Un estudio publicado en 2024 investigó los trastornos de la conducta y del sueño en una cohorte de 197 niños con fibrosis quística, de 2 a 5 años, que estaban empezando el tratamiento con caftores (o “moduladores” del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística [CFTR]). Se inscribió a niños de 34 centros de derivación para la fibrosis quística en Francia [1,2].

Los niños que pesaban menos de 14 kg recibieron 120 mg de ivacaftor, 40 mg de tezacaftor y 80 mg de elexacaftor por día. Los demás recibieron 150 mg, 50 mg y 100 mg por día, respectivamente, es decir, una cantidad cercana a la dosis autorizada [1,2].

Los padres respondieron un cuestionario antes de empezar la administración del caftor y después del primer y el tercer mes [1]. En la evaluación del primer mes, se reportaron cambios súbitos en el comportamiento y alteraciones del sueño en 93 niños (47%). Antes de inscribirse en el estudio, 79 de estos niños no tenían antecedentes de trastornos de este tipo, mientras que 14 sí [1].

Los trastornos más frecuentes fueron alteraciones del sueño, que se reportaron en 46 niños e incluyeron dificultad para conciliar el sueño, despertar durante la noche y tener pesadillas. Se reportó trastorno por déficit de atención con hiperactividad en 31 niños, irritabilidad en 16, comportamiento agresivo en 9, tristeza anormal en 10 y pensamientos suicidas en 1 [1].

En la evaluación del tercer mes, los trastornos persistían en 58 de los 93 niños. Los trastornos desaparecieron en los 4 niños a los que se les redujo la dosis o que interrumpieron el tratamiento [1].

En adultos, se han atribuido casos de depresión, ansiedad y suicidio a los caftores [3]. A pesar de no ser comparativo, este estudio de cohorte en niños pequeños suscita preguntas sobre los cambios conductuales que ocurren durante la exposición a estos medicamentos [1].

En la práctica, se debe advertir a los padres y los cuidadores de los niños que reciben un tratamiento con caftores que las alteraciones del sueño u otros trastornos conductuales pueden ser efectos adversos de estos medicamentos. Se les debe animar a hablar de esos problemas con su médico para que se pueda considerar una reducción de la dosis. Además, se debe reportar estos efectos adversos para identificar mejor los efectos neuropsiquiátricos a largo plazo.