Europa

Parte I. Análisis que hace la sociedad civil de las propuestas de la Comisión: se avecinan grandes cambios, pero necesitan mejoras

En 2020, la Comisión Europea anunció su nueva “Estrategia Farmacéutica para Europa” para los próximos años [1].Un aspecto de esta estrategia es una revisión considerable de la legislación general farmacéutica de la Unión Europea (UE) y su legislación sobre las enfermedades raras y los medicamentos pediátricos [2].

Para preparar estos documentos e iniciativas, la Comisión organizó con antelación varias consultas públicas sobre su plan para la Estrategia Farmacéutica, la estrategia, el plan para la revisión de la legislación y la revisión de la legislación [1-8].

La publicación de la legislación está prevista para 2023. Se presentará al Parlamento y al Consejo Europeo para su aprobación [2].

Este artículo consiste en fragmentos de las propuestas de la Comisión y fragmentos de las contribuciones que Prescrire y una alianza de organizaciones de la sociedad civil —en la que Prescrire participó— enviaron a las consultas públicas de la Comisión.

En un próximo número, publicaremos los fragmentos de un informe producido para el Parlamento Europeo que se relaciona con estas consultas y aboga por la creación de una “infraestructura europea de medicamentos” [9].

Plan para la Estrategia Farmacéutica para Europa: escasez de medicamentos, precios e innovación (mediados de 2020)
Entre junio y septiembre de 2020, la Comisión Europea organizó una consulta sobre su propuesta de una “Estrategia Farmacéutica para Europa” [1].

Los objetivos de la Comisión expresados en su plan: “Los medicamentos tienen un papel muy importante en garantizar el diagnóstico, el tratamiento y la prevención de enfermedades. Nosotros, como ciudadanos de la UE, esperamos tener un acceso equitativo a tratamientos seguros, innovadores y asequibles porque a menudo nuestra salud depende de ello. Si los tratamientos no están disponibles porque hay escasez o porque no podemos costearlos nuestra salud se puede ver afectada. La Comisión pretende diseñar un plan que aborde los problemas actuales de acceso, disponibilidad y precio de los medicamentos, a la vez que promueva la innovación sostenible y que apoye a la industria de la UE para que siga siendo innovadora y líder en el mundo. También pretende fortalecer el sistema actual y ayudarle a responder a las amenazas a la salud pública —como la pandemia de coronavirus— sin poner en peligro la seguridad del paciente” [1].

La respuesta de Prescrire a la consulta sobre el plan: más transparencia y evidencia robusta para las evaluaciones y la toma de decisiones.
Prescrire respondió a esta consulta pública en julio de 2020. Nuestra contribución incluyó nuestras prioridades para la Estrategia Farmacéutica, a saber:

• Establecer estándares más altos para otorgar los permisos de comercialización a los nuevos medicamentos, basados en evidencia sólida y en ensayos clínicos comparativos aleatorizados.
• Revisar los incentivos y las recompensas que la legislación actual provee a los medicamentos huérfanos y a los medicamentos pediátricos frenaría el abuso que se ha hecho de estas disposiciones durante los últimos años.
• Optimizar la seguridad del paciente, incluyendo el hacer mejoras a los medicamentos que ya están en el mercado, en especial mejorando los envases y la información sobre el producto, para que expresen claramente la calidad de los datos que sustentan su autorización.
• Hacer mayores esfuerzos para prevenir la escasez de medicamentos garantizando la diversificación de la cadena de suministros y clarificando las obligaciones legales de la industria farmacéutica.
• Lograr que la toma de decisiones en la EMA y en las instituciones europeas sea más independiente de la influencia de la industria farmacéutica; eliminar el riesgo de captura del regulador, que hace que las decisiones de los organismos públicos tiendan a favorecer los intereses comerciales.

Prescrire considera que la transparencia, el desarrollo de políticas con base en la evidencia y el acceso a los datos clínicos son prioridades que benefician a los pacientes y al público en general. Estos puntos se deberían reflejar en la futura Estrategia Farmacéutica para Europa [3].

La Estrategia Farmacéutica adoptada por la Comisión Europea siguiendo su plan (finales de 2020)
La Comisión Europea adoptó su Estrategia Farmacéutica para Europa en noviembre de 2020, que retomó las líneas generales de su plan [2].

La estrategia de cuatro pilares, según la perspectiva de la Comisión. “La Estrategia Farmacéutica, adoptada el 25 de noviembre de 2020, busca crear un marco regulatorio que resista los desafíos futuros y que apoye a la industria promoviendo que la investigación y las tecnologías lleguen a los pacientes para satisfacer sus necesidades terapéuticas, a la vez que se corrigen los fracasos de mercado. También tomará en consideración las debilidades expuestas por la pandemia de coronavirus y dará los pasos necesarias para fortalecer el sistema.

