EE UU y Canadá

Dusetzina y Jazowski se preguntan ¿cuánta información hay que tener para escoger un tratamiento oncológico? [1], a continuación, resumimos los puntos más importantes.

La FDA suele aprobar los fármacos oncológicos a través de la via acelerada, por lo que, en el momento de su comercialización, la agencia reguladora, los médicos y los pacientes solo cuentan con indicadores de eficacia sobre criterios de valoración indirectos o subrojados, como por ejemplo la supervivencia libre de progresión.

La supervivencia libre de progresión es el tiempo que transcurre desde el inicio del tratamiento experimental hasta que el cáncer progresa o empeora [sea cual sea la definición de ´progresión´ que se haya aprobado en el protocolo de investigación]. Se considera que la supervivencia libre de progresión es un indicador indirecto de supervivencia global, pero eso no siempre ocurre.

Hay evidencia de que, cinco años después de que un oncológico haya recibido la aprobación acelerada, una buena parte de estas terapias no han demostrado aportar beneficios en supervivencia global ni en la calidad de vida, que son las variables que interesan a los pacientes [2].

En el caso de los tratamientos oncológicos, contar con información sobre la supervivencia global o la calidad de vida es especialmente importante porque, de lo contrario, los pacientes que se someten a tratamientos con beneficios clínicos inciertos [muchas veces marginales frente a las terapias estándar] que conllevan efectos adversos, pueden dejar secuelas, requieren tiempo y pueden tener un impacto financiero importante.

Dusetzina y Jazowski citan el trabajo de Forrest et al [3], quienes recabaron las opinioes de pacientes con cáncer de mama en estadios iniciales y avanzados sobre sus preferencias en relación a acceder rápidamente a los tratamientos o esperar a contar con mejor evidencia sobre su eficacia y seguridad. Los pacientes con cancer inicial esperaban curarse, aquellos con cancer avanzado aspiraban a prolongar la supervivencia y a mejorar. calidad de vida

Un aspecto clave señalado por los pacientes fue que el equilibrio entre la rapidez de aprobación y la incertidumbre clínica resultaba aceptable cuando no existían terapias alternativas o cuando los beneficios previstos eran transformadores. Los pacientes también subrayaron la importancia de preservar la calidad de vida a lo largo de todo el proceso de la enfermedad y el tratamiento. Se desconoce hasta que punto estas opiniones son extrapolables a pacientes con otros tipos de cáncer con peor pronóstico u opciones de tratamiento más limitadas.

De los 24 fármacos aprobados para el cáncer de mama en los últimos 20 años, el 41% logró únicamente ganancias modestas en la supervivencia global, y el 14% mostró mejoras en la calidad de vida [4]. Solo el 60% de los fármacos que recibieron aprobación acelerada entre 2013 y 2022 incluyeron alguna medida de resultados comunicados por el paciente [5].

Las prioridades recientes de la FDA han hecho hincapié en agilizar la revisión y aprobación de fármacos y en flexibilizar los estándares establecidos para los ensayos clínicos [6, 7]; factores que podrían reducir aún más la certeza sobre el beneficio de una terapia oncológica en el momento de su comercialización.

Los autores proponen que, dada la limitada certeza sobre el beneficio de los tratamientos oncologicos en la supervivencia global al recibir la aprobación acelerada, se debería exigir que las industrias farmacéuticas que opten por esta u otras vías de aprobación rápida la calidad de vida percibida por el paciente.

Además, los medicos tratantes, para que los pacientes tomen una decisión bien informada sobre su tratamiento, deberían compartir la siguiente informacion: si el tratamiento ha sido aprobado por la via acelerada y la solidez de la evidencia que respalda dicha aprobación, e información clara sobre sus posibles efectos adversos, el tiempo que tendrán que dedicar al tratamiento y los costes de la terapia [1].