sesgadas. Por lo tanto, esta frase no parece necesaria y debe ser eliminada o, alternativamente, modificada para que haya más claridad en lo que preocupa a la FDA.