Políticas, Regulamentação, Registro e Divulgação de Resultados

Resumo
Antecedentes
Em ensaios controlados e randomizados (ECRs) de produtos contra o câncer, receber tratamento abaixo do ideal após a progressão pode afetar os resultados de sobrevivência geral (SG). O objetivo é avaliar a proporção de ensaios que relatam tratamento após a progressão.

Métodos
Essa análise transversal incluiu duas análises simultâneas. A primeira analisou todos os ECRs de medicamentos oncológicos publicados em seis periódicos médicos/oncológicos de alto impacto entre janeiro de 2018 e dezembro de 2020. A segunda ensaiou todos os medicamentos oncológicos aprovados pela FDA durante o mesmo período. Os ensaios incluídos tiveram que estudar um medicamento oncológico para doença avançada ou metastática. Os dados foram extraídos sobre o tipo de tumor, as características do ensaio e o relatório e a avaliação do tratamento pós-progressão.

Resultados
275 ensaios publicados e 77 ensaios incluídos nos pedidos de registro enviados à FDA atenderam aos critérios de inclusão. 100/275 publicações (36,4%) e 37/77 dos ensaios incluídos nos pedidos de registro aprovados (48,1%) relataram dados avaliáveis sobre o tratamento pós-progressão. O tratamento foi considerado abaixo do padrão em 55 publicações (n = 55/100, 55,0%) e em 28 dos ensaios de produtos aprovados (n = 28/37, 75,7%). Entre os ensaios com dados avaliáveis sobre tratamento pós-progressão e resultados positivos de sobrevida global, uma análise de subgrupo identificou tratamento pós-progressão abaixo do padrão em 29 publicações (n = 29/42, 69,0%) e em 20 dos ensaios incluídos nos pedidos de registro aprovados (n = 20/26, 76,9%). No geral, os dados disponíveis sobre o tratamento pós-progressão foram avaliados como adequados em 16,4% das publicações (45/275) e em 11,7% dos ensaios incluídos nos pedidos de registro aprovados (9/77).

Conclusão
Descobrimos que a maioria dos ECRs de oncologia não relatam o tratamento pós-progressão de uma forma que possa ser avaliada. Quando o tratamento pós-progressão foi relatado, ele foi considerado ruim na maioria dos ensaios. Nos ensaios que relataram resultados positivos de SG e dados avaliáveis de tratamento pós-progressão, a proporção de ensaios que forneceram tratamento pós-progressão ruim foi ainda maior. As discrepâncias entre o tratamento pós-progressão usado nos ensaios e o padrão de tratamento podem limitar a aplicabilidade dos resultados dos ECRs. As regulamentações devem impor requisitos mais rigorosos com relação ao acesso e ao relato do tratamento pós-progressão.