Regulación Internacional

Resumen
Objetivo. Analizar el valor terapéutico de las indicaciones suplementarias en comparación con las primeras indicaciones de los fármacos aprobados en EE.UU. y Europa.

Diseño. Estudio de cohortes retrospectivo.

Entorno. Indicaciones nuevas y suplementarias aprobadas por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) entre 2011 y 2020.

Principales medidas de resultado. Proporción de indicaciones primarias y suplementarias calificadas como de alto valor terapéutico por las autoridades de salud nacionales e independientes de Francia y Alemania.

Resultados. El estudio de cohortes incluyó 124 primeras indicaciones y 335 indicaciones suplementarias aprobadas por la FDA, y 88 primeras indicaciones y 215 indicaciones suplementarias aprobadas por la EMA entre 2011 y 2020; el subconjunto más grande fue para problemas oncológicos. Las calificaciones terapéuticas estaban disponibles para 107 (86%) primeras indicaciones y 179 (53%) indicaciones suplementarias en EE UU y para 87 (99%) primeras indicaciones y 184 (86%) indicaciones suplementarias en Europa.

Entre las indicaciones aprobadas por la FDA que habían sido calificadas en Francia o Alemania, el 41% (44/107) tenían calificaciones de alto valor terapéutico para las primeras indicaciones, en comparación con el 34% (61/179) para las indicaciones suplementarias. En Europa, el 47% (41/87) de las primeras indicaciones y el 36% (67/184) de las indicaciones suplementarias se clasificaron con alto valor terapéutico.

Entre las aprobaciones de la FDA, cuando la muestra se restringió a las tres primeras indicaciones aprobadas, las aprobaciones de segundas indicaciones tenían una probabilidad 36% inferior de tener una calificación de alto valor terapéutico (cociente relativo 0,64; intervalo de confianza del 95%: 0,43 a 0,96) y las aprobaciones para la tercera indicación tenían un 45% menos de probabilidades (0,55; 0,29 a 1,01) en comparación con la aprobación de la primera indicación. Se observaron resultados similares para Europa y al ponderar por el número inverso de indicaciones para cada medicamento.

Conclusiones. La proporción de indicaciones suplementarias calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente inferior a la de las primeras indicaciones. Cuando las primeras indicaciones o las indicaciones suplementarias no ofrecen mayor valor terapéutico que otros tratamientos disponibles, esa información se debe comunicar claramente a pacientes y médicos ,y se debe reflejar en el precio de los medicamentos.