Europa y el Reino Unido

Swissmedic, la Agencia para los Productos Terapéuticos, publicó la versión 3.0 de su documento de posición sobre el uso de la evidencia de la práctica clínica (o del Mundo Real – Real World Evidence o RWE), que está vigente desde abril de 2025.

Este documento ofrece orientaciones sobre el marco legal, los principios regulatorios y los requisitos técnicos para incluir los datos de la práctica clínica en las solicitudes de comercialización de los medicamentos.

El organismo define los datos de la práctica clínica (o Datos del Mundo Real, Real World Data o RWD) como toda información recolectada fuera de los ensayos clínicos regulados por las Buenas Prácticas Clínicas(ICH-GCP), incluyendo registros clínicos, estudios observacionales, bases de datos de facturas médicas, historias clínicas electrónicas y datos generados por los dispositivos móviles que utilizan los pacientes. La evidencia de la práctica clínica (RWE) es la que surge a partir del análisis de los datos de la práctica clínica (RWD).

Swissmedic reconoce que es difícil hacer ensayos clínicos aleatorizados con un tamaño muestral adecuado cuando se trata de enfermedades raras, poblaciones heterogéneas y crece el uso de la medicina personalizada. En este escenario, la evidencia de la práctica clínica podría complementar la evidencia clínica, sobre todo cuando los ECA no son factibles o éticos, y también se puede utilizar para estudiar la efectividad y seguridad en grupos poco representados.

Ejemplos de su utilidad incluyen la interpretación de señales de seguridad, la optimización de regímenes terapéuticos, la ampliación de indicaciones y la evaluación en eventos poco frecuentes.

En cuanto al marco legal, Swissmedic señala que, en Suiza, como en otros países, no hay una base normativa específica que permita reemplazar los datos procedentes de ECA por la evidencia de la práctica clínica (RWE) para el registro de los medicamentos. La ley actual exige que las solicitudes incluyan resultados de estudios clínicos realizados conforme a ICH-GCP. Por ello, la agencia solo acepta evidencia de la práctica clínica (RWE) como evidencia complementaria, no como soporte único para nuevas autorizaciones o ampliaciones de uso terapéutico.

Las orientaciones regulatorias indican que:

• El uso de evidencia de la práctica clínica (RWE) debe discutirse previamente con Swissmedic en reuniones pre-solicitud.
• La carta de presentación y el expediente regulatorio deben incluir una justificación y descripción de la evidencia de la práctica clínica (RWE), especificando las fuentes de datos, el diseño de los estudios, la metodología y las limitaciones.
• En las solicitudes de autorización de productos nuevos o modificaciones de uso, la evidencia de la práctica clínica (RWE) puede utilizarse para complementar los datos de ensayos clínicos, pero no sustituirlos.
• Los sistemas de farmacovigilancia y la gestión de riesgos post comercialización pueden utilizar la evidencia de la práctica clínica (RWE) como única base para actualizar la información de seguridad o implementar medidas de minimización de riesgos.

Al discutir la calidad de la evidencia de la práctica clínica, Swissmedic enfatiza la importancia de:

• Un diseño metodológico sólido y predefinido.
• Información detallada de las fuentes de datos y su trazabilidad.
• Análisis estadísticos robustos, incluyendo manejo de sesgos y factores de confusión.
• Adherencia a los estándares éticos, regulatorios y de protección de datos, con consentimiento adecuado y técnicas de anonimización o seudonimización.

En sus conclusiones, Swissmedic reafirma que la evidencia basada en la práctica clínica es una herramienta valiosa pero complementaria, con especial relevancia en áreas de alta necesidad médica no cubierta.

La agencia seguirá colaborando con organismos internacionales como la EMA, la FDA y el Access Consortium para armonizar criterios, mejorar marcos regulatorios y explorar el potencial de la evidencia de la práctica clínica en la toma de decisiones regulatorias.