Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
A menudo, las pequeñas poblaciones de pacientes y los altos costos de desarrollo de medicamentos huérfanos hacen que sea económicamente inviable para las compañías farmacéuticas con fines de lucro lanzar medicamentos huérfanos en todos los países europeos. Los mercados con grandes poblaciones, abundantes recursos para el sistema de salud y marcos favorables de precios y reembolsos (P&R) tienen prioridad, pero ¿dónde deja esto a los pacientes en países donde el medicamento puede obtener la licencia muchos meses después, o incluso no obtenerla?
Estos pacientes, en teoría, pueden acceder a estos medicamentos a través de programas de acceso temprano (PAE), Existen dos tipos principales de PAE: programas de uso compasivo y programas para pacientes designados. El primero se utiliza generalmente antes de la aprobación, se ofrece de forma gratuita a un pequeño grupo o cohorte de pacientes y lo inicia el fabricante del fármaco tras un estudio de fase II, por ejemplo. Por otro lado, los programas de pacientes designados tienen más probabilidades de implementarse tras recibir la aprobación de la EMA. Los inicia el médico que prescribe al paciente y pueden ser de pago en algunos mercados.
Ni el fabricante ni el titular de la autorización de comercialización pueden promocionar ninguna categoría de PAE.
A través de los PAE, los desarrolladores de fármacos logran acceder al mercado más rápidamente, y tienen la oportunidad de mejorar su reputación entre los pacientes y la comunidad médica. Una vez que un PAE está en funcionamiento, las empresas pueden recabar información valiosa sobre el funcionamiento de su producto en entornos clínicos reales.
Es importante reconocer los riesgos y desafíos que conllevan los PAE. Los programas de acceso previo a la aprobación conllevan la posibilidad de que surjan eventos adversos, y si bien la responsabilidad suele recaer en el médico y no en la compañía farmacéutica, esto no ocurre en todos los mercados. Por lo tanto, los PAE se deben ejecutar con estrictos criterios de elegibilidad de los pacientes y procedimientos de notificación de eventos adversos.
Otro riesgo de los PAE es el posible impacto que pueden tener en futuras negociaciones de precios y reembolsos, especialmente en mercados donde las compañías farmacéuticas pueden cobrar por medicamentos sin licencia.
Finalmente, en lo que respecta a la normativa, el panorama europeo es complejo. Cada país tiene diferentes requisitos para la aprobación de los PAE.
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