Europa y el Reino Unido

Desde 2020, la Comisión Europea se encuentra embarcada en una importante revisión de la legislación farmacéutica europea. Las propuestas han generado numerosas contribuciones de una variedad de interesados (a) [1,2].

Tras el voto en el Parlamento Europeo en abril de 2024, ahora son los estados miembro de la Unión Europea, mediante el Consejo Europeo, los que se deben pronunciar sobre las propuestas de la Comisión para revisar la legislación. Posteriormente, el acuerdo sobre la legislación definitiva se obtendrá mediante negociaciones interinstitucionales en “diálogo tripartito” entre la Comisión, el Parlamento y el Consejo [3,4]. Un informe del Panel para el Futuro de la Ciencia y la Tecnología del Parlamento Europeo (en inglés STOA, Science and Technology Options Assessment) establece las opciones para hacer modificaciones importantes al sistema de investigación y desarrollo (I + D) farmacéutico [5]. En el pasado, replicamos la propuesta del Panel de crear una “infraestructura europea de medicamentos” [2].

Mejorar el acceso a los medicamentos y promover la innovación farmacéutica
El informe del Panel STOA del Parlamento Europeo provee un panorama de los objetivos generales de la política farmacéutica, describe las fallas del modelo vigente para incentivar la I + D farmacéutica y finalmente propone un conjunto de opciones de política que representan diferentes grados de modificaciones respecto de la situación actual [5]. Este informe, escrito por un grupo de economistas académicos italianos, incluye análisis y propone medidas técnicas con las que los profesionales de la salud no están familiarizados, pero que los interesados en los incentivos para la I + D conocen bien.

Debajo publicamos fragmentos del minucioso análisis del informe, seguidos de las constructivas opciones de política del Panel. Los títulos, subtítulos y notas fueron añadidos por los editores de Prescrire.

“El sistema vigente no logra el equilibrio entre la innovación y el acceso. (…) El sistema farmacéutico vigente de innovación y cuidado depende de dos condiciones fundamentales: i) la capacidad de desarrollar nuevos fármacos innovadores y ii) la posibilidad de que los pacientes accedan a ellos.

Diferentes actores con diferentes ethos y habilidades participan en el desarrollo de nuevos medicamentos durante períodos extensos. Las instituciones públicas y privadas contribuyen en las primeras etapas de la innovación, mientras que el sector privado domina las últimas etapas del desarrollo.

Para lanzar un nuevo medicamento en el mercado, se necesitan ensayos clínicos para probar su seguridad y eficacia. Las autoridades reguladoras usan los datos de estos ensayos clínicos en el proceso de autorización. En el contexto de la Unión Europea, las decisiones sobre los precios y los reembolsos son responsabilidad de las autoridades nacionales. En cambio, la mayoría de las decisiones de la industria se toman con una perspectiva global.

En ese contexto, el desarrollo de nuevos medicamentos tarda muchos años y está plagado de incertidumbre: una gran proporción de los nuevos candidatos no llega nunca al mercado debido a, por ejemplo, falta de seguridad o eficacia. Para garantizar que las iniciativas de innovación rindan frutos, los derechos de propiedad intelectual (DPI) juegan un papel fundamental para los inversores privados al concederle los derechos del monopolio al titular de la patente. Sin embargo, si bien respaldan la innovación, los DPI crean una posible barrera en el acceso (disponibilidad y asequibilidad), por lo que las dos condiciones primordiales mencionadas anteriormente —la innovación y el acceso— pueden ser difíciles de compatibilizar. Esto dificulta que se logre el equilibrio entre proporcionar incentivos adecuados para invertir en la investigación y el desarrollo (…) y garantizar que los precios de los nuevos productos sean accesibles y asequibles (…).

Además, el conjunto de incentivos proporcionados no es apropiado para fomentar la investigación en todas las áreas: el valor de mercado estimado es el principal determinante de la dirección de las inversiones en I + D. Para garantizar el acceso, también es importante no establecer retrasos innecesarios a la posibilidad de que los genéricos/biosimilares ingresen al mercado.

