Genéricos y Biosimilares

En un mundo donde la medicina de vanguardia suele tener precios prohibitivos, Irán ha forjado una vía hacia la autosuficiencia, y ha alcanzado un hito médico sin precedentes al producir un medicamento oral que cambia la vida de quienes padecen atrofia muscular espinal (AME) a una fracción de su precio global.

Este logro representa un momento crucial en la atención médica mundial, y demuestra cómo la perseverancia y la determinación científicas pueden superar enormes barreras económicas.

Durante años, las familias en Irán y en todo el mundo en desarrollo observaron cómo los tratamientos modernos para enfermedades raras como la AME permanecían fuera de su alcance, con precios que ascendían a cientos de miles de dólares.

Hoy, los científicos iraníes y la resiliente industria farmacéutica del país han cambiado esta situación, fortaleciendo la autosuficiencia.

Al lograr, a través de ingeniería inversa, producir un medicamento oral para la AME, Irán se ha asegurado una línea de vida que es vital para sus ciudadanos, y se ha convertido en un faro de esperanza para la medicina asequible en todo el mundo.

Este logro, surgido en medio de un complejo panorama geopolítico y económico, refleja un compromiso estratégico con la soberanía farmacéutica y el acceso equitativo a la atención médica.

Esto demuestra la gran capacidad de Irán para la bioinnovación avanzada, transformando severas limitaciones para convertirlas en un catalizador de una revolución científica propia que prioriza las necesidades humanas sobre el lucro.

Enfrentando un devastador enemigo genético
La atrofia muscular espinal es un trastorno neuromuscular genético progresivo que va gradualmente debilitando a las personas al destruir las células nerviosas de la médula espinal responsables del control muscular.

La atrofia muscular espinal se debe a mutaciones en el gen SMN que causan una deficiencia de la proteína de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN 1), y tiene un espectro trágico de manifestaciones.

Su forma más grave, el tipo 1, suele aparecer en la infancia, e impide que la persona pueda sentarse, tragar o respirar sin ayuda. Históricamente la principal causa de mortalidad infantil de origen genético.

Las formas más leves provocan atrofia y debilidad muscular progresivas, que a menudo resultan en parálisis, escoliosis y dependencia de por vida de sillas de ruedas y respiradores.

La carga emocional y financiera que recae sobre las familias es incalculable, agravada por la angustiosa constatación de que existe un tratamiento eficaz, pero que sigue siendo económicamente inaccesible.

Durante mucho tiempo, esta barrera para los países con dificultades económicas parecía insuperable, hasta ahora.

Panorama global del tratamiento de la AME y su carga económica
El descubrimiento de tratamientos eficaces para la atrofia muscular espinal (AME) en la última década ha sido aclamado como un milagro médico, aunque ensombrecido por costes exorbitantes.

Las primeras terapias, como el nusinersén (Spinraza), requerían complejas inyecciones intratecales y tenían un coste anual que alcanzaba las seis cifras.

Posteriormente, la introducción de risdiplam (Evrysdi), un medicamento oral desarrollado por el gigante farmacéutico suizo Roche, ofreció un tratamiento diario menos invasivo, pero a un coste igualmente exorbitante de alrededor de €9.070 por frasco, y los pacientes requieren varios frascos al mes.

En la mayoría de los sistemas de salud, incluido el de Irán, estos precios convirtieron a estos medicamentos en artículos de lujo. Una evaluación rápida de tecnología sanitaria realizada por investigadores iraníes en 2024 concluyó que ninguno de estos nuevos tratamientos para la atrofia muscular espinal (AME) cumplía con los criterios farmacoeconómicos tradicionales de rentabilidad (costo-efectividad).

A pesar de ello, los países más ricos han asumido la carga financiera a través de la financiación gubernamental o de complejos acuerdos de acceso controlado, lo que subraya tanto la eficacia transformadora de estas terapias como las profundas desigualdades inherentes al acceso global a la atención médica.

El giro estratégico de Irán hacia la autosuficiencia farmacéutica
El avance de Irán no puede separarse de su estrategia nacional más amplia. Ante décadas de sanciones económicas que han obstaculizado las importaciones de medicamentos y materias primas, el país puso en marcha un ambicioso plan para proteger su sistema de salud pública de la volatilidad geopolítica.

