Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Resumo
Contexto: Nos EUA, a aprovação de novos medicamentos deve ser apoiada por evidências significativas de ensaios clínicos “adequados e bem controlados”. A FDA tem certa flexibilidade na aplicação desta regra.
Metodologia: Uma revisão sistemática de estudos foi realizada no PubMed avaliando o desenho e os resultados de ensaios clínicos que apoiaram a aprovação de medicamentos nos EUA, entre 2005-2020. Analisaram-se as características dos ensaios clínicos, os critérios de valoração utilizados e se receberam aprovação de forma acelerada.
Resultados: Entre as 48 publicações elegíveis para inclusão, 30 abordaram as características dos ensaios, 23 as variáveis substitutas e 30 as vias de aprovação regulatória. A tendência aponta para uma menor frequência de randomização, uso de duplo-cego e uso de controles ativos, com variações dependendo do tipo de medicamento e indicação. As variáveis substitutas estão se tornando mais frequentes, embora nem sempre estejam relacionadas com os melhores resultados clínicos. Os fármacos aprovados de forma acelerada geralmente usam ensaios clínicos com desenhos menos rigorosos.
Conclusões: Nas últimas duas décadas, mudou a natureza dos medicamentos avaliados, as características dos ensaios clínicos que sustentam sua aprovação e aumentou o uso de mecanismos de aprovação acelerada. Embora alguma flexibilidade nos padrões regulatórios seja importante, as mudanças nas políticas podem enfatizar a coleta de dados de alta qualidade antes ou depois da aprovação da FDA.