Canadá y EE UU

La forma como el gobierno del New Democratic Pary (NDP) de Columbia Británica ha manejado el costoso tratamiento para una enfermedad rara en una niña de 10 años ha puesto de relieve una nueva realidad: medicamentos que cuestan millones de dólares por paciente.

El desarrollo de estos medicamentos se vio impulsado por la legislación que promulgó el gobierno estadounidense a mediados de la década de 1980, que otorgaba a los productos de marca para enfermedades raras períodos de exclusividad más extensos, incentivos fiscales, apoyo regulatorio y ensayos clínicos más pequeños y específicos [1]. La Unión Europea estableció un marco similar a principios de la década de 2000.

El ritmo de aprobación de estos medicamentos ha ido aumentando con el tiempo [2].

Si bien Canadá no cuenta con su propia legislación sobre medicamentos huérfanos, dado que no es un productor importante de fármacos, el gobierno federal ha aprobado el uso de más de 100 de ellos.

El gobierno de Columbia Británica ha incluido 35 de estos costosos medicamentos en la lista de medicamentos que financia [3].

El costo de estos medicamentos es muy elevado.

En el extremo inferior, se incluyen los CAN$119.000 anuales de Zavesca (1 CAN$ =0,71US$), que se utiliza para tratar ciertas enfermedades genéticas raras, como la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, que ataca principalmente el sistema nervioso. En el extremo superior, se incluye Zolgensma, cuyo costo por un tratamiento único asciende a CAN$2,9 millones. Se trata de una terapia génica utilizada para tratar la atrofia muscular espinal.

En Columbia Británica, hace ocho años el gasto en medicamentos costosos para enfermedades raras era de CAN$22 millones, según los informes provinciales de gasto farmacéutico.

El año pasado, alcanzó casi los CAN$200 millones.

Los aumentos anuales se dispararon significativamente a partir de 2022, con un incremento de aproximadamente CAN$50 millones al año.

Observadores y expertos médicos están preocupados porque, si los precios siguen aumentando a ese ritmo, el gasto en estos medicamentos costosos podría perjudicar la capacidad de los sistemas de salud para tratar a poblaciones más amplias.

Los casi CAN$200 millones que Columbia Británica gastó en estos medicamentos el año pasado permitieron tratar a 600 personas. Eso representa aproximadamente el 10% del presupuesto provincial para el programa de cobertura farmacéutica, que proporciona medicamentos a más de un millón de personas.

Estos costos ponen de manifiesto la complejidad de la toma de decisiones en este ámbito, donde los gobiernos deben lidiar con factores como la eficacia de los medicamentos, los estándares de investigación, las ganancias corporativas, la ética, el interés o la necesidad imperiosa de ayudar a los pacientes, las asociaciones de pacientes, las emociones y la política.

«Nadie sabe cómo abordar este problema», afirma Joel Lexchin, profesor emérito de la Universidad de York, experto en política farmacéutica.

«Canadá no es el único país que se enfrenta al dilema de si se financian todos estos medicamentos, si se financian algunos, si no se financia ninguno, si se financian para todos los que padecen la enfermedad o si solo se financian para los que presentan la forma más grave», señala Lexchin, autor del libro de 2016 «Ganancias privadas frente a política pública: la industria farmacéutica y el Estado canadiense (Private profits versus public policy: the pharmaceutical industry and the Canadian state)».

Lexchin, quien también era médico de urgencias, afirmó que no conocía ningún país con una política eficaz para abordar esta multitud de problemas. Entre ellos se incluyen el elevado costo de los medicamentos y la presión de grupos de pacientes y médicos para que se financie el tratamiento con fondos públicos, incluso cuando la eficacia de los fármacos para enfermedades raras a veces no está clara.

Este tipo de medicamentos a menudo no se han estudiado durante períodos prolongados y los ensayos clínicos se realizan con menos participantes que los de los fármacos para enfermedades frecuentes. Además, no se acaba de entender por qué estos medicamentos son tan caros, ya que las compañías farmacéuticas no divulgan esa información, señaló Lexchin.

Y luego está lo que se denomina la «regla del rescate», que describe el fuerte impulso humano de ayudar a personas identificables que se enfrentan a la muerte o a daños graves, incluso cuando el costo de hacerlo es elevado, agregó Lexchin.

«Si consiguen publicidad, se gastará mucho dinero».

Cómo decide Columbia Británica
En Columbia Británica, el Ministerio de Salud estableció en 2007 un proceso de revisión para aprobar medicamentos costosos para enfermedades raras.

El Ministerio de Salud toma la decisión final tras recibir las recomendaciones de un organismo que incluye a un comité asesor general, que cuenta con varios subcomités especializados. Los subcomités están integrados por expertos en la materia, y sus presidentes también forman parte del comité asesor. Este comité también incluye a especialistas en ética de la salud, economistas de la salud, representantes de farmacias hospitalarias (que suelen participar en la administración de estos medicamentos), médicos externos y representantes del Ministerio de Salud y de la Autoridad Provincial de Servicios de Salud.