El gobierno impulsó activamente empresas basadas en el conocimiento e invirtió fuertemente en investigación universitaria, con el objetivo de pasar de la fabricación de medicamentos genéricos al desarrollo de biofármacos innovadores y complejos.

Actualmente, Irán produce entre el 95% y el 98% de los medicamentos que se consumen a nivel nacional.

Esta búsqueda de la autosuficiencia trasciende la economía actual. Se plantea como un deber moral para salvaguardar la salud de sus poblaciones más vulnerables, incluyendo los niños y los pacientes con enfermedades raras, frente a presiones externas.

La producción exitosa de un medicamento oral para la atrofia muscular espinal (AME) representa el mayor logro de esta política, demostrando la capacidad de Irán para afrontar algunos de los desafíos más complejos de la medicina moderna.

Un avance en el acceso a la ingeniería y una esperanza
El anuncio se produjo a finales de 2024, cuando una empresa farmacéutica iraní basada en el conocimiento reveló que había desarrollado con éxito y comenzado la producción comercial de un fármaco oral bioequivalente para la atrofia muscular espinal (AME).

Las cifras fueron transformadoras. Mientras que la versión importada costaba más de mil millones de tomanes iraníes por frasco (1US$=183.000 tomanes iraníes), el medicamento de producción nacional tenía un precio aproximado de 20 millones de tomanes, cerca del 2% del precio internacional.

Curiosamente, este costo está cubierto en gran medida por el seguro estatal, eliminando así la barrera financiera para las familias iraníes.

Zahra Ghasemi, experta en I+D de la empresa productora, enfatizó que no se trataba simplemente de una copia genérica. El medicamento ha sido sometido a una rigurosa evaluación por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Irán, y cumple con los estándares internacionales de eficacia.

Aún más convincente, compartió observaciones clínicas de mejoras reales; por ejemplo, un niño que antes estaba paralizado recuperó la capacidad de sentarse, lo que sugiere que el tratamiento ofrece beneficios restauradores, además de detener la progresión de la enfermedad.

Quizás lo más destacable es que Irán es ahora el segundo país del mundo, después de Suiza, en dominar la producción de este medicamento oral específico.

Se transforma la vida de los pacientes y la economía nacional de la salud
El impacto en la atención médica en Irán es profundo. Con aproximadamente 1.500 pacientes con atrofia muscular espinal (AME) registrados en todo el país, el suministro nacional constante de 2,5 a 3 frascos por paciente al mes se ha convertido en una realidad.

Este acceso transforma vidas, especialmente cuando el tratamiento se inicia tempranamente. Ghasemi subraya que, si se diagnostica al nacer y se trata a tiempo, los síntomas podrían no desarrollarse nunca, lo que permitiría que los niños hicieran una vida normal.

Esto resalta el papel fundamental de las inversiones paralelas de Irán en programas de diagnóstico precoz y cribado neonatal.

Desde el punto de vista económico, el ahorro es significativo. Las autoridades estiman que la producción nacional ahorra a Irán alrededor de US$55 millones anuales en valiosas divisas, fondos que pueden redirigirse a otras prioridades urgentes de salud.

Además, este avance ha abierto oportunidades de exportación. Según se informa, Turquía compró medicamentos por valor de €150 millones en un año, lo que indica el potencial de Irán como proveedor regional de productos farmacéuticos avanzados y asequibles.

Base construida sobre datos: registro iraní de AME
En el centro de este avance médico específico se encuentra una sólida infraestructura de investigación y recopilación de datos. Desde su creación en 2018, el Registro Iraní de Atrofia Muscular Espinal (ARME), desarrollado en colaboración con el proyecto internacional TREAT-NMD, ha desempeñado un papel crucial.

Mediante la recopilación meticulosa de información demográfica, clínica y genética de más de 781 pacientes registrados, el ARME ha creado un mapa invaluable de la presencia de la ARME en Irán.

El registro reveló una alta tasa de consanguinidad del 52,4 % entre los pacientes, lo que sirvió de base para informar las estrategias de salud pública, y puso de manifiesto una trágica mediana de supervivencia de tan solo 23 meses para los pacientes con ARME tipo 1 nacidos antes de la implementación de protocolos de atención mejorados.

