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Novartis cambia el nombre de la unidad dedicada a la terapia génica para dejar atrás el escándalo de Zolgensma

Salud y Fármacos
Boletín Fármacos: Ética y Derecho 2021; 24 (1)

Tags: conducta de la industria, reputación, Novartis, AveAxis, terapia géncia, Zolgensma, FDA

En septiembre del año pasado FiercePharma reportó que Novartis había cambiado el nombre a su unidad de terapia génica, que dejará de llamarse AveXis y tomará el nombre de Novartis Gene Therapies [1]. A continuación, resumimos la secuencia de sucesos relatados en dicho reporte.

  • Novartis adquirió AveXis por US$8.700 millones en abril de 2018 [2] y avanzó con los estudios de fase 3 de la terapia génica para la atrofia muscular espinal que se convertiría en Zolgensma. Esto estableció a la compañía como pionera en el sector emergente de terapia génica.
  • Un científico de AveXis informó a Novartis sobre la inclusión de datos falsos en la solicitud de comercialización antes de que se aprobara el medicamento, pero la compañía no notificó a la FDA hasta semanas después [3].
  • La FDA aprobó Zolgensma en mayo de 2018. Dos meses después, Novartis informó que algunos de los datos en su solicitud de comercialización a la FDA eran inexactos.
  • En agosto de 2019, la FDA concluyó que Zolgensma aún era seguro y eficaz [4], pero inició una investigación sobre lo sucedido.
  • La compañía reconoció que había recibido la información antes de su aprobación, pero dijo que decidió hacer una investigación interna antes de informar a la FDA.
  • La agencia finalmente decidió no castigar a AveXis por incluir datos manipulados de los ensayos en ratones en su solicitud de comercialización de Zolgensma.
  • Estas irregularidades, atrajeron atención no deseada a la inversión de Novartis de terapias de próxima generación.
  • En septiembre del 2020 Novartis anunció el cambio de nombre de AveXis a Novartis Gene Therapies [5]. Esta unidad de la corporación “liderará la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de la terapia génica, así como su fabricación para otros grupos de Novartis”.

Según el anuncio de Vas Narasimhan, CEO de Novartis, esta línea de terapias génicas se centrará predominantemente en las enfermedades genéticas raras y en hacer aportes revolucionarios a la medicina. Además, según Novartis el cambio de nombre es una “evolución natural” a medida que la empresa amplía las indicaciones de Zolgensma y su línea de terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV, por sus siglas en inglés)

Zolgensma es el fármaco más caro del mundo con un precio de más de US$2 millones y, según la compañía, la terapia génica más utilizada en el mundo. Desde su aprobación, Novartis informa que más de 600 pacientes han recibido Zolgensma, incluyendo los que participaron en ensayos clínicos, y los que lo obtuvieron a través de vías comerciales y programas de acceso administrado.

Referencias

  1. Snyder Bulik, B. With new AveXis name, Novartis spotlights marquee role for gene therapy business. En Fierce Pharma. 4 de septiembre de 2020. https://www.fiercepharma.com/marketing/novartis-changes-avexis-name-to-novartis-gene-therapies-retires-beleaguered-brand-and
  2. Taylor, N.P. Novartis inks $8.7B AveXis buyout to build gene therapy unit. En FierceBiotech. 9 de abril de 2018. https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-inks-8-7b-avexis-buyout-to-build-gene-therapy-unit
  3. Roland D, Burton T. El CEO de Novartis se enfrenta al problema de manipulación de datos (Novartis CEO battles fallout from data manipulation)
    The Wall Street Journal, 18 de agosto de 2019 Traducido por Salud y Fármacos
    https://www.wsj.com/articles/novartis-ceo-battles-fallout-from-data-manipulation-11566126001
  4. Marks, P. Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy. Declaración de la FDA. 6 de agosto de 2019. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy
  5. Nota de prensa de Novartis. AveXis renamed Novartis Gene Therapies, signifying the growing importance of gene therapy to Novartis corporate strategy. 2 de septiembre de 2020. https://www.novartis.com/news/avexis-renamed-novartis-gene-therapies-signifying-growing-importance-gene-therapy-novartis-corporate-strategy
creado el 25 de Febrero de 2021