Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Pfizer anunció la interrupción global de su terapia génica para hemofilia B, fidanacogene elaparvovec (Beqvez), menos de un año después de haber sido aprobada por la FDA, debido a la baja demanda por parte de pacientes y médicos.
Esta terapia, con un precio de lista de US$3,5 millones por dosis, estaba indicada para hombres adultos con hemofilia B de moderada a severa que reciben tratamiento profiláctico con factor IX y presentan antecedentes de hemorragias graves o repetidas.
En el ensayo clínico fase III BENEGENE-2, el tratamiento mostró una reducción significativa del índice anualizado de sangrado, con una desaparición total de los sangrados en el 60% de los pacientes. A pesar de estos resultados, Pfizer decidió centrar sus esfuerzos en alternativas como marstacimab (Hympavzi), un anticuerpo monoclonal aprobado en octubre para la hemofilia A y B, que utiliza un enfoque terapéutico no basado en factores.
Esta decisión se suma al término del acuerdo de colaboración con Sangamo Therapeutics para el desarrollo de una terapia génica para hemofilia A.
Con la retirada de Beqvez, el etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), aprobado en 2022, es la única terapia génica disponible para pacientes con hemofilia B.
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