Europa y el Reino Unido

Un análisis reciente de la situación actual de los ensayos clínicos en el Reino Unido muestra claras oportunidades para definir el futuro de la investigación médica y de la atención al paciente.

El primer análisis de la situación de los ensayos clínicos en el Reino Unido que ha realizado la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency o MHRA) y la Universidad de Liverpool revela que el Reino Unido es líder mundial en investigación clínica y ofrece oportunidades importantes para desarrollar aún más tratamientos que cambien la vida de los pacientes.

El informe, que se ha publicado hoy en el British Journal of Clinical Pharmacology, es la descripción más detallada hasta la fecha de la situación de los ensayos clínicos en el Reino Unido. La innovación es sólida, pero se concentran en ciertas áreas clínicas, y hay oportunidades para que ciertos grupos de pacientes estén mejor representados.

El plan para fortalecer la investigación y lograr que sea más inclusiva
La MHRA está utilizando estos hallazgos para construir sobre el liderazgo global del Reino Unido en investigación clínica y para implementar la nueva regulación de ensayos clínicos para establecer un marco regulatorio más eficiente, ágil y adaptable. Trabajando en colaboración con los pacientes, el sistema nacional de salud (NHS), la industria y el mundo académico, la MHRA apoyará el aumento de la investigación sobre enfermedades subrepresentadas, mejorará la diversidad de los participantes en ensayos clínicos y atraerá mayor inversión global en innovación.

La profesora Andrea Manfrin, autora principal del estudio y subdirectora de Investigaciones Clínicas y Ensayos de la MHRA, afirmó:

“Los ensayos clínicos son la base del progreso médico, son esenciales para desarrollar nuevos medicamentos y avanzar en nuestra comprensión de las enfermedades. Este análisis muestra claramente el liderazgo del Reino Unido y dónde debemos colaborar con las partes interesadas para avanzar más.

Colaborando con los pacientes, el NHS, la industria y los investigadores de todo el ecosistema de las ciencias de la vida podemos identificar y maximizar estas oportunidades, podemos garantizar que los ensayos clínicos sean más rápidos, justos e inclusivos. Mejores ensayos aportan mejores tratamientos y más eficaces, que deberán llegar a los pacientes del NHS con la mayor rapidez y seguridad posibles”.

El profesor Sir Munir Pirmohamed, coautor del estudio en la Universidad de Liverpool, afirmó:

“El análisis de la base de datos de ensayos clínicos de la MHRA muestra la riqueza de la actividad en ensayos clínicos con medicamentos en el Reino Unido.

Es importante destacar que también proporciona una base de referencia que se puede utilizar para aumentar las futuras actividades relacionads con los ensayos clínicos en el Reino Unido, lo cual es fundamental para mejorar tanto los resultados para los pacientes como la inversión económica”.

Se prevé que el mercado mundial de ensayos clínicos casi se duplique, hasta superar los £80.000 millones en 2032. Los resultados del análisis ayudarán a definir políticas que permitan ofrecer medicamentos nuevos e innovadores a los pacientes, atraer inversiones, acelerar la innovación médica y ampliar el acceso de los pacientes del Reino Unido a los ensayos.

Conclusiones clave del análisis de la MHRA y la Universidad de Liverpool sobre los 4.616 ensayos clínicos presentados a la agecia entre 2019 y 2023: El Reino Unido es pionero como sede de investigación, y uno de cada ocho ensayos involucra tratamientos que se utilizan en humanos por primera vez.

• En el Reino Unido hay una fuerte inversión comercial, la industria patrocina el 85% de los ensayos. Una proporción menor (15%) proviene de universidades, hospitales y organizaciones benéficas.
• Predominan los ensayos oncológicos, que representan casi un tercio de todos los estudios, pero otras enfermedades importantes se quedan atrás. Las enfermedades cardíacas, la principal causa de muerte en el mundo, atraen solo el 5,2% de la investigación. Los ensayos para afecciones como el dolor crónico, las enfermedades respiratorias y los trastornos de salud mental se encuentran entre los menos explorados, a pesar de su gran impacto en la salud pública.
• La mayoría de los ensayos incluyen a pacientes de ambos sexos (90%), sin embargo, los ensayos solo con hombres (6,1%) fueron casi el doble de frecuentes que los estudios solo con mujeres (3,7%). Las mujeres embarazadas y en período de lactancia estuvieron representadas en el 1,1% y el 0,6% de los ensayos, respectivamente, lo que podría afectar la idoneidad de los tratamientos para estos grupos.
• Los tratamientos de vanguardia, como las terapias génicas y celulares, representan un área clínica en crecimiento, pero solo representan el 3,4% de los ensayos, a pesar de su potencial para transformar la atención a pacientes con opciones de tratamiento limitadas.

Colaboración para fortalecer la investigación clínica en el Reino Unido
El informe describe la situación actual, y servirá de base para dar seguimiento a los avances e informar decisiones sobre la futura financiación, las políticas y la regulación.

