Europa y El Reino Unido

Un estudio realizado por el profesor Kerstin Vokinger del Instituto Federal de Tecnología ETH de Zúrich evidencia un vacío estructural en materia de regulación farmacéutica con implicaciones directas para la salud pública. Según el estudio, los medicamentos se suelen aprobar para poblaciones más amplias y clínicamente más complejas que aquellas que han participado en los ensayos clínicos.

El estudio analizó 278 medicamentos aprobados entre 2012 y 2023 por los reguladores de Suiza, la UE y EE UU cuya eficacia y seguridad se evaluó principalmente en pacientes más jóvenes, con mejor condición física y sin comorbilidades mientras que en la práctica clínica habitual estos medicamentos se prescriben sobre todo a personas de mayor edad, con perfiles de salud más deteriorados y con comorbilidades, lo que amplía la distancia entre la población estudiada y la población tributaria de las terapias aprobadas.

El estudio mostró que en Suiza cerca del 15% de los medicamentos se aprobaron para grupos de edad no incluidos en los ensayos clínicos, y algunos fármacos oncológicos se autorizaron para pacientes con afecciones excluidas explícitamente de los ensayos.

Esta discordancia limita la capacidad de anticipar los beneficios reales y los riesgos clínicos en la población usuaria de los nuevos fármacos aprobados, aumentando la incertidumbre sobre eventos adversos no detectados y respuestas terapéuticas inferiores a lo esperado. En palabras del profesor Vokinger: “Estos grupos de pacientes no fueron incluidos en los ensayos. Esto dificulta predecir la eficacia del medicamento o los posibles efectos secundarios”.

Las autoridades reguladoras reconocen esta brecha, pero defienden la necesidad de garantizar un acceso amplio a los medicamentos, complementando las aprobaciones con advertencias en el etiquetado para orientar las decisiones clínicas. Sin embargo, la magnitud y la frecuencia de las discrepancias que revela el estudio resaltan una vulnerabilidad estructural del sistema regulatorio en detrimento de la seguridad de los pacientes, porque la evidencia disponible no siempre refleja la diversidad de quienes recibirán el tratamiento, pudiendo comprometer tanto la efectividad del mismo en la práctica cotidiana como su seguridad a nivel poblacional. Por ello, Swissmedic y otras agencias europeas han instado a la industria a diseñar ensayos clínicos más inclusivos, capaces de representar adecuadamente la heterogeneidad de las poblaciones que recibirán tratamiento y, con ello, fortalecer la base científica sobre la cual se toman decisiones regulatorias y de salud pública.