Existe un proceso de apelación.

Recientemente, un subcomité y el grupo asesor general recomendaron suspender el tratamiento de Charleigh Pollock [4], una niña de 10 años de la Isla de Vancouver que padece una enfermedad neurodegenerativa rara llamada enfermedad de Batten, para la cual no existe cura. Quienes contraen esta enfermedad en la infancia generalmente no llegan a la edad adulta. El comité recomendó la suspensión del tratamiento porque se cumplieron los criterios de interrupción, más allá de los cuales se consideró que la relación entre los beneficios y riesgos del tratamiento no era favorable. La provincia había declarado que la suspensión del tratamiento no se debía al costo del medicamento. Pollock recibía tratamiento con un fármaco llamado Brineura, cuyo costo supera los CAN$800.000 anuales.

El gobierno de Columbia Británica respaldó la decisión de suspender el tratamiento el mes pasado [5], y el primer ministro David Eby afirmó que los políticos no deberían interferir en las decisiones médicas.

Sin embargo, ante la creciente presión pública, la semana pasada el gobierno de Columbia Británica dio un giro inesperado al anunciar que reanudará el tratamiento [6].

Como consecuencia, cinco miembros del comité asesor renunciaron.

La Dra. Sandra Sirrs, presidenta del subcomité que recomendó la suspensión del tratamiento, fue una de las personas que renunciaron.

Sirrs afirma que la decisión del gobierno socava y complica la gestión y la toma de decisiones en un área ya de por sí extremadamente compleja, y para la cual Columbia Británica contaba con un buen proceso.

“La hipocresía es simplemente asombrosa. Dicen que nadie quiere que los políticos decidan sobre la salud de los demás. Pues bien, eso es precisamente lo que hicieron”, declaró Sirrs.

Sirrs había formado parte del proceso de revisión de medicamentos para enfermedades raras desde sus inicios. También renunció a su cargo como responsable médica de enfermedades raras en la Autoridad Provincial de Servicios de Salud, que presta servicios de salud especializados en toda la provincia.

Sirrs afirma que los pacientes con enfermedades raras no deben ser discriminados, pero tampoco se les debe otorgar una ventaja injusta.

Las decisiones sobre un medicamento no se deben basar en la publicidad negativa generada por la atención mediática, añadió.

En última instancia, esto perjudica la capacidad de negociar los precios de los medicamentos para enfermedades raras con las compañías farmacéuticas, y logra que los precios dependan de la disposición del gobierno a pagar, explicó Sirrs.

Lexchin, profesor de la Universidad de York, sostiene que los gobiernos deberían presionar a las compañías farmacéuticas por los costos de los medicamentos, pero que Canadá no puede hacerlo solo y necesitaría la ayuda de EE UU y la Unión Europea.

Dijo que la aprobación de medicamentos también debería incluir condiciones, como el compromiso de las compañías de continuar haciendo pruebas y estudios para aquellos fármacos cuya eficacia no esté demostrada.

También se pueden imponer condiciones a los pacientes, como la administración de medicamentos durante períodos determinados y la demostración de su beneficio, afirmó Lexchin.

Sirrs añadió que también es necesario contar con un mecanismo para actuar cuando surje nueva evidencia, incluyendo la retirada de medicamentos de la lista de tratamientos cubiertos, algo que no existe en Canadá.

Los padres de Pollock, sus médicos y los doctores que investigan y tratan la enfermedad de Batten en EE UU discreparon con la decisión del comité asesor de Columbia Británica [7].

La indignación pública aumentó después de que la madre de la niña de 10 años iniciara una campaña en GoFundMe y se recaudara suficiente dinero para otro tratamiento [8]. Los tratamientos farmacológicos se administran mediante una infusión en el líquido cefalorraquídeo, un procedimiento que dura aproximadamente cuatro horas y se realiza cada dos semanas.

Según la provincia, la niña es la única persona en Columbia Británica con la enfermedad y la única a la que se le ha interrumpido el tratamiento.

Al igual que con otros medicamentos para enfermedades raras, el beneficio final de Brineura no está claro, según la Agencia Canadiense de Medicamentos, que ofrece asesoría sobre medicamentos basada en la evidencia a las provincias. Health Canada aprobó Brineura, producido por la compañía estadounidense BioMarin Pharmaceuticals, en 2018 [9].

Una revisión de la evidencia científica más reciente sobre Brineura, publicada el mes pasado por la Agencia Canadiense de Medicamentos, señaló que la evidencia emergente sugiere un beneficio potencial en la calidad de vida, el control de las convulsiones y la mortalidad [10], aspectos considerados importantes para quienes tienen experiencia directa con la enfermedad.

Sin embargo, la calidad de la evidencia es limitada debido a la falta del uso simultáneo de grupos control, la falta de cegamiento – los pacientes supieran que estaban recibiendo el tratamiento -, y factores de confusión como el uso de medicamentos anticonvulsivos y otras enfermedades. La revisión de 50 páginas indicó que los hallazgos limitan la capacidad para llegar a conclusiones definitivas sobre el beneficio relativo del medicamento.

