Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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PepGen Inc. es una empresa de biotecnología dedicada al desarrollo de la próxima generación de terapias basadas en oligonucleótidos, con el objetivo de transformar el tratamiento de las enfermedades neuromusculares graves y enfermedades neurológicas.
La plataforma de Oligonucleótidos de Administración Mejorada (Enhanced Delivery Oligonucleotide o EDO) de PepGen se fundamenta en más de una década de investigación y desarrollo, y aprovecha péptidos de penetración celular para mejorar la captación y la actividad de los oligonucleótidos terapéuticos conjugados. Estos péptidos EDO están diseñados para atacar la causa subyacente de las enfermedades graves que investigan.
La FDA ha impuesto una suspensión clínica parcial al ensayo clínico de Fase 2 FREEDOM2-DM1, un estudio aleatorizado y controlado con placebo de dosis ascendentes múltiples del fármaco experimental PGN-EDODM1 en pacientes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y utiliza la tecnología de PepGen para administrar un oligonucleótido.
Las cuestiones planteadas por la FDA en relación con la suspensión clínica parcial se refieren a estudios de farmacología y toxicología preclínica presentados anteriormente. La suspensión clínica parcial no citó ninguna objeción respecto a los datos clínicos cegados del estudio de fase 1 FREEDOM, presentados previamente a la FDA con el fin de iniciar el estudio FREEDOM2 en EE UU.
El estudio FREEDOM 2 ha recibido la autorización regulatoria en Corea del Sur, Australia y Nueva Zelanda; asimismo, continúa la administración de dosis a la cohorte de 10 mg/kg en el Reino Unido y Canadá. En EE UU todavía no se ha inscrito ningún participante.
Los esfuerzos de PepGen por poner a prueba su tratamiento en seres humanos se han visto ralentizados por las decisiones de la FDA. La agencia ya había impuesto una suspensión clínica a un ensayo de Fase 1 que estaba previsto para 2023. Tras lograr convencer a la FDA para que levantara la suspensión de la Fase 1, ahora se le ha indicado a PepGen que frene el avance de su estudio de Fase 2.
La FDA otorgó a PGN-EDODM1 las designaciones de medicamento huérfano y la vía de aprobación acelerada para evaluar el tratamiento experimental de pacientes con DM1. La EMA también concedió recientemente la designación de medicamento huérfano a PGN-EDODM1.
PepGen reitera sus previsiones de presentar los datos de la cohorte de 5 mg/kg del ensayo FREEDOM2 en el primer trimestre de 2026, y los de la cohorte de 10 mg/kg en el segundo semestre de 2026 [2].
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