Se basará en cuatro pilares, que incluyen las siguientes acciones legislativas y no legislativas:

• Garantizar que los pacientes accedan a medicamentos a precios asequibles y atender las necesidades médicas insatisfechas (por ejemplo, en lo que respecta a la resistencia a los antimicrobianos y las enfermedades raras).
• Apoyar la competencia, la innovación y la sostenibilidad de la industria farmacéutica en la UE y el desarrollo de medicamentos de alta calidad, seguros, eficaces y más ecológicos.
• Incrementar los mecanismos de preparación y respuesta ante las crisis, con cadenas de suministros diversificadas y seguras; abordar la escasez en el suministro de medicamentos.
• Garantizar que la UE tenga una voz más fuerte en el mundo promoviendo un alto nivel de calidad, eficacia y estándares de seguridad” [2].

Los problemas, según la Comisión. “Los residentes en la UE esperan beneficiarse de un acceso equitativo a tratamientos seguros, modernos y asequibles. Los medicamentos tienen una participación importante en esto, ya que ofrecen opciones terapéuticas para diagnosticar, tratar y prevenir enfermedades. En Europa, el sector farmacéutico es uno de los que más contribuyen a la creación de empleos altamente especializados y a la inversión en innovación.

La digitalización y la innovación en el uso de los datos de la práctica clínica (real world data) ofrecen nuevas posibilidades para el desarrollo y el uso de medicamentos. Sin embargo, los tratamientos innovadores no llegan a todos los pacientes de Europa con la misma velocidad y algunos tal vez no acceden a los medicamentos que necesitan por la escasez de suministros. La pandemia de coronavirus —una situación sin precedentes— demostró más claramente lo importante que es tener un sistema que resista las crisis y que garantice la disponibilidad de medicamentos en cualquier circunstancia.

Al mismo tiempo, la población de Europa está envejeciendo y la UE enfrenta una carga cada vez mayor de enfermedades y de nuevas amenazas a la salud, como la covid-19. Además, los sistemas de salud y los pacientes tienen dificultades para costear los medicamentos. La UE depende cada vez más de países fuera de la UE para importar medicamentos y principios activos, y la resistencia a los antimicrobianos y la sostenibilidad ambiental también son una preocupación.

La estrategia, mediante los objetivos descritos arriba, es un instrumento que busca solucionar estos desafíos y preparar al sistema farmacéutico de la UE para los próximos años” [2].

Una alianza europea de organizaciones de la sociedad civil responde a la nueva Estrategia Farmacéutica con un conjunto de propuestas (2021)
La Alianza Europea por la Investigación y el Desarrollo Responsables (I + D) y Medicamentos Asequibles publicó un conjunto de recomendaciones en diciembre de 2021, con el apoyo de Prescrire y de 12 organizaciones europeas más [4].

“Las organizaciones de la sociedad civil creen que las siguientes recomendaciones generales deberían servir de guía para elaborar una Estrategia Farmacéutica eficiente y balanceada.

1. Garantizar que en todos los aspectos de la Estrategia Farmacéutica de la UE se consideren la asequibilidad y el acceso a medicamentos seguros y efectivos.
2. Garantizar la transparencia de los costos de la I + D en todos los aspectos del proceso. La estrategia debería concordar con la resolución sobre la transparencia que adoptó la OMS en 2019. Se debería introducir un requisito para que, cuando se otorga el permiso de comercialización, las empresas publiquen los costos de I + D y de fabricación, así como los fondos públicos que han recibido, y otra información importante relacionada con los dossiers regulatorios que contienen los datos de los ensayos clínicos, las fuentes de los principios activos de los medicamentos, el número y el estado de las patentes y las solicitudes de patentes, y la información sobre su cadena de suministros.
3. Eliminar los incentivos que dificultan el acceso a medicamentos asequibles y considerar los efectos nocivos de los incentivos que actúan como una barrera para el uso de las flexibilidades que garanticen el acceso a los medicamentos. Los incentivos existentes y los nuevos no deberían ser un obstáculo para el uso de flexibilidades como las licencias obligatorias (…). En vista de las lecciones aprendidas durante la pandemia de covid-19, un mecanismo voluntario no es suficiente: se necesita una reglamentación de cumplimiento obligatorio.
4. No se deben añadir nuevos incentivos sin tener evidencia clara y debates transparentes e inclusivos sobre sus posibles beneficios para los pacientes y la sociedad. Por ejemplo, la evidencia no parece respaldar que los nuevos incentivos para estimular el desarrollo de nuevos antibióticos mediante cupones de exclusividad transferibles puedan solucionar las complejidades y vulnerabilidades en el contexto de I + D para nuevos antibióticos. (…)
5. Eliminar las barreras innecesarias a la competencia y corregir los abusos al sistema y las prácticas indebidas. (…) La ley y las políticas sobre la competencia se deberían usar activamente para corregir los abusos del sistema y las prácticas indebidas, mientras que la competencia de los genéricos se debería promover para los medicamentos sin protección de patente que se usan para tratar enfermedades raras. (…)
6. Darle coherencia al sistema alineando las políticas de I + D con las políticas de acceso a medicamentos asequibles. La UE es uno de los financiadores públicos más importantes de la I + D a nivel europeo y global, y uno de los compradores más importantes de especialidades farmacéuticas. Por lo tanto, debería alinear sus políticas de I + D con sus ambiciones de promover el acceso a medicamentos asequibles. (…)
7. Considerar seriamente los nuevos modelos alternativos para organizar, financiar e incentivar la I + D para abordar las necesidades médicas insatisfechas. (…) Esto puede incluir el promover que las instituciones académicas y públicas realicen las primeras etapas de la investigación y, en las etapas avanzadas, las estrategias de desarrollo probadas en las áreas de las enfermedades desatendidas, compromisos anticipados de compra y subsidios para los fabricantes que no tienen fines de lucro.
8. Cuando la I + D se financie con fondos públicos, se deberían establecer obligaciones en la forma de condicionalidades y se debería ser transparente para garantizar que haya una retribución por la inversión pública. (…)
9. Se debería incrementar y apoyar la participación de las partes que no tienen fines de lucro, como las instituciones académicas y las de investigación, para cubrir las áreas de enfermedades que revisten poco interés comercial. (…)
10. Priorizar y apoyar las necesidades de la salud pública y los pacientes cuando se hacen modificaciones al marco legislativo actual” [4].