En este contexto, el Panel STOA del Parlamento Europeo lanzó este estudio para analizar el impacto de los mecanismos regulatorios sobre la salud pública, determinado por el acceso y la innovación para los pacientes. El estudio también exploró marcos de trabajo alternativos que se podrían adoptar para lograr un equilibrio adecuado entre [el acceso y la innovación] (b). Se presta especial atención a las necesidades médicas insatisfechas (NMI), incluyendo a los medicamentos para enfermedades raras, el desarrollo de antibióticos para combatir la creciente resistencia y los medicamentos de uso pediátrico.

La necesidad de reformas importantes
(…) Las reformas del sistema vigente de incentivos son necesarias para equilibrar la necesidad de apoyar la innovación y de garantizar el acceso a los medicamentos.

Las exclusividades comerciales son una barrera para el acceso. Las exclusividades comerciales (incluyendo las patentes y sus extensiones, y las exclusividades regulatorias) cumplen un papel importante en promover las actividades de I + D del sector privado. En el sistema vigente, en el que el sector privado tiene una participación prominente en la inversión de I + D, se han creado varias innovaciones en el mercado que produjeron efectos significativos sobre la esperanza de vida y la calidad de vida.

Sin embargo, a menos de que se los dirija explícitamente (como sucede con la exclusividad comercial que se otorga a los medicamentos huérfanos, o las extensiones de patente para los ensayos clínicos pediátricos), las exclusividades tienen una capacidad limitada para solucionar las NMI, porque el tamaño de la recompensa se vincula al tamaño del mercado en cuestión.

Como efecto secundario, tales exclusividades pueden afectar negativamente el acceso de los pacientes, debido a los precios altos (en algunos casos, excesivos) o la disponibilidad limitada. En el caso de las patentes, se ha expresado preocupación de que puedan enlentecer el progreso científico. En algunos casos, las exclusividades se han usado estratégicamente para retrasar el ingreso de genéricos/biosimilares cerca de su expiración, para limitar la competencia. (…)

Medicamentos antiinfecciosos: diferentes mecanismos posibles. La reforma propuesta de la regulación farmacéutica crearía un bono de transferencia de exclusividad (de los datos) (BTE), que se otorgaría para el desarrollo de antimicrobianos prioritarios. El titular lo podría intercambiar para otro producto [nota de los editores: para extender el monopolio comercial] o venderlo. Al concentrarse en un área terapéutica específica, se podría esperar que el bono promueva la investigación en las condiciones apropiadas. La evidencia sobre esta medida es limitada y, hasta donde sabemos [es decir, el STOA], sería la primera vez que se implementa.

En EE UU, se han usado bonos en áreas específicas, pero en forma de bonos de revisión prioritaria [nota de los editores: para la aprobación de medicamentos], que permiten un acceso acelerado al mercado.

Se ha expresado preocupación sobre los BTE, incluyendo la distribución de la renta que conllevan, el impacto sobre los pacientes en otras áreas terapéuticas, la sostenibilidad para los presupuestos farmacológicos nacionales y los riesgos relacionados con una mayor incertidumbre sobre el fin de los períodos de exclusividad.

Sin embargo, se reconoce que se necesitan acciones urgentes para promover la investigación para el desarrollo de antimicrobianos, y los BTE tienen la ventaja de que son fáciles de implementar en la Unión Europea: casi no se necesita coordinación entre los estados miembro ni pagos por adelantado del sistema de salud. Aunque son más difíciles de implementar en el contexto de la Unión Europea, los modelos de suscripción pueden ser una alternativa interesante (c).

Los mecanismos no relacionados con el mercado son una opción, y se han usado en el pasado. Los acuerdos de compra anticipada (ACA) [nota de los editores: una promesa por adelantado para comprar cierta cantidad de productos médicos, como sucedió con las vacunas contra la covid-19] y los modelos de suscripción (MS) [nota de los editores: una promesa por adelantado de comprar cierta cantidad de productos que se corresponde a las necesidades de una población en especial, durante un período de varios años, como se ha hecho en varios estados de Estados Unidos y en Australia para los primeros antivirales de acción directa para tratar el virus de la hepatitis C (VHC)] se invocaron en el contexto de las NMI; las recompensas basadas en las exclusividades no promovieron adecuadamente las iniciativas de investigación.

