EE UU y Canadá

La FDA ha presentado su Plan de Acción para las Enfermedades Neurodegenerativas Raras, incluyendo la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) [1], se trata de una estrategia de cinco años para mejorar y prolongar la vida de las personas que padecen enfermedades neurodegenerativas raras, impulsando el desarrollo de productos médicos seguros y eficaces, y facilitando el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos.

“Los efectos de las enfermedades neurodegenerativas raras son devastadores, hay muy pocas opciones terapéuticas eficaces a disposición de los pacientes. Reconocemos la necesidad urgente de desarrollar tratamientos nuevos que puedan mejorar y prolongar la vida de las personas a las que se les diagnostican estas enfermedades”, dijo el comisario de la FDA, el doctor Robert M. Califf. “Para afrontar ese reto y acelerar el desarrollo de fármacos, necesitamos enfoques innovadores para comprender mejor estas enfermedades, a la vez que aprovechamos las capacidades científicas y de investigación existentes”. Este plan de acción, que incluye especialmente el uso de asociaciones público-privadas y la participación directa de los pacientes, garantizará que la FDA se esfuerce en cumplir la tarea establecida por el Congreso de mejorar la calidad de vida de los que sufren, facilitando el acceso a nuevas terapias.

El plan de acción es un modelo de cómo avanzará la agencia en la lucha agresiva contra los desafíos que plantea el desarrollo de medicamentos para enfermedades neurodegenerativas raras, incluyendo la ELA, con el fin de mejorar la salud de los pacientes. Las acciones específicas incluyen iniciativas en la ciencia regulatoria, mejoras en los programas existentes y nuevas iniciativas de políticas. El plan se ha desarrollado de acuerdo con las disposiciones de la Ley de Aceleración del Acceso a las Terapias Críticas para la ELA, o ACT para la ELA [2], que el presidente Biden firmó como ley el 23 de diciembre de 2021.

En un plazo de cinco años, el plan se centrará en impulsar el avance científico y promover la innovación para las enfermedades neurodegenerativas raras mediante la realización de actividades específicas, incluyendo:

• La creación del Grupo de Trabajo de Enfermedades Neurodegenerativas Raras de la FDA (Año fiscal 22).
• Establecimiento de la asociación público-privada para las enfermedades neurodegenerativas raras (Año fiscal 22).
• Desarrollar estrategias científicas específicas para cada enfermedad (Años fiscales 22 – 26).
• Aprovechar el esfuerzo para avanzar en la regulación de la ciencia que está realizando la FDA.

La estrategia científica de la ELA es un elemento del plan que se centra específicamente en la ELA. Proporciona un marco orientado al futuro para que las actividades de la FDA evalúen las prioridades clave de la ciencia regulatoria. Las áreas principales de la Estrategia Científica de la ELA son:

• Mejorar la caracterización de la patogénesis de la enfermedad y la historia natural -incluyendo la cuantificación de la progresión de la enfermedad, los biomarcadores predictivos y de pronóstico, y la translación e implementación eficiente de los descubrimientos en la ciencia básica.
• Facilitar el acceso de los pacientes a los nuevos fármacos siempre que sea posible y promover una mayor participación en los ensayos clínicos reduciendo las barreras y las cargas a las que se enfrentan las diversas poblaciones; utilizando tecnologías sanitarias digitales y diseños de ensayos descentralizados; y garantizando que los mecanismos para ampliar el acceso (generalmente fuera de un ensayo clínico) se integren adecuadamente en los programas de desarrollo.
• Mejorar la infraestructura y la agilidad de los ensayos clínicos para permitir la selección temprana de candidatos terapéuticos prometedores para su posterior desarrollo, optimizar el diseño de los ensayos clínicos, mejorar el acceso a los mismos, agilizar las operaciones de los ensayos clínicos y reducir el tiempo y el coste del desarrollo de los medicamentos.

La clave del éxito de la aplicación de la estrategia científica de la FDA para la ELA será la participación de los pacientes, los talleres públicos, los proyectos de investigación, la coordinación entre los centros y oficinas de la FDA y la colaboración con los Institutos Nacionales de Salud (NIH).

ACT para la ELA también requiere que el Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) implemente una asociación público-privada para las enfermedades neurodegenerativas entre los NIH, la FDA y una o más entidades externas a través de acuerdos de cooperación, contratos u otros mecanismos apropiados para avanzar en la comprensión de las enfermedades neurodegenerativas y fomentar el desarrollo de tratamientos para la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas raras. También ordena a la agencia que conceda subvenciones y contratos a entidades públicas y privadas para cubrir los costes de investigación y desarrollo de intervenciones destinadas a prevenir, diagnosticar, mitigar, tratar o curar la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas raras.

Nota de Salud y Fármacos. El programa para acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras (ARC) es parecido al del Centro de Excelencia en Oncología (OCE). El programa centralizará la “experiencia colectiva” del Centro para la Evaluación e Investigación en Medicamentos (Center for Drug Evaluation and Research -CDER) en temas de enfermedades raras, “proporcionará una visión estratégica y coordinará las actividades del CDER en materia de enfermedades raras”. El primer año del programa se centrará en “fortalecer las asociaciones internas y externas con las partes interesadas, y trabajará con expertos externos para ayudar a identificar soluciones para los desafíos relacionados con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras”. Este acercamiento es similar al del centro de excelencia en oncología, que a menudo establece programas “piloto” de participación pública, participa en reuniones públicas y se centra en abordar preocupaciones regulatorias específicas. El ARC se centrará en tres cosas: los diseños de los ensayos, la selección de los criterios de valoración y la interpretación de los ensayos.

Se espera que las terapias génicas y otros productos biológicos novedosos presenten nuevas oportunidades para el tratamiento de las enfermedades raras, pero no está del todo claro cómo o si el del Centro para la Evaluación e Investigación en Biológicos (CBER) participará en el Programa ARC del CDER (así como el Centro para los dispositivos y la radiología [CDRH], que también regula los dispositivos para las enfermedades raras, o la OCE, que mantiene un programa de cánceres raros). Este tipo de superposición puede presentar algunos desafíos desde el punto de vista administrativo, ya que ARC no sería un verdadero Centro de Excelencia que coordine el desarrollo de productos para enfermedades raras en toda la FDA – sólo dentro de CDER. Tampoco está claro cómo el ARC se diferencia significativamente de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA, que existe dentro de la Oficina del Comisionado de Política y Programas Clínicos y es presumiblemente más capaz de coordinar las actividades entre centros.