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Regulación Internacional

Valor terapéutico de las primeras indicaciones de medicamentos frente a las indicaciones suplementarias en EE UU y Europa (2011-20): estudio de cohortes retrospectivo

(Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study)
Kerstin N Vokinger, Camille E G Glaus, Aaron S Kesselheim
BMJ 2023; 382:e074166 doi: https://doi.org/10.1136/bmj-2022-074166 (Published 05 July 2023)
Traducido por Salud y Fármacos, Boletín Fármacos: Agencias Reguladoras 2023; 26 (4)

Tags: valor de las aprobaciones secundarias de medicamentos, primeras aprobaciones de medicamentos, valor terapéutico de las indicaciones secundarias de medicamentos, valor terapéutico de los medicamentos aprobados

Resumen
Objetivo. Analizar el valor terapéutico de las indicaciones suplementarias en comparación con las primeras indicaciones de los fármacos aprobados en EE.UU. y Europa.

Diseño. Estudio de cohortes retrospectivo.

Entorno. Indicaciones nuevas y suplementarias aprobadas por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) entre 2011 y 2020.

Principales medidas de resultado. Proporción de indicaciones primarias y suplementarias calificadas como de alto valor terapéutico por las autoridades de salud nacionales e independientes de Francia y Alemania.

Resultados. El estudio de cohortes incluyó 124 primeras indicaciones y 335 indicaciones suplementarias aprobadas por la FDA, y 88 primeras indicaciones y 215 indicaciones suplementarias aprobadas por la EMA entre 2011 y 2020; el subconjunto más grande fue para problemas oncológicos. Las calificaciones terapéuticas estaban disponibles para 107 (86%) primeras indicaciones y 179 (53%) indicaciones suplementarias en EE UU y para 87 (99%) primeras indicaciones y 184 (86%) indicaciones suplementarias en Europa.

Entre las indicaciones aprobadas por la FDA que habían sido calificadas en Francia o Alemania, el 41% (44/107) tenían calificaciones de alto valor terapéutico para las primeras indicaciones, en comparación con el 34% (61/179) para las indicaciones suplementarias. En Europa, el 47% (41/87) de las primeras indicaciones y el 36% (67/184) de las indicaciones suplementarias se clasificaron con alto valor terapéutico.

Entre las aprobaciones de la FDA, cuando la muestra se restringió a las tres primeras indicaciones aprobadas, las aprobaciones de segundas indicaciones tenían una probabilidad 36% inferior de tener una calificación de alto valor terapéutico (cociente relativo 0,64; intervalo de confianza del 95%: 0,43 a 0,96) y las aprobaciones para la tercera indicación tenían un 45% menos de probabilidades (0,55; 0,29 a 1,01) en comparación con la aprobación de la primera indicación. Se observaron resultados similares para Europa y al ponderar por el número inverso de indicaciones para cada medicamento.

Conclusiones. La proporción de indicaciones suplementarias calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente inferior a la de las primeras indicaciones. Cuando las primeras indicaciones o las indicaciones suplementarias no ofrecen mayor valor terapéutico que otros tratamientos disponibles, esa información se debe comunicar claramente a pacientes y médicos ,y se debe reflejar en el precio de los medicamentos.

creado el 14 de Diciembre de 2023