Resumen
Contexto. Los sistemas de salud se enfrentan a decisiones difíciles cuando evalúan si deben financiar medicamentos nuevos. En Inglaterra, el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (National Institute for Health and Care Excellence – NICE) hace recomendaciones para el financiamiento de medicamentos nuevos que pueden generar beneficios para la salud, pero que inevitablemente resultan en detrimentos para la salud, ya que los fondos no se pueden destinar para tratamientos y servicios alternativos. Nuestro objetivo fue evaluar el impacto de las recomendaciones del NICE sobre el financiamiento de medicamentos nuevos durante el período 2000-2020 en la salud de la población.

Métodos. Para este análisis retrospectivo, se identificaron las evaluaciones de tecnología para los medicamentos nuevos realizadas en Inglaterra y publicadas en la base de datos de evaluaciones del NICE, que está disponible al público, entre 2000 y 2020. Se excluyeron productos con evaluaciones anuladas (Nota de SyF se refiere a los casos en que la evidencia que presenta la empresa no cumple los requisitos de NICE, por lo que se cancela la evaluación y NICE no emite ninguna), no recomendados o retirados del mercado; y, se excluyeron las evaluaciones de programas centrados en dispositivos médicos, diagnósticos o procedimientos intervencionistas. Se incluyeron los medicamentos sometidos a la evaluación de NICE dentro de los 5 años posteriores a su aprobación regulatoria inicial. Se recolectaron datos sobre el nombre del fármaco, la indicación evaluada, las características específicas del fármaco y su evaluación.

Se observó la relación calidad-precio que ofrecen los nuevos fármacos, expresada como la razón de coste-efectividad incremental (RCEI) (incremental cost-effectiveness ratio (ICER)), y los datos sobre los beneficios para la salud, expresados como Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC) (quality-adjusted life-years – QALY). Estimamos el número de pacientes que recibieron los nuevos medicamentos recomendados por NICE utilizando datos de las empresas sobre sus volúmenes totales de ventas de los medicamentos nuevos en Inglaterra entre el 1 de enero de 2000 y el 31 de diciembre de 2020. Se calculó el efecto neto en la salud de cada evaluación utilizando la diferencia entre las ganancias incrementales de AVAC al incluir el nuevo medicamento en formulario del Servicio Nacional de Salud (NHS) y los AVAC estimados que hipotéticamente podrían haberse obtenido reasignando los mismos fondos a otros servicios o tratamientos del NHS. Obtuvimos los AVAC que dejaron de recibirse dividiendo el costo incremental del nuevo medicamento por el costo-oportunidad para la salud del gasto del NHS.

Hallazgos. Entre 2000 y 2020, NICE evaluó 332 productos farmacéuticos diferentes; de los cuales 276 (83%) recibieron conceptos positivos. De estos 276, 207 (75%) fueron evaluados por NICE durante los 5 años posteriores a su aprobación regulatoria. Incluimos 183 (88%) de 207 medicamentos en este análisis, tras excluir los medicamentos que no cumplieron con los criterios de elegibilidad.

La mediana de AVAC ganados en las 339 evaluaciones fue de 0,49 (Rango intercuartílico, (RIC) 0,15–1,13), equivalente a medio año adicional en condiciones de salud plena. La mediana de RCEI para recomendar los medicamentos nuevos aumentó de £21.545 (US$28.708) (RIC 14.175–26.173) por AVAC ganado en 14 evaluaciones publicadas entre 2000 y 2004, a £28.555 (US$38.049) (£19.556–£33.712) en 165 evaluaciones publicadas entre 2015 y 2020 (p=0,014). La mediana de RCEI varió según el área terapéutica, oscilando entre £6.478 (US$8.632) (£3.526–£12.912) para 12 evaluaciones de medicamentos antiinfecciosos hasta £30.000 (US$39.975) (£22.395–£45.870) para 144 evaluaciones de medicamentos oncológicos (p<0,0001).

Los nuevos medicamentos generaron aproximadamente 3,75 millones de AVAC adicionales para los 19,82 millones de pacientes que recibieron medicamentos nuevos aprobados por NICE. El uso de nuevos fármacos supuso un coste adicional estimado para el NHS de £75.100 millones (US$94.500 millones). Si los recursos asignados a medicamentos nuevos se hubieran gastado en servicios que ofrece el NHS, se podrían haber generado aproximadamente cinco millones de AVAC adicionales durante el período 2000-2020.

En general, el impacto acumulativo de los medicamentos recomendados por el NICE en la salud de la población fue negativo, con una pérdida neta de aproximadamente 1,25 millones de AVAC.

Interpretación. Durante 2000-2020, la decisión de que el NHS financiara los medicamentos nuevos desplazó en lugar de generar ganancias en la salud de la población. Nuestros resultados destacan el balance inherente entre los individuos que se benefician de los nuevos medicamentos y aquellos que sufren un detrimento de su salud debido a la reasignación de recursos hacia nuevos medicamentos.

Financiamiento: El Fondo de la Commonwealth.

Nota de Salud y Fármacos: En el Blog de Salud de Diaz [1] se puede leer un comentario a este articulo y a una editorial acompañante que entre otras cosas dice: “En el número de Lancet de esta semana (2 de enero de 2025) se publica una editorial escrita por la Dra. Victoria Charlton [2] y un trabajo retrospectivo de Naci H. et al [3] sobre el efecto de las evaluaciones realizadas por el NICE cuyas recomendaciones para el uso de nuevos medicamentos son vinculantes para el National Health Service, las inferencias que hace el trabajo generarán fuertes polémicas y críticas, por los valores que toma de referencia para el AVAC, pero es muy interesante para que se entienda la difícil situación en la cual nos encontramos en el planeta y el ecosistema de la salud para definir los límites de lo que es posible financiar en relación a los valores que los productores ponen a sus fármacos y el sacrificio que este impone a la sociedad para financiar nuevas tecnologías farmacológicas, con el matiz que agrega el empleo al final de la evolución de la enfermedad, cuando la capacidad de respuesta que tienen los organismos es menor. Lo que obliga a pensar en el concepto de apropiabilidad, como complementario a estas evaluaciones económicas. Las mismas expresan que la sociedad en el Reino Unido con el asesoramiento del NICE, en el uso de nuevos medicamentos puede estar aumentando el costo de los años de vida ganados con calidad, generando con ello una pérdida neta por restarle a otras aplicaciones «más rentables» para el nivel de salud de la población”.