Producción y Negocio

Arrowhead y Novartis [1]. Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ha cerrado un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis. Novartis obtiene una licencia mundial exclusiva para investigar, desarrollar, fabricar y comercializar ARO-SNCA, un programa en fase preclínica que utiliza la plataforma de Molécula de ARNi Dirigida (TRiM™) de Arrowhead para administrar productos de forma subcutánea y al sistema nervioso central (SNC). De ser exitoso, podría tratar la enfermedad de Parkinson y otras sinucleinopatías. Novartis también podría seleccionar objetivos de colaboración adicionales, fuera de plan de desarrollo de Arrowhead.

Arrowhead llevará a cabo y completará las actividades de investigación preclínica necesarias para presentar la solicitud de ensayo clínico (CTA) para todos los programas licenciados bajo el acuerdo. A partir de ese momento, Novartis asumirá el control exclusivo de las actividades de desarrollo, fabricación, asuntos médicos y comercialización.

Arrowhead recibirá un pago inicial de US$200 millones de Novartis y también podrá recibir pagos por hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas de hasta alcanzar los US$2.000 millones. Arrowhead también podrá recibir regalías escalonadas sobre las ventas comerciales de hasta dos dígitos.

Bayer y Kumquat Biosciences [2]. Bayer ha firmado un acuerdo de licencia global exclusivo para desarrollar y comercializar el inhibidor de KRAS G12D de Kumquat, KQB548.

Según el acuerdo, Bayer pagará a Kumquat hasta US$1.300 millones, incluyendo los costos iniciales y al alcanzar ciertos hitos clínicos y comerciales, y regalías escalonadas sobre las ventas netas. Kumquat también conservará una opción para participar en el reparto de beneficios y pérdidas en EE UU.

Kumquat, con sede en San Diego, recibió en julio la autorización de la FDA para realizar ensayos clínicos con el nuevo fármaco en investigación: el inhibidor de KRAS G12D. La empresa será responsable de iniciar y completar el ensayo de fase Ia del fármaco y Bayer se hará cargo de las actividades comerciales y de desarrollo posteriores.

Esta colaboración proporciona a Kumquat los recursos financieros para acelerar el desarrollo de su amplia cartera de productos clínicos. Kumquat cuenta con dos candidatos dirigidos al sistema de activación reticular (Reticular Activating System o RAS) en estudios de fase I. Uno se está probando en pacientes con tumores sólidos que albergan mutaciones en KRAS G12S o G12C, y otro se está probando en pacientes con tumores provocados por alteraciones en EGFR, RAS, PTPN11, SOS1 o NF1. La cartera de productos de la empresa también incluye cuatro candidatos en fase preclínica para tratar tumores con mutaciones en KRAS, incluyendo KQB548.

En abril de 2024, Kumquat se asoció con Takeda para desarrollar y comercializar su inhibidor de moléculas pequeñas para inmunooncología, KQB168. En virtud de dicho acuerdo, Kumquat puede recibir más de US$1.200 millones en pagos por hitos clínicos, regulatorios y comerciales, además de regalías. En 2021, la empresa también se asoció con Loxo Oncology de Eli Lilly para descubrir nuevos tratamientos alternativos utilizando su plataforma de inmunooncología molecular de pequeño tamaño, que Loxo tiene la opción de seguir desarrollando.

Chiesi y Arbor Technology [3]. El Grupo Chiesi firmó un acuerdo global exclusivo de colaboración y licencia para el programa clínico ABO-101 de Arbor Technology, que trataría hiperoxaluria primaria tipo 1, una enfermedad hepática ultrarrara. Además, firmó un acuerdo de opción multidiana para el uso de la tecnología avanzada de edición genética de Arbor con el fin de desarrollar otras terapias novedosas dirigidas a enfermedades hepática raras.

Chiesi pagará a Arbor hasta US$115 millones en pagos iniciales y a corto plazo. Además, Arbor puede recibir hasta US$2.000 millones tras alcanzar ciertos hitos y regalías escalonadas de hasta dos dígitos. Chiesi recibirá los derechos exclusivos para desarrollar y comercializar ABO-101 para la hiperoxaluria primaria tipo 1, y la opción de aprovechar la tecnología de Arbor de knockout y edición de transcriptasa inversa para investigar nuevos objetivos en enfermedades raras. Arbor y Chiesi colaborarán en el estudio clínico redePHine de fase 1/2, actualmente en curso, de ABO-101 en a hiperoxaluria primaria tipo 1.

Cyprumed y Merck [4]. La compañía estadounidense firmó con la empresa austriaca Cyprumed un contrato de licencia no exclusiva sobre su plataforma de administración oral de péptidos, un campo de alta complejidad tecnológica. El acuerdo contempla pagos escalonados que, en función de los avances de desarrollo y del éxito comercial, podrían superar los US$490 millones.

