Solicitudes y Cambios al Etiquetado/Ficha Técnica

El 18 de marzo de 2025, Sarepta Therapeutics informó el fallecimiento de un paciente con distrofia muscular de Duchenne tras recibir su terapia génica Elevidys, la única aprobada para esta condición. El paciente sufrió fallo hepático agudo, y se identificó una infección reciente por citomegalovirus, la cual pudo haber contribuido al desenlace fatal.

Este es el primer caso mortal entre más de 800 pacientes tratados con Elevidys. Aunque el riesgo de toxicidad hepática ya estaba documentado, este evento ha generado nuevas preocupaciones regulatorias y clínicas. Sarepta notificó a las autoridades de salud y anunció que actualizará la información de prescripción del medicamento. La noticia provocó una caída de más del 25 % en el valor de sus acciones.

A pesar del éxito comercial de Elevidys con ventas que alcanzaron los $384 millones en el último trimestre, la aprobación por parte de la FDA fue controversial debido a resultados clínicos mixtos. El caso reabre el debate sobre la relación beneficio/riesgo en terapias génicas, especialmente en enfermedades neuromusculares que requieren altas dosis de vectores virales, asociados a eventos adversos graves.

Expertos y grupos de pacientes, como Parent Project Muscular Dystrophy, recalcaron la necesidad urgente de comprender mejor los riesgos de estas terapias. Otros tratamientos génicos para Duchenne, desarrollados por empresas como Regenxbio y Solid Biosciences, avanzan en fases clínicas, aumentando la presión sobre la seguridad y eficacia de nuevas terapias emergentes