Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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No es aceptable
Los casos raros de miastenia grave generalizada en pediatría se tratan igual que en la población adulta. Cuando el inhibidor de la colinesterasa piridostigmina no es suficientemente eficaz, las opciones son un corticoesteroide o un inmunosupresor, como la azatioprina [1, 2].
En la Unión Europea, el eculizumab (Soliris – Alexion Pharma), un anticuerpo inmunosupresor que se dirige contra la proteína del complemento C5, está autorizado para tratar a adultos con miastenia grave generalizada “refractaria”, a pesar de que no se ha determinado claramente su eficacia [3]. Ahora también está autorizado para tratar a niños que padezcan esta enfermedad, a partir de los seis años.
Este permiso se basa en la extrapolación de los datos obtenidos en adultos y en un ensayo clínico no comparativo en 11 adolescentes de 12 a 17 años [1,4]. A falta de un grupo control, este ensayo clínico no permite determinar si el eculizumab representa un avance terapéutico, sobre todo porque la evolución clínica de la miastenia grave en niños es muy variable e incluye remisiones espontáneas frecuentes [1,4].
Los efectos adversos conocidos del eculizumab se relacionan principalmente con sus efectos inmunosupresores, que provocan infecciones que pueden ser mortales (incluyendo infecciones meningocócicas o neumocócicas) y cáncer [3]. A mediados de 2025, en vista de estos efectos adversos y de que no se ha demostrado su eficacia clínica, se debe evitar el eculizumab al tratar a niños con miastenia grave.
Revisión de la literatura hasta el 13 de febrero de 2025