Estados Unidos y Canadá

Mary Ellen Schneider informa [1] que la FDA ha publicado un borrador de guía para la industria sobre cómo se podría utilizar la información que proviene de la práctica clínica (Real World Data) en los ensayos clínicos, y sobre cómo estos datos se podrían incorporar al diseño de estudios no intervencionales. Este documento forma parte de una serie que ha ido publicando la FDA para el uso de este tipo de datos. Esta guía: Draft guidance on RWD está disponible en este enlace https://www.fda.gov/media/154714/download Resumimos los puntos más importantes.

El borrador de la guía explica cómo se deberían aplicar las normas de la FDA para solicitar la realización de ensayos clínicos con nuevos fármacos en desarrollo (investigational drug new drug IND) a los diseños de los estudios que utilizan datos de la práctica clínica; y aclara las expectativas de la agencia sobre las solicitudes de permisos de comercialización, tanto de fármacos químicos (new drug application NDA) como biológicos (biologics license application BLA) que utilizan dados de la práctica clínica para documentar su seguridad o eficacia.

Aplicación a los IND
Se discute la aplicabilidad de las regulaciones IND (parte 312) a los estudios que utilizan datos de la práctica clínica, incluyendo su posible utilización en estudios intervencionales (identificación de los participantes, establecimiento de medidas de impacto), incluyendo los que utilizan controles históricos.

Diseños de estudios no intervencionales
La FDA recomienda que los patrocinadores se pongan en contacto con la FDA en las primeras etapas del diseño de un estudio no intervencional que se pretenda utilizar para apoyar una solicitud de comercialización. La FDA recomienda que los patrocinadores proporcionen versiones preliminares del protocolo de estudio propuesto y del plan de análisis estadístico (statistical analysis plan SAP) para que la agencia los revise antes de que finalicen los documentos.

Los planes de análisis deben finalizarse antes de empezar a hacerlos, y todas las revisiones al protocolo deben llevar un sello con la fecha de la enmienda y una justificación.

El protocolo debe incluir una descripción de todas las fuentes de datos a las que se ha accedido para diseñar el estudio y explicar por qué se han seleccionado ciertas fuentes y desechado otras. También debe describir las características de las poblaciones en donde se seleccionará a los participantes y de los participantes en el estudio, y anotar cualquier diferencia entre ellas que pueda afectar a los resultados finales del estudio. Se aconseja establecer mecanismos para poder rastrear los análisis estadísticos.

Al igual que cuando se trata de ensayos clínicos, la agencia recomendó publicar los protocolos en un sitio web de acceso público, como clinicaltrials.gov, para fomentar la transparencia.

Los estudios no intervencionales que solo utilicen bases de datos tendrán que vigilar la confiabilidad de los datos de la práctica clínica y la integridad de la información. En el caso de que se realicen otras actividades complementarias, tendrán que asegurar la protección de los derechos de los participantes.

La FDA anima a los patrocinadores a utilizar un plan de gestión de la calidad para la supervisión de estos estudios basado en riesgo. En caso de que detecten eventos adversos, deberán notificarlos a la FDA.

FDA: Draft guidance on RWD disponible en este enlace https://www.fda.gov/media/154714/download