Europa

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recomendaciones dirigidas a los titulares y los solicitantes de permisos de comercialización sobre los aspectos metodológicos clave para la realización de estudios basados en registros [1].

La EMA, mediante la Iniciativa de Registro de Pacientes y el Grupo de Trabajo de Comisión Mixta de Registros (Patient Registry Initiative and the Cross-Committee Task Force on Registries), investigó maneras de mejorar el uso de los registros de pacientes para justificar la toma de decisiones regulatorias. El proyecto propició la realización de varios talleres, de los que surgieron recomendaciones y, posteriormente, también un documento de debate. Ahora, la EMA ha recopilado esa información, junto con recomendaciones de otros grupos de la Unión Europa y otras partes del mundo, en una guía para los estudios basados en registros.

La directriz o guía hace una distinción entre los registros y los estudios basados en registros, y explica que en estos últimos se indaga una pregunta de investigación “utilizando la infraestructura para la obtención datos o la población de pacientes de uno o más registros de pacientes”. La pregunta de investigación determina la duración del seguimiento, la inclusión de pacientes y la recolección de datos.

En otra parte de la guía se explica cómo los solicitantes o los titulares de permisos de comercialización pueden utilizar los resultados de los estudios basados en registros. La aceptabilidad de la evidencia proveniente de estos estudios depende del producto, el registro y el estudio, por lo que la EMA recomienda a los desarrolladores de fármacos que consulten con ellos o con las autoridades nacionales competentes en la fase inicial.

La EMA identifica una gama de posibles usos de los resultados de los estudios basados en registros. Antes de su autorización, la Agencia espera que la evidencia principal sobre un fármaco provenga de estudios preclínicos y ensayos clínicos. Sin embargo, los estudios basados en registros también pueden desempeñar un papel importante: por ejemplo, pueden ofrecer evidencia de cómo se trata una enfermedad en la práctica clínica (real world) o se puede utilizar para contextualizar los resultados de ensayos clínicos no controlados. La EMA recomienda que, cuando se utiliza esta evidencia antes de la aprobación, se analice la aceptabilidad de la estrategia propuesta con los reguladores, los organismos de evaluación de tecnologías en salud y los pagadores.

Una vez que el producto se ha comercializado, existen otros usos posibles para estos registros. Según la guía, “los registros de pacientes se pueden utilizar como base para: el reclutamiento y la aleatorización de los ECAs (ensayos clínicos aleatorizados) y estudios no intervencionales; estudios de eficacia post autorización y estudios de seguridad post autorización, que se realizan después de haber recibido el permiso para la comercialización. Pueden permitir que se vinculen los registros de pacientes con otras fuentes de datos, como biobancos de datos, datos de censos o datos demográficos”.

La sección siguiente de la guía de 35 páginas describe cómo planificar un estudio basado en registros, diseñar el protocolo, seleccionar la población de pacientes y reunir, analizar e informar los datos. Esos temas ocupan aproximadamente la primera mitad del documento. El resto de la guía se dedica a asuntos legales, consideraciones sobre registros de pacientes y anexos, como la lista de verificación para evaluar la idoneidad de los registros que se utilizarán en este tipo de estudios.