Canadá y EE UU

La FDA inició el proceso para aprobar las tabletas de leucovorina cálcica que están indicadas para el tratamiento de personas con deficiencia cerebral de folato, un trastorno neurológico que altera el transporte de folato hacia el cerebro y provoca síntomas como retrasos del desarrollo, rasgos autistas, convulsiones y problemas motores, mencionó el ente regulador [1].

El comunicado de la agencia se basa en la revisión de literatura científica publicada entre 2009 y 2024, incluyendo reportes clínicos con información individual y otros estudios a partir de los cuales la agencia concluyó que la evidencia disponible respalda el uso de leucovorina en esta condición.

El comisionado Marty Makary manifestó la urgencia de ampliar las opciones terapéuticas para tratar el autiemo, asegurando que en las últimas dos décadas se han cuadruplicado los casos, y afirmó que la FDA sustenta sus decisiones en evidencia rigurosa y basada en el sentido común [1]. George Tidmarsh, director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, señaló que este proceso forma parte de un esfuerzo por tratar las enfermedades crónicas y para avanzar en el entendimiento de condiciones vinculadas al autismo [1].

La FDA y GSK acordaron colaborar para actualizar la información de leucovorina (Wellcovorin) y permitir su uso seguro en poblaciones adultas y pediátricas con deficiencia cerebral de folato.

Aunque algunos grupos de pacientes con síntomas neuropsiquiátricos muestran alteraciones similares y autoanticuerpos contra el receptor de folato alfa, la agencia reconoció que la evidencia actual resulta insuficiente y que la comunidad científica necesita estudios adicionales para definir con mayor claridad la seguridad y la eficacia del tratamiento en personas con diagnóstico de autismo [1].

Este pronunciamiento ha suscitado todo tipo de críticas. La propuesta generó inquietud porque el autismo es un espectro muy amplio con un enorme espectro de presentaciones clínicas, y porque el apoyo científico provenía de estudios pequeños y exploratorios, un escenario que la FDA nunca ha utilizado para justificar cambios regulatorios de esa magnitud.

El secretario de salud, Robert F. Kennedy Jr., llevaba años promoviendo sus propias hipótesis sobre el autismo y, en abril, anunció que identificaría la causa de la condición antes de septiembre. El presidente Trump también exigió avances visibles, incrementando la presión política sobre la agencia. Aun así, la solicitud resultó tan extraordinaria que el propio personal técnico cuestionó la idea [2].

Según Statnews, George Tidmarsh aceptó como alternativa hacer una solicitud a GSK, fabricante original de Wellcovorin, para que solicitara la aprobación para la deficiencia cerebral de folato, un trastorno neurológico raro con síntomas que pueden coincidir con los del autismo [2].

Sin embargo, ese esfuerzo por que la discusión se sustentara en bases científicas no se reflejó en la conferencia de prensa de septiembre, en la que el comisionado Marty Makary presentó a la leucovorina como un tratamiento para el autismo y celebró su supuesto potencial terapéutico para miles de niños [2].

Entre los especialistas que criticaron esa decisión, la Dra. Reshma Ramachandran, investigadora y médica en la Universidad de Yale, señaló que esta secuencia de hechos contradice el funcionamiento esperado de la FDA y erosiona los principios que sostienen la regulación sanitaria basada en evidencia [2].

La profesora Dawn Adams, investigadora y catedrática sobre autismo en el Centro de Investigación sobre el Autismo Olga Tennison de la Universidad de La Trobe (Australia), manifestó:

¨La sugerencia de utilizar leucovorina para ‘tratar’ el autismo es preocupante. En primer lugar, porque la investigación en este ámbito es de mala calidad y no está al nivel que cabría esperar a la hora de hacer recomendaciones para su aprobación. También es preocupante porque este tipo de declaraciones influyen en la forma en que la gente entiende y percibe el autismo [3].

El autismo no es algo que necesite tratamiento o cura, es una diferencia en el desarrollo neurológico… Lo que realmente marca la diferencia para las personas autistas es contar con el apoyo adecuado: aulas inclusivas, lugares de trabajo que se adapten a sus necesidades, comunidades que comprendan las diferencias comunicativas y sensoriales, y políticas elaboradas a partir de investigaciones de buena calidad. Estas son las cosas que ayudan a las personas autistas a prosperar y las cosas que los gobiernos tienen la oportunidad de crear… ¨ [3].

Andrew Whitehouse, profesor e investigador sobre el Autismo en el Kids Research Institute de Australia, afirma que la leucovorina sigue siendo experimental y hace un llamado a que los familiares y médicos sean cautelosos, porque a su juicio, las investigaciones actuales son demasiado limitadas y preliminares para sacar conclusiones sólidas [3].