H.P. Acthar gel, o repositorio de corticotropina (rACTH), fue aprobado por la FDA en 1952 y se utiliza para tratar los espasmos infantiles, las exacerbaciones de la esclerosis múltiple y, de forma un tanto dudosa para el “reuma; trastornos del colágeno; afecciones dermatológicas; estados alérgicos; tratamiento oftálmico; afecciones respiratorias; y el estado edematoso” [1]. La historia poco conocida de este medicamento contrasta con su asombroso aumento de precio, detallado en un artículo de Hartung y sus colegas en este número de JAMA Internal Medicine [2]. Los autores encontraron que el precio del medicamento para Medicare aumentó casi de la noche a la mañana de US$1.650 a más de 24.000 por vial de 5ml al ser adquirido por Questcor en 2001 y siguió aumentando. Fue adquirido por Mallinckrodt en 2014, quien aumentó el precio una vez más. Actualmente cuesta US$34.034 por vial de 5ml. Sorprendentemente, Medicare gastó US$1.300 millones en gel Acthar entre 2011 y 2015 [2].

Aunque la justificación habitual (si es que la hay) para los altos precios de los medicamentos es el alto costo de la investigación y el desarrollo de los fármacos, o la capacidad del medicamento que salvar vidas, ninguno de estas explica el alto precio del gel Acthar. La información científica de mejor calidad es la que apoya el uso de rACTH para los espasmos infantiles, y proviene de ensayos clínicos aleatorizados realizados en la década de 1980 [3]. Sin embargo, en la medicina para adultos la prescriben principalmente los reumatólogos, neurólogos y nefrólogos a pesar de la falta de evidencia de su eficacia en la población adulta, sea cual sea el problema de salud. De hecho, los únicos datos disponibles aplicables a estas tres especialidades provienen de series de casos y “estudios prospectivos de cohortes” que exploran dosis bajas versus altas del gel rACTH, no en comparaciones con placebo. Hay menos de 30 estudios pequeños y sin poder estadístico, todos con menos de 50 pacientes, que investigan la eficacia de rACTH para afecciones como la sarcoidosis, el lupus eritematoso sistémico, el síndrome nefrótico y la esclerosis múltiple. Incluso un estudio “multicéntrico” con solo 44 pacientes [4]. Además, para casi todos estos estudios, múltiples autores tienen conflictos de interés por sus vínculos con el fabricante del gel Acthar [5-7], y algunos de estos estudios fueron financiados con subvenciones de Mallinckrodt (originalmente Questcor) [8- 10].

La FDA cuando toma decisiones sobre la comercialización de un fármaco no considera sus costos y, a menudo, aprueba medicamentos que carecen de datos comparativos de efectividad [11]. Medicare paga rutinariamente todos los medicamentos aprobados por la FDA y no tiene autoridad para negociar sus precios. El caso del gel de Acthar ilustra los problemas de este sistema, aunado a que muchos médicos prescriben un fármaco costoso, con poca evidencia de su efectividad o sin evidencia alguna, a pesar de la disponibilidad de alternativas menos costosas y efectivas (corticosteroides). Hartung et al [2] aluden a “la presión de las tácticas de venta” de los representantes de Questcor o Mallinckrodt Pharmaceuticals.

La falta de evidencia de alta calidad que respalde el beneficio del gel de Acthar en una variedad de condiciones, junto con el aumento desmedido del precio por parte del fabricante, debería hacer pensar a todos los profesionales. Los médicos no solo deben considerar la falta de pruebas que respaldan la eficacia de rACTH, sino que este ejemplo debería hacer que reexaminemos y fortalezcamos nuestros estándares para que la FDA apruebe la comercialización de medicamentos, su cobertura por Medicare y los seguros privados, y los hábitos de prescriptivos.

Conflictos de Interés: Los autores no han informado tener conflictos de interés