Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Resumo
Contexto
Ainda não se sabe até que ponto pacientes com câncer estão dispostos a aceitar incertezas quanto ao benefício clínico de novos medicamentos oncológicos em troca de um acesso mais rápido. Este estudo tem como objetivo examinar as preferências entre rapidez de acesso e certeza de benefício, bem como compreender os fatores que influenciam essas escolhas.
Métodos
Uma amostra nacionalmente representativa de idosos nos Estados Unidos foi recrutada por meio da Cint, uma plataforma online para pesquisas, para participar de um experimento de escolha discreta. Para serem elegíveis, os participantes deveriam relatar alguma experiência com câncer — ou seja, eles próprios, um amigo próximo ou um familiar diagnosticado com câncer, no passado ou no presente.
No experimento, os participantes escolhiam entre dois medicamentos oncológicos, considerando cinco atributos: estado funcional, expectativa de vida, grau de certeza quanto ao benefício de sobrevivência do novo medicamento, efeito do medicamento sobre um desfecho substituto e tempo de atraso na aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.
O primeiro desfecho primário foi a importância relativa atribuída à certeza do benefício de sobrevivência e ao tempo de espera. O segundo desfecho primário foi a disposição em esperar por maior certeza de benefício, incluindo análises por subgrupos segundo experiência com câncer, idade, nível de escolaridade, raça ou etnia e renda. Os desfechos secundários avaliaram mudanças na sensibilidade à certeza e ao tempo de espera, dependendo do efeito do medicamento sobre desfechos substitutos, do estado funcional dos participantes e da expectativa de vida. O plano do estudo foi registrado no ClinicalTrials.gov (NCT05936632).
Resultados
Entre 7 e 20 de julho de 2023, 998 participantes elegíveis completaram a pesquisa. Destes, 870 (461 [53%] homens, 406 [47%] mulheres e três [<1%] outro) foram incluídos na análise final. Os participantes demonstraram forte preferência por alta certeza de benefício de sobrevivência (coeficiente 2,61; IC 95%: 2,23 a 2,99) e forte rejeição a um atraso de um ano na aprovação pela FDA (coeficiente –1,04; IC 95%: –1,31 a –0,77).
Diante de uma certeza muito baixa de que o medicamento proporcionaria benefício de sobrevivência (sem evidência de que o desfecho substituto estivesse relacionado à sobrevida global), os participantes estavam dispostos a esperar até 21,68 meses (IC 95%: 17,61 a 25,74) por um nível elevado de certeza (forte evidência) do benefício.
O efeito do medicamento sobre um desfecho substituto não teve impacto significativo na escolha dos medicamentos (coeficiente 0,02; IC 95%: –0,21 a 0,25). Participantes mais velhos (≥55 anos), não brancos, com renda inferior a US$ 40.000 por ano e com menor expectativa de vida foram os mais sensíveis ao tempo de espera.
Interpretação
Muitos medicamentos contra o câncer aprovados por meio do processo acelerado da FDA não oferecem benefício de sobrevivência comprovado aos pacientes. Neste estudo, os participantes expressaram forte preferência por garantias de que o medicamento oncológico traria benefício em termos de sobrevida. Alguns mostraram disposição em esperar por um nível de certeza ainda maior do que o necessário para avaliar o benefício de sobrevida — em comparação ao benefício apenas em sobrevida livre de progressão —, especialmente no contexto de tratamentos para câncer metastático.