Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Segundo o comunicado publicado pela Fundação STXBP1 disorders, faleceu um participante de um ensaio clínico para o desenvolvimento de uma terapia gênica que pretendia oferecer uma opção terapêutica a pacientes com encefalopatia epiléptica relacionada ao STXBP1.
A morte ocorreu poucos dias após a administração do produto experimental, conforme notificado pela equipe diretiva do ensaio clínico: “Estamos profundamente consternados em informar que o primeiro participante do ensaio clínico Capsida CAP-002 SYNRGY faleceu poucos dias após a administração do tratamento. Nossos mais sinceros sentimentos à família, e pedimos que sua privacidade seja respeitada neste momento tão difícil”.
Após a confirmação do óbito, a Capsida anunciou que suspendeu voluntariamente o ensaio CAP-002 SYNRGY enquanto investiga a causa raiz do desfecho fatal. A empresa informou que já notificou a FDA e que apresentará um relatório completo conforme a normativa vigente. O ensaio Capsida CAP-002 SYNRGY foi aprovado pela FDA em maio de 2025 [1].
A síndrome de Ohtahara é uma encefalopatia epiléptica relacionada a mutações no gene STXBP1, inicialmente descrita em lactentes com epilepsia neonatal grave em 2008. Mutações no gene STXBP1 estão associadas a convulsões de início precoce, atraso grave do desenvolvimento, deficiência cognitiva, alterações motoras e risco de morte súbita inesperada relacionada a episódios epilépticos.
O ensaio de Fase I/IIa CAP-002 foi desenhado para incluir 12 crianças entre 18 meses e 8 anos, que receberiam uma única infusão da terapia experimental e seriam acompanhadas por dois anos para avaliar a segurança do fármaco e mudanças em múltiplos domínios do desenvolvimento neurológico.
Em junho, a FDA autorizou o início do ensaio CAP-003 pela Capsida, para estudar uma terapia gênica direcionada a adultos com doença de Parkinson associada a mutações em GBA1. Não se sabe se esse estudo permanece ativo.
O desfecho fatal em uma população especialmente vulnerável reforça a obrigação ética de assegurar não apenas máxima transparência durante a experimentação, mas também vigilância rigorosa da segurança do produto farmacêutico em desenvolvimento.
Esses eventos exigem revisar cuidadosamente a relação risco-benefício das terapias gênicas na população pediátrica, reforçar a supervisão independente e assegurar que decisões sobre continuar, modificar ou interromper um ensaio priorizem de forma absoluta a proteção da saúde e da vida dos participantes.
Fonte Original:
George, J. First Child Dosed in Gene Therapy Trial Dies. MedPage Today, 11 de setembro de 2025. https://www.medpagetoday.com/neurology/generalneurology/117425