Revisión propuesta de la legislación farmacéutica de Europa: las respuestas de Prescrire a las consultas públicas (2021)
La Comisión Europea continuó implementando su Estrategia Farmacéutica para Europa organizando dos consultas públicas en 2021 sobre la revisión que planeaban hacer a la legislación farmacéutica, que retoma las líneas generales de esta estrategia [5,6].

Consultas públicas sobre el plan y las revisiones propuestas.
En abril de 2021, Prescrire planteó los siguientes puntos en su respuesta a la consulta pública de la Comisión sobre el plan para la revisión de la legislación farmacéutica general de Europa:

• Sobre la necesidad fundamental de mantener los estándares altos de una evaluación rigurosa, le recordamos a la Comisión que se requiere evidencia sólida antes de otorgar permisos de comercialización, que se base en ensayos clínicos aleatorizados comparativos y de doble ciego.
• Los procedimientos de evaluación acelerada son válidos cuando existe una necesidad médica insatisfecha real. Sin embargo, como aumentan la incertidumbre sobre el beneficio clínico y la seguridad del medicamento en cuestión, estos procedimientos solo se deberían usar en casos excepcionales, para problemas graves para los que no existe un tratamiento apropiado, y así evitar exponer innecesariamente al paciente a peligros que se pueden evitar.
• Los procedimientos acelerados requieren que la evidencia se compile después de otorgar el permiso de comercialización. No se debería tolerar el incumplimiento de los requisitos y de los compromisos poscomercialización.
• Sobre la seguridad del suministro, Prescrire enfatizó la necesidad de informar claramente y de recordar a los titulares de permisos de comercialización sus obligaciones legales, la necesidad de mantener niveles mínimos de existencias, la diversificación de las cadenas de suministros y los posibles lugares de producción alternativos, así como la transparencia sobre los lugares de producción y la capacidad de producción [5]. Prescrire respondió a la consulta pública sobre la revisión de la legislación europea en diciembre de 2021, y replicó algunas de las exigencias que se expresaron en el plan de la Comisión [7].

Revisión de la legislación sobre medicamentos huérfanos y medicamentos pediátricos.
La Estrategia Farmacéutica para Europa incluye una revisión del reglamento para los medicamentos pediátricos y los huérfanos [1]. Prescrire respondió a las consultas sobre estos puntos.

La revisión planeada se basa en la observación de que los incentivos actuales no han sido eficaces para estimular la I + D en las áreas de necesidades médicas insatisfechas ni para garantizar el acceso a los medicamentos en todos los estados miembro.

En nuestra respuesta de julio de 2021, Prescrire sostuvo que el sistema de incentivos y recompensas para alentar la I + D de medicamentos huérfanos y pediátricos se debería ajustar para que se concentre en las necesidades médicas insatisfechas para las que no existe ningún tratamiento específico. Una opción sería combinar los dos criterios de rareza y poca rentabilidad: la enfermedad debe ser rara y la ganancia por la inversión en su desarrollo debe ser baja.

El sistema de incentivos y recompensas también debería incluir obligaciones, como la transparencia sobre los costos de la I + D, el acceso a los datos clínicos y que los precios de los medicamentos sean justos y asequibles.

En el caso de los medicamentos pediátricos, Prescrire enfatizó la importancia de desarrollar dosis y formulaciones que se adapten a las necesidades de los niños [8].

En un próximo número, publicaremos algunos fragmentos de un informe producido para el Parlamento Europeo en conexión con las consultas sobre la Estrategia Farmacéutica para Europa, que incluye la creación de una “infraestructura europea de medicamentos”.