Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

Gestão de Ensaios Clínicos, Metodologia e Custos

Tendências na qualidade das evidências que apoiam as aprovações de medicamentos da FDA: Resultados de uma revisão bibliográfica

(Trends in the quality of evidence supporting FDA drug approvals: Results from a literature review)
B.L. Brown, M. Mitra-Majumdar, K. Joyce, et al
J Health Polit Policy Law 2022; 10041093. DOI: 10.1215/03616878-10041093
Traduzido por Salud y Fármacos, publicado em Boletim Fármacos: Ensaios Clínicos 2023; 1(1)

Palavras-chave: revisão acelerada, variáveis substitutas, ensaios clínicos, relaxamento dos critérios de aprovação, agências reguladoras, dados enviados às agências reguladoras

Resumo
Contexto: Nos EUA, a aprovação de novos medicamentos deve ser apoiada por evidências significativas de ensaios clínicos “adequados e bem controlados”. A FDA tem certa flexibilidade na aplicação desta regra.

Metodologia: Uma revisão sistemática de estudos foi realizada no PubMed avaliando o desenho e os resultados de ensaios clínicos que apoiaram a aprovação de medicamentos nos EUA, entre 2005-2020. Analisaram-se as características dos ensaios clínicos, os critérios de valoração utilizados e se receberam aprovação de forma acelerada.

Resultados: Entre as 48 publicações elegíveis para inclusão, 30 abordaram as características dos ensaios, 23 as variáveis substitutas e 30 as vias de aprovação regulatória. A tendência aponta para uma menor frequência de randomização, uso de duplo-cego e uso de controles ativos, com variações dependendo do tipo de medicamento e indicação. As variáveis ​​substitutas estão se tornando mais frequentes, embora nem sempre estejam relacionadas com os melhores resultados clínicos. Os fármacos aprovados de forma acelerada geralmente usam ensaios clínicos com desenhos menos rigorosos.

Conclusões: Nas últimas duas décadas, mudou a natureza dos medicamentos avaliados, as características dos ensaios clínicos que sustentam sua aprovação e aumentou o uso de mecanismos de aprovação acelerada. Embora alguma flexibilidade nos padrões regulatórios seja importante, as mudanças nas políticas podem enfatizar a coleta de dados de alta qualidade antes ou depois da aprovação da FDA.

creado el 22 de Mayo de 2023