Es importante destacar que el ARME ha documentado una reducción significativa en los retrasos de diagnóstico en los últimos años, lo que refleja la creciente capacidad del sistema de salud para identificar los casos precozmente.

Más que una base de datos, este registro es una herramienta vital para el empoderamiento, que permite la formulación de políticas precisas, garantiza una distribución eficiente de medicamentos y aboga por los derechos de los pacientes y el apoyo gubernamental.

Para superar los desafíos y mirando hacia el futuro
El sector farmacéutico iraní sigue enfrentando desafíos derivados de las sanciones internacionales, incluyendo dificultades para obtener ciertas materias primas e integrarse sin problemas en las cadenas de suministro y los marcos regulatorios globales.

A nivel nacional, persisten problemas como la distribución de medicamentos y el mantenimiento de un control de calidad estandardizado.

En el ámbito internacional, otros países, como Turquía, están impulsando sus propios esfuerzos para producir medicamentos contra la atrofia muscular espinal (AME). Sin embargo, la ventaja inicial de Irán y su probada experiencia le otorgan una importante ventaja competitiva.

Para consolidar este éxito, se requerirá una inversión sostenida en investigación, el fortalecimiento de los estándares regulatorios para cumplir con los parámetros globales y la exploración de alianzas que faciliten el intercambio de tecnología.

Para la industria farmacéutica iraní, este hito representa una poderosa prueba de concepto, demostrando su capacidad para evolucionar de la dependencia al liderazgo en la fabricación de medicamentos avanzados.

Modelo de innovación ética en salud global
El logro de Irán, al producir un medicamento oral asequible contra la AME, trasciende sus fronteras. Ofrece un poderoso ejemplo de cómo los países pueden aprovechar la innovación científica para satisfacer necesidades humanitarias urgentes, a pesar de los desafíos económicos.

Este avance desafía el statu quo farmacéutico mundial, donde los tratamientos que salvan vidas suelen ser inaccesibles para muchas poblaciones debido a su elevado precio.

Reafirma que el acceso a la atención médica es un derecho humano fundamental, no un privilegio determinado por las fuerzas del mercado o la influencia geopolítica.

Para la comunidad internacional, la trayectoria de Irán ofrece valiosas lecciones sobre resiliencia, visión estratégica y el poder transformador de invertir en la capacidad científica nacional.

Mientras el mundo sigue enfrentando profundas desigualdades en el acceso a la atención médica, la historia de Irán se erige como un testimonio de lo que es posible cuando una nación prioriza la salud de su pueblo por encima de todo.

Los niños de Irán, a quienes ahora se les ha ofrecido un futuro libre de los devastadores efectos de la AME, son la prueba viviente de esa inquebrantable determinación.

Nota de KEI (ip-health, 7 de enero de 2026)
Este es un informe procedente de Irán sobre el desarrollo de una versión genérica de risdiplam, un medicamento para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara. Risdiplam se desarrolló mediante acuerdos de financiación con PTC Therapeutics y la Fundación AME, con sede en EE UU, y posteriormente se cedió la licencia a Roche. El precio de venta al público de la dosis diaria de 5 mg del medicamento supera los US$1.000. La Fundación AME no negoció el acceso al medicamento para pacientes fuera de EE UU.

El medicamento se suele distribuir en un frasco de 80 ml con una concentración de 0,75 mg/ml, que proporciona 60 mg de risdiplam, suficiente para 12 días de tratamiento a la dosis máxima. El precio de venta al público de la versión de Roche es de US$13.156,82, antes de descuentos.

La versión genérica, ahora disponible en Irán, tiene un precio de 20 millones de tomanes por frasco, lo que equivale a unos US$135 al tipo de cambio no oficial.

Un niño que nace con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME1) sin tratamiento fallece antes de los dos años. Roche se ha negado a otorgar licencias voluntarias a los proveedores de genéricos. (KEI lleva más de dos años negociando con Roche).

El informe procedente de Irán indica que la versión genérica también se exporta desde Irán a Turquía.