Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Puede ser de ayuda
La hipercolesterolemia familiar homocigótica es una enfermedad rara pero grave que conlleva un riesgo de episodios cardiovasculares a partir de la niñez [1,2]. Cuando una combinación de hipolipemiantes no tiene suficiente eficacia, la aféresis de LDL varias veces por mes es una opción, pero es un procedimiento problemático [1,2].
El evinacumab (Evkeeza – Ultragenyx) es un anticuerpo monoclonal que se une a la proteína que participa en la regulación del metabolismo de lípidos —llamada proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3)— y la inhibe [1]. En la Unión Europea, el evinacumab se autorizó inicialmente para tratar a adultos y adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigótica basándose en un ensayo clínico controlado con placebo de 24 semanas en 65 pacientes. En este ensayo clínico, los niveles de colesterol LDL en sangre disminuyeron a casi la mitad en los pacientes que recibieron evinacumab, por lo que podría reducir la necesidad de aféresis, aunque no se ha demostrado que produzca algún efecto sobre las complicaciones cardiovasculares de la enfermedad [1].
Recientemente, se autorizó al evinacumab para el uso a partir de los 5 años. Esta autorización se basa en la extrapolación a los niños de los datos obtenidos en adultos y adolescentes, y en un ensayo clínico no comparativo en 20 niños de 5 a 11 años [2-4]. Todos estos pacientes tomaban hipolipemiantes con una eficacia que se consideró insuficiente. El 60% de los pacientes también se sometía a aféresis. Estos tratamientos se continuaron durante el ensayo clínico. Después de 48 a 72 semanas de tratamiento con evinacumab, los niveles de colesterol LDL en sangre habían descendido en promedio un 40% aproximadamente. En un paciente, se reportó una reducción de la frecuencia de las sesiones de aféresis [2.4].
Los principales efectos adversos conocidos del evinacumab son síntomas de tipo gripal, trastornos gastrointestinales, mialgia, reacciones a la infusión, reacciones alérgicas (incluyendo anafilaxia) y reducción de los niveles de colesterol HDL con consecuencias desconocidas, sobre todo cuando el tratamiento a largo plazo se inicia en la niñez [1,3,4].
Revisión de la literatura hasta el 5 de agosto de 2024
Referencias