Europa y El Reino Unido

Este documento conceptual identifica las recomendaciones generales que direccionan la genesis y la evaluación de datos significativos de prueba de concepto para respaldar el desarrollo de productos en oncología pediátrica. Asimismo, el documento describe los desafíos asociados a la evaluación de dichos datos.

Se enumeran los dominios clave de la evidencia que se incluyen en la propuesta de evaluación basada en la calidad esa evidencia, que se describirán en detalle en un futuro documento de reflexión.

Además, se propone una recomendación general para consultar con las partes interesadas, incluyendo expertos y consorcios académicos. Estas partes interesadas podrían aportar información científica y experiencia para fundamentar la evaluación de los Planes de Investigación Pediátrica que respaldan el desarrollo de fármacos contra el cáncer en niños.

El plazo para enviar comentarios sobre el documento conceptual finaliza el 30 de junio de 2026.

Los comentarios deben enviarse aquí: https://ec.europa.eu/eusurvey/runner/d6565845-0b19-f441-0c59-7e515e9ef711

Comentario de Salud y Fármacos: La EMA afirmó que los cambios en los requisitos regulatorios globales, incluyendo las enmiendas a la Ley de la Equidad en la Investigación Pediátrica (PERA) en EE UU, influenció la elaboración del documento de pruebas de concepto, y que esas enmiendas estipulan que los productos oncológicos desarrollados para los adultos cuyo mecanismo de acción (MoA) es relevante para los cánceres pediátricos también deben evaluarse para su uso pediátrico [1].

Otro factor que influyó en redactar este documento, en el que participó el Comité Pediátrico de la EMA, fue el creciente número de planes de investigación en oncología pediátrica basados en el mecanismo de acción del producto, en lugar de en su indicación prevista para tratar adultos [1].

La guía de la EMA aclara que la mayoría de los cánceres pediátricos difieren significativamente de los cánceres en adultos en sus características biológicas y clínicas, como ocurre por ejemplo con la Leucemia Mieloide Aguda. Por lo tanto, para respaldar el desarrollo de las terapias oncológicas para uso pediátrico que se han basado en fármacos diseñados inicialmente para indicaciones de cáncer en adultos, es necesario recopilar datos de prueba de concepto específicos para la población infantil [1].

La Guía de prueba de concepto para desarrollo de medicamentos antineoplásicos en población pediátrica enumera dominios clave para un enfoque propuesto de evaluación basado en la calidad de la evidencia (WoE, weight of evidence) [1]:

• Mecanismo de acción del medicamento en investigación y su relevancia para la diana terapéutica o la vía biológica implicada en la enfermedad;
• Biología de la neoplasia maligna objetivo, incluyendo las vías de tumorogénesis y el conocimiento disponible sobre biomarcadores;
• Evidencia derivada de modelos no clínicos de la enfermedad, incluyendo su relevancia para reflejar el contexto clínico previsto y los datos relacionados con tratamientos combinados;
• Uso de otros modelos apropiados para demostrar la farmacología primaria, incluyendo las nuevas metodologías de aproximación (NAM o New approach methodologies); y
• Datos de prueba de concepto provenientes de productos de la misma clase terapéutica.

Descargue aquí el documento original de la EMA en inglés: https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/concept-paper-development-reflection-paper-proof-concept-data-support-development-anti-cancer-medicinal-products-paediatric-patients_en.pdf