Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Antecedentes. La Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) desarrolló la Escala de Magnitud del Beneficio Clínico (MCBS por su sigla en inglés Magnitude of Clinical Benefit Scale) para evaluar el beneficio clínico reportado en ensayos de tratamientos oncológicos. Hasta hace poco solo abarcaba los tumores sólidos.
Dado que se ha introducido una versión específica para hematología (ESMO-MCBS:H versión 1.0), este estudio pretende utilizar esta nueva escala para caracterizar y cuantificar el beneficio clínico de las terapias antineoplásicas recientemente aprobadas por la FDA y la EMA para tratar enfermedades hematolinfáticas malignas.
Métodos. Para este estudio retrospectivo se realizaron búsquedas en Drugs@FDA y en el sitio web de la EMA con el objetivo de identificar los fármacos contra cánceres hematológicos, que se aprobaron entre enero de 2020 y abril de 2024. Se revisaron y extrajeron datos de las fichas técnicas y los informes de los ensayos que se utilizaron para lograr la aprobación regulatoria, y se identificaron las características y los resultados de cada estudio (eficacia, toxicidad, calidad de vida). Se aplicaron los formularios ESMO-MCBS:H.
El beneficio clínico sustancial se definió como grado 4/5 en el contexto no curativo o A/B en el contexto curativo.
Resultados. La cohorte incluyó 58 indicaciones aprobadas por la FDA (58 ensayos) y 41 indicaciones aprobadas por la EMA (41 ensayos), correspondientes a 44 fármacos en el caso de la FDA y 36 fármacos en el caso de la EMA.
Las terapias no curativas representaron 53 (91%) de las aprobaciones de la FDA y 37 (90%) de las aprobaciones de la EMA.
Los linfomas concentraron el mayor número de indicaciones: 20 (35%) en la FDA y 14 (34%) en la EMA.
La mayoría de las aprobaciones correspondió a moléculas pequeñas, con 17 de 44 (39%) para la FDA y 14 de 36 (39%) para la EMA.
En cuanto al diseño, los ensayos de un solo brazo sustentaron 33 (57%) de las aprobaciones de la FDA y 21 (51%) de las aprobaciones de la EMA; mientras que 24 (41%) y 20 (49%) de las indicaciones, respectivamente, se basaron en ensayos de Fase III.
Solo 4 aprobaciones de la FDA (7%) y 4 de la EMA (10%) demostraron aportar una mejoría significativa en la supervivencia global, mientras que 6 (10%) de la FDA y 4 (10%) de la EMA evidenciaron beneficios en la calidad de vida.
En total, 8 ensayos (14%) presentados a la FDA y 7 (17%) a la EMA se clasificaron como demostrativos de un beneficio clínico sustancial.
Conclusiones. Menos de una de cada cinco aprobaciones recientes de medicamentos para neoplasias hematológicas malignas demostró un beneficio clínico sustancial, y una décima parte mostró alguna mejora en la supervivencia global o en la calidad de vida en el momento de su primera aprobación. Los pacientes y los profesionales de la salud deben considerar estos hallazgos.