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Investigaciones

Tasa de finalización y reporte de estudios pediátricos postcomercialización que exige la Ley de Equidad en Investigación pediátrica de EE UU (Completion rate and reporting of mandatory pediatric postmarketing studies under the US Pediatric Research Equity Act)
Hwang TJ, Orenstein L, Kesselheim AS, Bourgeois FT
JAMA Pediatr. Published online November 19, 2018. doi:10.1001/jamapediatrics.2018.3416
https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/article-abstract/2714388
Traducido por Salud y Fármacos

Pregunta. ¿Cuáles son las características, la tasa de finalización y la transparencia de los estudios pediátricos postcomercialización que exige la ley de equidad de investigación pediátrica de EE UU para los medicamentos aprobados entre 2007 y 2014?

Hallazgos. Este estudio de cohorte encontró que solo el 33,8% de los estudios pediátricos post-comercialización que exige la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica se habían finalizado tras una mediana de seguimiento de 6,8 años; y el 41,2% de las etiquetas/fichas técnicas de los medicamentos incluyeron alguna información pediátrica. Para el 33% de los estudios pediátricos no se pudo identificar información sobre las características y el diseño del estudio.

Significado. Muchos de los estudios pediátricos que exige la ley de equidad de investigación pediátrica no se completan oportunamente, y muchas etiquetas de medicamentos siguen careciendo de información pediátrica.

Resumen
Importancia. Muchos de los medicamentos que se recetan a niños no se han estudiado ni han sido aprobados formalmente para uso pediátrico. La Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica de 2003 autorizó a la FDA a exigir estudios clínicos pediátricos.

Objetivo. Evaluar las características, la tasa de finalización y la transparencia en el diseño e informe de resultados de los estudios pediátricos post comercialización que exige la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica.

Diseño y entorno. Se realizó un estudio de cohorte retrospectivo de los estudios pediátricos post-comercialización que la FDA exigió al otorgar el permiso de comercialización a medicamentos nuevos o al aprobarlos para nuevas indicaciones entre el 1 de enero de 2007 y el 31 de diciembre de 2014. Los autores dieron seguimiento a la realización de estos estudios hasta el 1 de diciembre de 2017. La información sobre el estatus, el diseño y los resultados de los estudios pediátricos se obtuvo de las bases de datos de la FDA y de ClinicalTrials.gov, que están disponibles públicamente, también se contactó directamente a la FDA y se obtuvieron las publicaciones revisadas por pares a través de búsquedas en MEDLINE, EMBASE y Web of Science.

Principales resultados y medidas. Características y transparencia de los estudios pediátricos, informe de resultados (en ClinicalTrials.gov, literatura revisada por pares, o documentos de la FDA) y disponibilidad de información pediátrica en las etiquetas/fichas técnicas de los medicamentos. Las tasas y los tiempos de finalización del estudio se evaluaron utilizando los modelos de regresión de riesgos proporcionales de Cox.

Resultados. Entre 2007 y 2014, la FDA aprobó 114 medicamentos nuevos y nuevas indicaciones para medicamentos ya aprobados que estaban sujetos a los requisitos de la ley de equidad de investigación pediátrica. Estos medicamentos se asocian con el requisito de 222 estudios clínicos pediátricos post-comercialización. En general, el 1 de diciembre de 2017 se habían completado 75 estudios pediátricos (33,8%). Las tasas de finalización fueron significativamente más bajas para los estudios de eficacia (38 de 132 [28,8%]) en comparación con los estudios farmacocinéticos (19 de 34 [55,9%]; cociente de riesgo ajustado, 0,31; IC del 95%, 0,12-0,82). La información sobre la asignación al azar, el cegamiento, el comparador, las medidas de impacto y el tamaño del estudio no se pudieron identificar en 74 estudios (33,3%), y no se proporcionaron motivos para la interrupción de 29 de los 42 estudios que fueron descontinuados (69,0%). Entre los estudios completados, se informaron los resultados de 57 (76,0%). Al momento de la aprobación, 18 de 114 aprobaciones de medicamentos (15,8%) tenían alguna información de eficacia, seguridad o dosis pediátrica en sus etiquetas. Después de una mediana de seguimiento de 6,8 años (rango intercuartil, 4,7-9,1 años), 47 de 114 de las etiquetas de medicamentos (41,2%) tenían información pediátrica.

Conclusiones y relevancia. Solo el 33,8% de los estudios pediátricos post-comercialización de ejecución obligatoria se habían finalizado tras una mediana de seguimiento de 6,8 años, y la mayoría de las etiquetas de medicamentos no incluían información importante para usos pediátricos. Para mejorar la prescripción de medicamentos a niños, utilizando la evidencia existente, hay que completar más oportunamente los estudios de medicamentos pediátricos.

creado el 4 de Diciembre de 2020