Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Un ensayo clínico ejecutado en 21 niños con angioedema hereditario indica que el lanadelumab reduce notablemente la frecuencia de los ataques. Sin embargo, como no hubo un grupo control, se desconoce si el lanadelumab representa un avance terapéutico para estos niños en comparación con los demás medicamentos que son eficaces para tratar este problema.
Al igual que con los adultos, el lanadelumab es una opción para considerar cuando los demás medicamentos, que tienen un historial más largo de uso, no son suficientemente eficaces o provocan efectos adversos intolerables, o cuando el lanadelumab parece ser una opción más conveniente.
TAKHZYRO – lanadelumab solución para inyección subcutánea
Takeda
El angioedema hereditario es un trastorno genético raro provocado generalmente por una deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 [1]. Esta deficiencia provoca un aumento de la actividad de la calicreína, una enzima plasmática que participa en la síntesis de la bradicinina. La sobreproducción de bradicinina provoca edema de aparición súbita, que afecta principalmente a los tejidos subcutáneos y a las mucosas.
Los ataques del angioedema que afectan la laringe ponen en riesgo la vida [1]. La mitad de los pacientes sufre el primer ataque antes de los 10 años, en ocasiones desde el nacimiento [2]. En los niños, al igual que en los adultos, los ataques de angioedema hereditario graves requieren tratamiento preventivo a largo plazo [1, 2].
Los medicamentos de elección para los niños con este problema son los siguientes: el inhibidor de la esterasa C1 intravenoso (autorizado en la Unión Europea a partir de los 6 años); o ácido tranexámico, un antifibrinolítico que se administra por vía oral o intravenosa. El danazol, a pesar de que es eficaz para reducir la frecuencia de los ataques en la mayoría de los pacientes, se debería evitar antes de la pubertad debido a sus efectos androgénicos, como la virilización irreversible [1, 2].
El lanadelumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la calicreína. Ya estaba autorizado en la Unión Europea para la prevención a largo plazo de los ataques de angioedema hereditario a partir de los 12 años. Es una opción útil para tratar este problema cuando otros tratamientos no tienen suficiente eficacia o provocan efectos adversos intolerables [1, 3]. Su permiso de comercialización se amplió para incluir a niños de 2 a 11 años. También se autorizó una nueva dosis de 150 mg de lanadelumab en jeringas precargadas [3, 4].
Un ensayo clínico no comparativo en 21 niños
La autorización del lanadelumab para niños se basa en la extrapolación de los datos obtenidos en adolescentes y adultos, así como en un ensayo clínico no comparativo en 21 niños con angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 [3, 4]. Solo cuatro de los niños eran menores de 6 años, y el más pequeño tenía 3,5 años; 16 niños no habían recibido tratamiento preventivo a largo plazo previamente. El objetivo principal de este ensayo clínico era evaluar la farmacocinética y la seguridad del lanadelumab en niños. El análisis de su eficacia fue un objetivo secundario [3, 4].
Al inicio, sin tratamiento preventivo, los pacientes padecían un promedio de 1,8 ataques por mes. Tras un año de tratamiento con lanadelumab, los ataques casi habían cesado y la media de la tasa de ataques fue 0,08 por mes. Aproximadamente 15 pacientes no reportaron ataques durante el ensayo clínico [3, 4]. A falta de un grupo control, se desconoce si el lanadelumab representa un avance sobre otros medicamentos eficaces para tratar este problema.
En algunos casos, reacciones en el lugar de la inyección graves
El lanadelumab conlleva principalmente un riesgo de reacciones en el lugar de la inyección, así como de infecciones respiratorias, mareos, mialgia, hemorragias y reacciones de hipersensibilidad [1]. En el ensayo clínico no comparativo en niños no se reportaron efectos adversos previamente desconocidos.
En este ensayo clínico, se reportaron eventos adversos atribuidos al lanadelumab en seis pacientes (29%), sobre todo dolor y eritema en el lugar de la inyección (14%) [3]. El eritema en el lugar de la inyección se reportó 20 veces en un niño, siempre asociado a la inyección de lanadelumab y todas las veces se consideraron graves. En este paciente, la mayoría de los eventos de eritema se resolvieron durante la hora posterior a la administración de lanadelumab. Ninguno provocó que se interrumpiera o abandonara el tratamiento [3, 4].
Una inyección subcutánea cada dos o cuatro semanas. La vía y la frecuencia de la administración del lanadelumab (una inyección subcutánea cada dos o cuatro semanas) difiere de las del ácido tranexámico (administración oral diaria en la mayoría de los casos) o el inhibidor de la estearasa C1 (administración intravenosa dos veces por semana), lo que puede ser un factor decisivo al elegir entre las tres opciones [1, 2, 5]. Las jeringas precargadas listas para usar de lanadelumab no tienen un sistema de seguridad para cubrir la aguja una vez administrada la inyección, algo que habría sido útil para reducir el riesgo de pinchazos accidentales [5].
Para los niños con ataques de angioedema hereditario complicados, el lanadelumab es una opción a considerar cuando otros medicamentos no son suficientemente eficaces o provocan efectos adversos intolerables, o cuando el lanadelumab parece ser una opción más conveniente.
Referencias hasta el 12 de noviembre de 2024
En respuesta a nuestra solicitud de información, Takeda nos proveyó documentos administrativos, datos disponibles al público del registro de ensayos clínicos ClinicalTrials.gov y elementos relacionados con el empaquetado.