Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Nada nuevo
La evaluación del evolocumab para la hipercolesterolemia familiar, homocigótica o heterocigótica, no se diseñó para establecer su efecto sobre la mortalidad, las complicaciones cardiovasculares o la frecuencia de la aféresis. Para mediados de 2023, se sabe poco sobre los efectos adversos a largo plazo del evolocumab en niños y adolescentes.
REPATHA – evolocumab en solución para inyección subcutánea
Para los pacientes con hipercolesterolemia familiar con niveles elevados de colesterol LDL sérico a pesar de recibir un tratamiento farmacológico, en ocasiones se considera la aféresis de la lipoproteína LDL, incluso en niños. Este tratamiento parece reducir la incidencia de los eventos cardiovasculares, pero es un procedimiento molesto e inconveniente que se usa principalmente en los casos de hipercolesterolemia familiar homocigótica, dado que estos pacientes tienen un riesgo muy alto de padecer cardiopatías antes de llegar a la edad adulta. La aféresis no se suele usar para la hipercolesterolemia familiar heterocigótica, un trastorno en el que el riesgo cardiovascular es menor [1,2].
El evolocumab (Repatha) es un anticuerpo monoclonal que se dirige contra la enzima PCSK9, que participa en la degradación de los receptores LDL hepáticos. Las indicaciones para las que se autorizó por primera vez a este hipocolesterolemiante incluyeron a la hipercolesterolemia familiar heterocigótica en adultos y a la hipercolesterolemia familiar homocigótica a partir de los 12 años. No se ha demostrado que el evolocumab reduzca la mortalidad cardíaca en estos pacientes [3,4].
Ahora se ha autorizado al evolocumab a partir de los 10 años para tratar ambas formas de hipercolesterolemia familiar, con las mismas dosis que se usan para los adultos [4].
Su evaluación no incluye un ensayo clínico que evalúe los efectos del evolocumab sobre las complicaciones cardiovasculares o la mortalidad. En los ensayos clínicos disponibles, no se notificaron episodios cardiovasculares o muertes entre los eventos adversos. Es más, no se trató con aféresis a ninguno de los pacientes incluidos [4].
La evaluación se basa principalmente en un ensayo clínico aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo que incluyó a 158 pacientes, de 10 a 17 años, con hipercolesterolemia familiar heterocigótica. Todos los pacientes (excepto uno) estaban tomando una estatina, y alrededor del 17% de ellos estaban tomando dosis altas. Después de 24 semanas de tratamiento, la media de la reducción de los niveles séricos de colesterol LDL estuvo alrededor del 45% en el grupo evolocumab frente al 6% en el grupo placebo (diferencias estadísticamente significativas) [4,5].
En niños de 10 y 11 años con hipercolesterolemia familiar homocigótica, la evaluación se limita a datos no comparativos de 6 niños que muestran una reducción de los niveles de colesterol LDL de al menos un 19% en 3 niños después de 80 semanas [4].
En estos dos ensayos clínicos no se detectaron efectos adversos desconocidos. Sin embargo, debido a la corta duración y al número reducido de pacientes, no se pueden determinar los efectos del evolocumab sobre el crecimiento y el desarrollo de los niños y adolescentes. Además, se desconocen los efectos adversos de la dosis de 420 mg cada dos semanas en niños de 10 y 11 años, dado que no se evaluó esta dosis en los ensayos clínicos que se enviaron a la EMA [4].
Revisión de la literatura hasta el 6 de marzo de 2023
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