Tales ACA y MS también podrían reducir la incertidumbre relacionada con la dinámica del mercado. En particular, los MS pueden desvincular las ganancias de la cantidad, algo esencial para promover la investigación de las NMI. También se podría lograr con recompensas para la innovación (pagos por logros y recompensas por la llegada al mercado; esta última es la preferida porque recompensa únicamente a los productos con un efecto terapéutico comprobado).

Una dificultad relacionada con la implementación de los ACA, los MS y las recompensas es que se deben definir de antemano las características del producto y la “recompensa justa”. En el contexto de la Unión Europea, también puede ser un desafío lograr el consenso sobre la dimensión de la contribución de cada país.

Los créditos fiscales pueden ser útiles para respaldar a los patrocinadores durante las primeras etapas del desarrollo, pero en este momento no son viables a nivel de la Unión Europea.

Uso más amplio del enfoque público y las herramientas públicas. Este estudio también consideró que las medidas orientadas al público, como la ciencia abierta, las asociaciones público-privadas (APP) y las infraestructuras públicas de I + D son un complemento de una industria privada fuerte y competitiva.

En el modelo de ciencia abierta, los resultados de las investigaciones están disponibles para el público. Este modelo ha sido adoptado principalmente en áreas clínicas caracterizadas por un tamaño de mercado muy limitado y por la reutilización de medicamentos, con resultados exitosos.

Tales APP podrían adoptar un modelo de ciencia abierta o no hacerlo. Han sido eficaces en el desarrollo de temas de investigación pre-competitivos y en el desarrollo de productos, así como en la ampliación del acceso. Una de sus ventajas es que aportan información más transparente sobre los costos de la I + D.

Las infraestructuras públicas de I + D pueden mejorar el acceso a los productos y mejorar la alineación entre las elecciones de I + D y las prioridades de la salud pública. Para tal fin, los gobiernos podrían adoptar un papel más activo en áreas específicas donde es probable que las inversiones no sean suficientes, incluso si existiera un sistema bien diseñado de incentivos para el sector privado, invirtiendo en todas las etapas de la innovación. Esto le daría al sector público más poder en la toma de decisiones sobre las elecciones del desarrollo, los precios y la distribución de las innovaciones con financiamiento público.

Atreverse a cambiar el modelo
El estudio sugiere cinco opciones de políticas, además del caso “inicial”, u opción de política 0 —el marco regulatorio vigente—. Este es el escenario inicial, que se usa para reflejar la situación actual y sirve como modelo para evaluar las alternativas.

Coordinar las compras de medicamentos a nivel europeo. Opción de política 1: fortalecer la coordinación en la Unión Europea para los DPI y las adquisiciones. La coordinación de los DPI en la Unión Europea está aumentando con la reciente implementación de las ‘patentes unitarias’ [nota de los editores: válidas en toda la Unión Europea] y las propuestas para crear un ‘certificado complementario de protección unitaria’.

Esta opción propone ampliar la coordinación para las adquisiciones. Se podría crear una autoridad de adquisiciones en la Unión Europea junto con un fondo farmacéutico de la Unión Europea. Esto facilitaría la negociación centralizada de precios y la definición de un ‘precio para la Unión Europea’, y los precios que paguen los estados miembro de la Unión Europea podrían contemplar la capacidad de pago (determinada por medidas apropiadas que se deben acordar). Se daría la opción a los países de no unirse a la adquisición coordinada. Se puede idear una fase experimental limitando la adquisición coordinada a productos/áreas específicas.

Esta política exigiría inversiones significativas por adelantado y un amplio consenso entre los estados miembro. Sin embargo, sería beneficioso para los pacientes por el acceso temprano a productos nuevos y por la reducción de la disparidad en la disponibilidad entre los países. Para la industria farmacéutica, esta opción podría mejorar la eficacia reduciendo los costos asociados a los procedimientos para el acceso a mercados nacionales. Para los reguladores/pagadores nacionales, reduciría los costos de transacciones asociados a la fijación de precios y a las decisiones sobre los reembolsos.

