Canadá y EE UU

Resumen ejecutivo
En EE UU, los precios de lanzamiento de los medicamentos han aumentado significativamente en las últimas décadas, y se han comercializado muchos medicamentos nuevos a precios que superan los US$200.000 anuales. Esta tendencia ha generado debates sobre si estos elevados precios de lanzamiento están justificados y si se corresponden con los beneficios clínicos que ofrecen a los pacientes. Además, muchos fabricantes de medicamentos han publicado datos que muestran una disminución interanual de los precios netos de los medicamentos, pero estos análisis no proporcionan datos sobre cada medicamento y solo incluyen los precios agregados de toda la cartera de productos del fabricante, lo que hace que los responsables de las políticas cuestionen la contribución de los medicamentos recién comercializados a las tendencias generales de precios.

Un aspecto crucial del debate sobre los precios de lanzamiento es su impacto en el acceso de los pacientes a las nuevas terapias. Retrasar o excluir la cobertura de los medicamentos recién comercializados se ha vuelto habitual. Si bien los responsables políticos, los investigadores y otras partes interesadas no siempre están de acuerdo sobre cómo abordar estos problemas, mejorar la asequibilidad de los medicamentos y el acceso de los pacientes sigue siendo una de las pocas áreas de consenso bipartidista en EE UU.

Para contribuir a este debate político, hemos elaborado un nuevo informe que evalúa los precios de lanzamiento de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA y el acceso de los pacientes a dichas terapias. Estos informes anuales pretenden documentar la tendencia interanual de los precios de lanzamiento, el impacto en el sistema de salud de la falta de alineamiento de los precios de lanzamiento con los beneficios que aportan a la salud, y las barreras de acceso de los pacientes a los medicamentos recién comercializados.

Para el informe de este año, el ICER (Instituto de Revisión Clínica y Económica o Institute for Clinical and Economic Review) analizó las tendencias de los precios de lanzamiento durante un período de tres años (2022-2024). En total, se incluyeron 154 nuevos agentes aprobados por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA de EE UU durante dicho período. El análisis de ICER mostró un aumento del 24% en la mediana del precio anual de lanzamiento ajustado a la inflación (precio de lista) entre 2022 y 2024. El aumento de la mediana del precio neto anual de lanzamiento, es decir, el importe real que recibe el fabricante tras descuentos, bonificaciones y otras reducciones fue superior, del 51%, tras el ajuste por la inflación.

Dadas las diferencias en la composición de los medicamentos aprobados cada año, se utilizó un modelo de regresión lineal múltiple para ajustar por diversas características de los medicamentos que pueden afectar los precios de lanzamiento.

Entre las características asociadas de los medicamentos con precios de lanzamiento significativamente más altos se incluyen las terapias génicas o celulares, los productos huérfanos, y los productos para áreas terapéuticas específicas, como los medicamentos oncológicos y los medicamentos endocrinos/metabólicos.

Tras considerar estas características, el precio anual de lanzamiento (precio de lista) aumentó un 25% anualmente, mientras que el precio anual neto de lanzamiento aumentó un 33% anualmente, lo que indica que los precios de lanzamiento de medicamentos siguen aumentando a un ritmo que supera la inflación, el crecimiento del producto interior bruto (PIB) y el crecimiento general del coste de la atención sanitaria.

Se realizaron evaluaciones adicionales para 23 medicamentos previamente revisados por el ICER. Los precios netos de estos medicamentos se compararon con el Precio de Referencia para Beneficios de Salud (HBPB) del ICER. El HBPB del ICER sugiere un rango de precios, neto de descuentos y reembolsos, que se ajusta razonablemente a los beneficios generales para la salud que el tratamiento proporciona a los pacientes a lo largo de su vida, según los datos disponibles al momento de la aprobación del medicamento.

Los precios en o por debajo de estos umbrales ayudan a garantizar que los beneficios para la salud que obtienen los pacientes con los nuevos tratamientos no se vean superados por las pérdidas de salud resultantes de las presiones de costos a largo plazo que llevan a las personas a tener un seguro insuficiente o a no tenerlo. La Tabla ES1 (ver en el documento original) presenta 16 de los 23 medicamentos revisados por el ICER (~70%) cuyos precios netos anuales superaron el límite superior del HBPB del ICER. Para estos 16 medicamentos, el gasto estimado en medicamentos del primer año fue de US$1.920 millones, mientras que el gasto esperado en los límites HBPB de ICER habría sido de US$431–661 millones, lo que resultó en un exceso de gasto en medicamentos durante el primer año de US$1.260–$1.490 millones.

Para contextualizar las consecuencias de este exceso de medicamentos durante elprimer año, ICER estimó los beneficios para la salud perdidos debido a tener que pagar por encima del precio de referencia (es decir, los costos de oportunidad para la salud). Con base en la metodología establecida previamente en la literatura, ICER estimó que el exceso de gasto en medicamentos del primer año de US$1.260–1.490 millones se traduciría en 12,626–14,925 años de vida perdidos de igual valor (evLYs): beneficios de salud perdidos porque el exceso de gasto en medicamentos no se dirigió a otras intervenciones o servicios de alto valor, asumiendo que cada US$100.000 gastados es equivalente a un evLY perdido.

En otras palabras, el gasto excesivo en 16 de los 23 medicamentos revisados durante el primer año tras su lanzamiento resultó en más de 12.000 años de vida menos en plena salud de los que se podrían haber logrado con un gasto óptimo por parte de toda la población estadounidense. Suponiendo que el exceso de costos en medicamentos se traslade íntegramente a todos los afiliados estadounidenses a medida que aumentan las primas de los seguros, el ICER también estimó que el exceso de gasto del primer año podría traducirse en la pérdida de cobertura de entre 97.395 y 115.080 personas. Con base en datos que vinculan la pérdida de cobertura con la mortalidad, esta pérdida estimada de cobertura resultaría en entre 351 y 415 muertes.

Nuestro análisis de escenarios mostró que el número de personas que perdieron la cobertura de seguro, junto con las muertes resultantes, fue directamente proporcional a la proporción del exceso de costos en medicamentos que se trasladó al aumento de las primas. Por ejemplo, si suponemos que solo el 50% del exceso de costos en medicamentos se transfiere a los afiliados estadounidenses, las estimaciones del número de personas que pierden la cobertura y las muertes asociadas se reducirían a la mitad.

Estos hallazgos presentan limitaciones importantes:

• Los datos reales sobre precios netos no son transparentes, y las estimaciones que utilizamos de las mejores fuentes disponibles pueden diferir del precio neto real. Para mitigar esta incertidumbre, permitimos que los fabricantes de medicamentos cuyos productos se incluyeron en el análisis del exceso de gasto en medicamentos corrigieran las estimaciones de precios netos; las estimaciones proporcionadas por los fabricantes prevalecieron sobre todas las demás fuentes. Solo dos fabricantes proporcionaron estimaciones netas.
• No existe un coste de oportunidad en salud formalmente establecido en EE UU. Nuestra suposición de US$100.000 por año de vida de calidad (evLYs) coincide con los umbrales de coste-efectividad comúnmente utilizados en EE UU y con un estudio de simulación que estima los costes de oportunidad en salud en la población estadounidense.
• El impacto del exceso de gasto en medicamentos en la pérdida de cobertura y la mortalidad asociada depende de varios parámetros inciertos, como la elasticidad de la pérdida del seguro con respecto a los cambios en las primas y el número necesario de personas que deben perder el seguro para causar una muerte. En el informe se presenta un análisis de sensibilidad probabilístico para abordar la incertidumbre de los parámetros.