El pacto incluye la posibilidad de que Merck adquiera derechos exclusivos en el futuro, lo que aumentaría las compensaciones para Cyprumed y, en ese caso, Merck asumiría de forma plena la investigación, producción y eventual comercialización de los medicamentos derivados de esta tecnología.

Eli Lilly y Superluminal [5]. Eli Lilly ha firmado un acuerdo de US$1.300 millones con Superluminal, la empresa biotecnológica de receptores acoplados a proteínas G. El acuerdo permite que Superluminal utilice su plataforma GPCR para descubrir y optimizar terapias de moléculas pequeñas para dianas no reveladas relacionadas con enfermedades cardiometabólicas y obesidad. Lilly obtendrá los derechos exclusivos para desarrollar y comercializar estos compuestos.

A cambio, Superluminal recibirá hasta US$1.300 millones en pagos iniciales y a corto plazo, una inversión de capital y objetivos de desarrollo y comercialización, y tendrá la oportunidad de obtener regalías escalonadas sobre las ventas netas de cualquier fármaco aprobado.

El acuerdo ofrece la posibilidad de que Lilly diversifique su cartera de productos de próxima generación para la obesidad.

Los GPCR son proteínas incrustadas en las membranas celulares. Las células utilizan receptores de membrana para comunicarse entre sí y detectar cambios en su entorno. El 35% de todos los fármacos se dirigen a los GPCR, pero el 70% de los más de 800 GPCR no se encuentran actualmente en fase de desarrollo, explicó la empresa de biotecnología en septiembre de 2024.

Varias otras empresas también están explorando el potencial de los GPCR. Septerna salió a bolsa el año pasado y mantiene una colaboración centrada en GPCR con Vertex Pharmaceuticals. Mientras tanto, Boehringer Ingelheim cerró un acuerdo que involucra al fármaco GPCR para la esquizofrenia de Nxera Pharma, mientras que Tectonic Therapeutics se fusionó con Avrobio para establecer los fármacos GPCR como el principal objetivo de la entidad combinada.

Ver más informacion en https://www.superluminalrx.com/wp-content/uploads/SUN_Lilly_PR_FINAL-with-logo.pdf

IGI Therapeutics y AbbVie [6]. IGI Therapeutics, filial de Ichnos Glenmark Innovation, ha firmado un acuerdo de licencia exclusiva con AbbVie para ISB 2001, un antígeno de maduración de células B (BCMA) del grupo de diferenciación 38 (CD38) y un anticuerpo triespecífico CD3 para el tratamiento de enfermedades oncológicas y autoinmunes.

AbbVie obtendrá los derechos exclusivos para desarrollar, fabricar y comercializar este activo en investigación de IGI en Norteamérica, Europa, Japón y la Gran China.

IGI recibirá un pago inicial de US$700 millones de AbbVie, y tendrá derecho a recibir hasta US$1.225 millones en función de los hitos de desarrollo y los objetivos regulatorios y comerciales, junto con regalías escalonadas de dos dígitos calculadas en función de las cifras de ventas netas.

ISB 2001, desarrollado con la plataforma de proteínas BEAT de IGI, es un activador triespecífico de células T diseñado para dirigirse a BCMA y CD38 en células de mieloma y a CD3 en células T. Incluye dos ligandos distintos que se dirigen a antígenos asociados al mieloma, para aumentar la avidez incluso con niveles bajos de expresión y con el objetivo de mejorar la seguridad en comparación con los anticuerpos biespecíficos de primera generación.

Innovent Biologics y Takeda [7]. La colaboración combina la probada capacidad de I+D de Innovent en inmunooncología y conjugados anticuerpo-fármaco (“ADC”) con la experiencia de Takeda en el desarrollo global de fármacos oncológicos para acelerar el desarrollo de los dos medicamentos -en fase avanzada de investigación- de Innovent y su comercialización a nivel global.

Innovent y Takeda desarrollarán conjuntamente la terapia principal de inmuno-oncología, IBI363 (PD-1/IL-2α-bias) y la comercializarán conjuntamente en EE UU, donde Takeda liderará los esfuerzos de desarrollo y comercialización conjuntos bajo una gobernanza conjunta y un plan de desarrollo alineado. Takeda recibirá derechos exclusivos de comercialización fuera de la Gran China y EE UU.

Innovent otorgará a Takeda los derechos exclusivos para IBI343 (CLDN18.2 ADC) así como sobre los derechos de IBI3001 (EGFR/B7H3 ADC) fuera de la Gran China

Innovent recibirá un pago inicial de US$1.200 millones, que incluye una inversión estratégica de capital de US$100 millones, y posibles pagos al alcanzar ciertos hitos por un valor total que podría alcanzar hasta US$11.400 millones, y regalías por las ventas fuera de China.

Kashiv BioSciences y Cristália [8]. Kashiv BioSciences se ha asociado con la biofarmacéutica brasileña CRISTÁLIA para facilitar la comercialización de ADL-018/Omalizumab, un posible biosimilar de Xolair (Genentech y Novartis), en Latinoamérica.