Limitar las ganancias. Opción de política 2: ajustar los incentivos vigentes para limitar las ganancias excesivas. Esta opción pretende reducir la sobreprotección de la inversión en I + D y la magnitud de las ganancias de la farmacéutica, y facilitar el acceso a medicamentos que hayan sido financiados con fondos públicos o por cuya innovación ya han recibido una compensación significativa. Para implementarla, sería necesaria una mayor transparencia sobre el financiamiento público y/o los costos de la I + D del sector privado, así como la definición de un nivel justo de ganancias. Dado que esta opción reduciría las exclusividades y los precios, también podría crear beneficios en términos del acceso de los pacientes.

Reducción de las exclusividades comerciales. Opción de política 3: rediseñar los incentivos. Esta opción implica revisar los incentivos existentes y proponer algunas soluciones nuevas.

Esta opción confirma el papel que juegan las patentes y los CPC [certificados de protección complementaria] en el marco de trabajo vigente, pero reduciría el alcance de la exclusividad de los datos y la protección comercial. Esta opción también pretende promover la I + D dirigida a las NMI proponiendo el uso de MS gestionados a nivel de la Unión Europea como una herramienta más para las enfermedades muy raras (es decir, las enfermedades con una prevalencia muy baja entre las que formalmente se definen como raras), y, en el contexto de los antimicrobianos, desvincular las ganancias de las cantidades vendidas. También se deberían promover las iniciativas para estudiar la reutilización de medicamentos existentes proporcionando una extensión de la protección comercial.

Crear una infraestructura europea pública de I + D. Opción de política 4: una infraestructura europea para la I + D farmacéutico. Esta opción implicaría establecer una infraestructura pública de I + D enfocada en las NMI, para compatibilizar las necesidades de la salud pública con la inversión en I + D y promover la diseminación de los resultados [nota de los editores: ciencia abierta].

La infraestructura europea también podría participar en la ejecución de ensayos clínicos de superioridad independientes [nota de los editores: ensayos clínicos más sólidos que los de “no inferioridad”, que no están diseñados para demostrar si un medicamento ofrece una ventaja terapéutica] y los estudios de reutilización. Sin embargo, el tiempo necesario para establecer la infraestructura y la significativa inversión inicial podrían ser un desafío.

Mayor participación pública en el control del sector farmacéutico. Opción de política 5: un enfoque integral. Esta opción es la más ambiciosa y combina las opciones políticas 1,3 y 4; implicaría una mayor coordinación en la Unión Europea sobre los DPI y las adquisiciones (OP1 [opción de política 1]), una reconfiguración de los incentivos (reducir la duración de las exclusividades que existen y, a la vez, establecer nuevos incentivos dirigidos a las NMI (OP3), y crear una infraestructura europea de I +D (OP4) que complemente las iniciativas privadas y se enfoque en áreas en las que el sector privado invierte poco, relacionadas con las necesidades de la salud pública. Esta combinación permitiría explotar la sinergia y reducir los riesgos sistémicos diversificando los actores que participan en toda la cadena de I + D. La opción sugerida es la opción 5, porque los obstáculos identificados en el estudio requerirían hacer una reforma general del sistema de incentivos y crear soluciones adaptadas a las NMI, que implicaría acciones decisivas a nivel de la Unión Europea y una mayor participación de los actores públicos”.

Notas

1. En nuestra edición en francés, también publicamos fragmentos de una declaración del Ministro de Salud de los Países Bajos, que solicitó la colaboración entre los estados miembro de la Unión Europea para exigir que las farmacéuticas concentren sus iniciativas de I + D en los pacientes y en las necesidades de la sociedad (ref. 6).
2. “Eficacia estática y dinámica” en el texto original (ref. 5).
3. Es debido a las desventajas de los “bonos de transferencia de la exclusividad (de los datos)” expresados en este párrafo que Prescrire y muchos otros representantes de la sociedad civil han rechazado su inclusión en la legislación farmacéutica europea (ref. 1). Pero en abril de 2024, el Parlamento Europeo no había adoptado ninguna modificación para tal fin (ref. 3).