En una respuesta escrita a las preguntas de Postmedia, el Ministerio de Salud de la Columbia Británica declaró que está cubriendo el costo de todos los medicamentos costosos para enfermedades raras, excepto dos que se financian a través de la nueva estrategia nacional del gobierno federal para medicamentos contra enfermedades raras. La provincia recibirá CAN$194 millones durante tres años. Brineura no está cubierto por la estrategia federal.

El Ministerio de Salud de la Columbia Británica no proporcionó información sobre la cantidad de personas que reciben cada uno de los 35 medicamentos para enfermedades raras incluidos en su lista, alegando motivos de privacidad debido al reducido número de personas que reciben cada tratamiento. La provincia tampoco especificó cuándo se añadió cada medicamento a la lista, pero señaló que la aprobación comenzó a principios de la década de 2000.

El ministerio indicó que, al tomar decisiones sobre la financiación de medicamentos para enfermedades raras, generalmente solo consideran aquellos que cuentan con recomendaciones positivas de la Agencia Canadiense de Medicamentos y aquellos cuyo precio ha sido negociado por la Alianza Farmacéutica Pancanadiense. Esta alianza combina el poder adquisitivo de las provincias y territorios para reducir los precios de los medicamentos.

El ministerio informó que Canadá está revisando medicamentos para otras 12 enfermedades raras, y que la alianza farmacéutica está negociando la aprobación de siete más.

“Si un medicamento está cubierto, las condiciones y los criterios de cobertura se basan en las recomendaciones de los expertos de la Agencia Canadiense de Medicamentos”, indicó el ministerio en un correo electrónico enviado por la funcionaria de asuntos públicos, Amanda Lewis.

La ministra de Salud de la Columbia Británica, Josie Osborne, no estuvo disponible para una entrevista.

El Ministerio de Salud tampoco respondió a las preguntas sobre si le preocupa que la reciente decisión de reanudar los tratamientos para la niña de 10 años pueda haber debilitado su propio sistema y que los costosos medicamentos para enfermedades raras reduzcan los fondos disponibles para otras áreas que generan gasto en salud, ni sobre las medidas que se pueden tomar al respecto.

Grupos de pacientes reciben dinero de farmacéuticas
En las últimas semanas, una de las voces más firmes en contra de la decisión de suspender el tratamiento farmacológico de la niña de 10 años provino de la Organización Canadiense para Enfermedades Raras [11].

Después de que Osborne afirmara que se había hecho todo lo posible para evaluar el medicamento, la directora ejecutiva del grupo de defensa de los pacientes, Durhane Wong-Rieger, declaró que la ministra de salud de Columbia Británica no sabía de qué hablaba.

Sin embargo, algunos expertos en bioética han expresado su preocupación por las donaciones corporativas que estos grupos de defensa reciben de las farmacéuticas.

La Organización Canadiense para Enfermedades Raras enumera 20 socios corporativos en su sitio web [12], casi todos pertenecientes a la industria farmacéutica. Entre ellos se encuentran algunos de los nombres más importantes del sector, como Pfizer y Amgen, con sede en EE UU, y la compañía danesa Novo Nordisk. Los ingresos anuales totales de estas empresas ascienden a casi CAN$600.000 millones.

Algunos años, ha habido representantes de compañías farmacéuticas en la junta directiva del grupo de defensa de los pacientes.

Sharon Batt, profesora adjunta de bioética en la Universidad de Dalhousie y autora del libro de 2019 “Health Advocacy Inc. explicó señaló que “las farmacéuticas tienen sus propios intereses”.

Batt afirmó que asociarse con la industria farmacéutica y recibir dinero de ella se convirtió en la norma en la década de 1990, después de que se recortara la financiación gubernamental a los grupos de defensa de los pacientes.

Añadió que le gustaría que Canadá adoptara normas de transparencia que permitan que cualquier persona consulte un sitio web que divulgue la financiación de la industria farmacéutica a todos los grupos de pacientes, similar al que existe en EE UU para los médicos [13].

Batt también mencionó que le gustaría que el gobierno federal restableciera la política de financiar a las organizaciones sin fines de lucro que trabajan en pro del interés público, para que estén libres de patrocinio corporativo.

Afirmó que la evidencia de que las farmacéuticas utilizan a los grupos de defensa de los pacientes para influir en las políticas es ahora abrumadora, no solo en Canadá, sino también a nivel internacional.

La Organización Canadiense para Enfermedades Raras no respondió a la pregunta de Postmedia sobre cuánto recibe de las farmacéuticas.

En un comunicado escrito, la organización indicó que recibe financiación de diversas fuentes.

“La Organización Canadiense para las Enfermedades Raras (CORD) desarrolla políticas y aboga por los canadienses afectados por enfermedades raras con independencia de sus financiadores y siempre defenciendo el interés de los canadienses”, afirmó el grupo.