Esta guía proporciona información a la industria, investigadores, médicos, comités de ética en investigación, y pacientes sobre la implementación de las regulaciones de la FDA relativas al acceso ampliado a medicamentos en fase de investigación para uso terapéutico, mediante una solicitud de nuevo fármaco en investigación (21 CFR parte 312, subparte I) que entró en vigor el 13 de octubre de 2009.

La FDA recibió numerosas preguntas sobre la implementación de los requisitos regulatorios para el acceso ampliado. Por lo que la FDA publicó la guía para la industria “Acceso ampliado a medicamentos en fase de investigación para uso terapéutico: Preguntas y respuestas” (junio de 2016, actualizada en octubre de 2017), que ofrece recomendaciones en formato de preguntas y respuestas, abordando las preguntas más frecuentes.

Desde 2017, la FDA ha recibido preguntas adicionales sobre la implementación de los requisitos regulatorios y legales del acceso ampliado a medicamentos en fase de investigación, incluyendo los añadidos por la Ley de Curas del Siglo XXI y la Ley de Reautorización de la FDA de 2017.