Kashiv supervisará el desarrollo de ADL-018 en los territorios especificados, mientras que CRISTÁLIA gestionará las iniciativas de licencia, distribución y comercialización en la región. CRISTÁLIA confía en que esta molécula sea un activo clave para su cartera de biosimilares.

El medicamento original, Xolair, se utiliza para tratar afecciones como la urticaria idiopática crónica, el asma alérgica persistente grave, las alergias alimentarias mediadas por inmunoglobulina E y la rinosinusitis crónica con pólipos nasales.

El ADL-018 aún se encuentra en investigación y no ha sido aprobado por ningún organismo regulador. Su biosimilitud con Xolair no se ha establecido oficialmente.

En agosto de 2025, Kashiv anunció un acuerdo similar con MS Pharma para la región de Oriente Medio y el Norte de África.

Kite Pharma (de Gilead) y Pregene Biopharma [9]. Kite Pharma, de Gilead Sciences, ha cerrado un acuerdo de terapia celular in vivo por US$1.640 millones con Pregene Biopharma. Kite ha pagado US$120 millones por adelantado a Pregene para obtener ciertos derechos de licencia y colaborar en el desarrollo de terapias celulares in vivo con la empresa con sede en Shenzhen, China. Pregene tiene derecho a recibir hasta US$1.520 millones si alcanza ciertos hitos, así como regalías sobre las ventas netas de cualquier producto que llegue al mercado.

El acuerdo tiene como objetivo impulsar la presencia de Gilead en el sector de la terapia celular. La compañía vende dos terapias autólogas de células T CAR, Yescarta (axicabtagene ciloleucel) y Tecartus (brexucabtagene autoleucel), para el tratamiento de ciertos tipos de linfomas y leucemias. Antes del acuerdo con Pregene, Kite ya había mostrado interés en el desarrollo de terapias celulares in vivo, adquiriendo Interius BioTherapeutics por US$350 millones durante el verano.

Bristol Myers Squibb, competidor de Gilead, también ha mostrado interés en terapias celulares in vivo. BMS comercializa Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) para el tratamiento de ciertos tipos de leucemia y linfoma, y Abecma (idecabtagene vicleucel) para el tratamiento del mieloma múltiple.

Summit Therapeutics y AstraZeneca [10]. El 3 de julio, Bloomberg News informó que AstraZeneca está en conversaciones con Summit Therapeutics para llegar a un acuerdo de licencia sobre un fármaco experimental contra el cáncer de pulmón, con un valor potencial de hasta US$15.000 millones.

El acuerdo propuesto para ivonescimab podría implicar un pago inicial de varios miles de millones de dólares a Summit, además de futuros pagos al alcanzar ciertos hitos. Sin embargo, las conversaciones siguen en curso y aún podrían fracasar. Summit podría incluso optar por asociarse con otra empresa.

Summit Therapeutics obtuvo los derechos de ivonescimab mediante un acuerdo independiente con Akeso, con sede en China, por un valor de hasta US$5.000 millones en diciembre de 2022. En virtud de dicho acuerdo, Summit obtuvo los derechos exclusivos para desarrollar y comercializar ivonescimab en EE UU, Canadá, Europa y Japón, mientras que Akeso conservó los derechos para otras regiones, incluida China. El acuerdo incluyó un pago inicial de US$500 millones a Akeso y pagos adicionales al alcanzar hitos regulatorios y comerciales por hasta US$4.500 millones.

VectorY y Shape Therapeutics [11]. VectorY Therapeutics firmó un acuerdo de opción y licencia para probar y potencialmente adoptar la cápside derivada del AAV5 diseñada por Shape Therapeutics, para utilizarla en su línea de anticuerpos vectorizados para enfermedades neurodegenerativas. El acuerdo se produce en un momento en que los desarrolladores de terapias génicas buscan nuevas formas de lograr que los tratamientos superen la barrera hematoencefálica.

El acuerdo otorga a VectorY, con sede en Ámsterdam, los derechos exclusivos para evaluar la cápside no invasiva SHP-DB1 de Shape para tres dianas de anticuerpos. Shape recibirá un pago por adelantado y podría obtener hasta US$1.200 millones al alcanzar ciertos hitos y en regalías, incluyendo hasta US$338 millones para programas de enfermedades raras y hasta US$503,5 millones para programas de enfermedades no raras, si VectorY ejerce su opción.

La colaboración apoyará la administración intravenosa de varis productos en múltiples programas en desarrollo de VectorY, incluyendo VTx-003, un anticuerpo vectorizado de doble diana para huntingtina mutante (mHTT) y TDP-43 en la enfermedad de Huntington; y VTx-005, un anticuerpo vectorizado selectivo para tau fosforilada en la enfermedad de Alzheimer.