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La muerte de un niño dos días y medio después de recibir una terapia génica experimental que utilizó un vector viral diseñado para atravesar la barrera hematoencefálica volvió a prender las alarmas sobre la experimentación de estas tecnologías en humanos. Era la primera vez que se administraban virus modificados concebidos para transportar genes con fines terapéuticos directamente al cerebro en un ser humano.

Tras varios años de estudios preclínicos, en verano de 2025, el producto fabricado por Capsida Biotherapeutics se administró a un niño pequeño, que falleció a las pocas horas por edema cerebral, una complicación que hasta ahora no se había presentado con otras terapias génicas [1].

Los estudios en animales y los resultados de las pruebas en el laboratorio no anticiparon este desenlace, cuestionando la capacidad predictiva de los modelos preclínicos utilizados para evaluar la seguridad de la terapia génica experimental en humanos. Los expertos temen que Capsida Biotherapeutics haya descubierto un riesgo más amplio para otros virus diseñados para penetrar la barrera hematoencefálica, un riesgo que podría descarrilar años de progreso.

Durante los últimos años, equipos académicos y empresas biotecnológicas han estado diseñando vectores con capacidad de penetrar el sistema nervioso central, generando expectativas sobre el descubrimiento de tratamientos para múltiples trastornos genéticos raros. Desde 2020, inversionistas del sector farmacéutico han destinado más de US$800 millones a compañías que desarrollan programas dirigidos a al menos una docena de patologías neurológicas.

Aún queda mucho por saber sobre el ensayo de Capsida; y es posible que la muerte no esté relacionada con la terapia génica. También es improbable que todos los virus conlleven este riesgo. Sin embargo, ejecutivos, investigadores y organismos reguladores necesitan comprender qué sucedió e idealmente desarrollar un modelo animal para evaluar futuros programas.

Para identificar los posibles riesgos, defensores y académicos han pedido a las empresas que realizan este tipo de experimentos que compartan datos confidenciales, y se pongan de acuerdo sobre qué información compartir después de futuras muertes, de la misma forma que las aerolíneas revelan los detalles de un accidente. La muerte de este niño es la última de unas 14 muertes asociadas a la experiemntación con terapias génicas en humanos que han ocurrido durante los últimos seis años (Ver Cuadro).

“No creo que el resultado del ensayo de Capsida deba poner en peligro todos los demás [programas]… no lo sabemos”, dijo Joe Katakowski, director de investigación que han ocurrido de la Fundación RTW, que trabaja con fundaciones para desarrollar tratamientos para enfermedades raras. “Pero me gustaría que fueran lo más conscientes posible del curso clínico de los eventos y de los aspectos a los que hay que prestar atención, por si acaso, ¿no? Esa es la medida práctica que creo que podemos tomar en este momento”.

Esta muerte ha tenido un impacto significativo en la comunidad afectada por las mutaciones en STXBP1, un problema que afecta a aproximadamente a 5.000 personas en EE UU y Europa, y que se caracteriza por deterioro cognitivo, convulsiones y alteraciones motoras.

La FDA autorizó el inicio del estudio de Capsida Biotherapeutics en mayo de 2025, con un diseño que contemplaba la inclusión de 12 niños de entre 1 y 7 años en un esquema de dosis escalonadas.

La muerte del primer participante obliga a analizar lo sucedido. El sector debe esclarecer los hechos y redefinir los estándares de evaluación preclínica para evitar futuros fracasos y proteger la vida de los participantes de estos experimentos.