La MHRA ya está trabajando con socios del sector de las ciencias de la vida para aumentar la investigación y agilizar las aprobaciones en áreas con necesidades no cubiertas mediante la Vía Innovadora de Licencias y Acceso (ILAP por su sigla en inglés Innovative Licensing and Access Pathway); mejorar la diversidad en la participación en ensayos mediante el desarrollo de una guía conjunta con la Autoridad de Investigación Sanitaria (Health Research Authority o HRA) para que los ensayos reflejen las poblaciones a las que se dirigen los tratamientos; y apoyar los ensayos de terapias más avanzadas mediante la colaboración con investigadores, a través de los Centros de Excelencia para la Ciencia Regulatoria y la Innovación (Centres of Excellence for Regulatory Science and Innovation o CERSI).

Estas iniciativas forman parte de una reforma más amplia de los ensayos clínicos, incluyendo la nueva legislación que nos comprometemos a implementar y que agilizará la realización de ensayos clínicos en el Reino Unido. Con el respaldo de la MHRA y los socios del sistema de salud, los cambios pretenden proteger la seguridad del paciente, impulsar la inversión global y reducir los trámites burocráticos innecesarios, lo que agiliza la llegada de nuevos tratamientos para los pacientes.

Estos hallazgos surgen en un momento crucial, ya que el gobierno está impulsando el desarrollo del Plan Sectorial de Ciencias de la Vida y el Plan Decenal de Salud (Life Sciences Sector Plan and the 10 Year Health Plan). También se pueden utilizar para definir políticas que garanticen que los ensayos clínicos ofrezcan el máximo beneficio para los pacientes, el NHS y la economía en general.

La ministra de Salud, Karin Smyth, declaró: “El gobierno está decidido a convertir a Gran Bretaña en un líder mundial en ciencias de la vida, desarrollando tratamientos innovadores centrados en los problemas de salud que más preocupan a los pacientes.

“Como parte de nuestro Plan para el Cambio, estamos sentando las bases para contar con un sistema de salud moderno, resiliente y eficaz, por lo que la Primera Ministra anunció esta semana una inversión de £520 millones para impulsar la investigación médica.

“Al impulsar la investigación y ampliar el acceso a los ensayos clínicos, podemos garantizar que los pacientes se beneficien más rápidamente de los tratamientos de vanguardia, a la vez que creamos empleos de alta calidad y atraemos inversión internacional.

“Fortalecer el entorno de los ensayos ayudará a garantizar un NHS preparado para el futuro, que aproveche la innovación para mejorar los resultados para los pacientes”.

El ministro de Ciencia, Lord Vallance, declaró: “Como sede de un próspero sector de las ciencias de la vida y del NHS, el Reino Unido se encuentra en una posición privilegiada para albergar los ensayos y la investigación que se hace para combatir una serie de problemas de salud devastadores. Pero, como demuestran estos datos, podemos ir más allá y avanzar con mayor rapidez mediante inversiones específicas y una regulación inteligente.

“Nos comprometemos a lograr precisamente eso – con un monto de financiación récord, que este año alcanza los £13 900 millones para I+D en ciencias de la vida y otras áreas, así como con los esfuerzos de nuestra nueva Oficina de Innovación Regulatoria. Debemos asegurarnos de que los ensayos con medicamentos nuevos estén disponibles para todos”.

Lawrence Tallon, director ejecutivo de la MHRA, declaró: “Este análisis, pionero en su tipo, contribuye a nuestra importante labor de fortalecer la investigación clínica en el Reino Unido. Con relación a los ensayos clínicos, nos comprometemos a utilizar un enfoque regulatorio flexible y proporcional al riesgo, que acelere el acceso de los pacientes a medicamentos que podrían salvar vidas sin comprometer su seguridad”.

“Estamos convirtiendo al Reino Unido en uno de los mejores lugares del mundo para realizar ensayos clínicos, y los plazos para la revisión – incluyendo la aprobación por la Autoridad de Investigación Sanitaria a- es ahora de 60 días o menos para todos los ensayos. Estos cambios no solo benefician a los pacientes hoy, sino que también sientan las bases para acelerar la innovación y ofrecer tratamientos que cambian la vida de los pacientes con mayor rapidez”.

Matt Westmore, Director Ejecutivo de la Autoridad de Investigación Sanitaria: “La investigación en salud y asistencia social debe realizarse con y para todos”.

“Sabemos que los ensayos que involucran a un grupo diverso de participantes ayudan a comprender mejor la eficacia de un tratamiento para diferentes grupos de personas. A su vez, esto nos ayuda a apoyar los esfuerzos para abordar las desigualdades en salud”.

“Nos complace colaborar con la MHRA para desarrollar nuevas guías, diseñadas para facilitar que los investigadores diseñen ensayos que sean más representativos de las personas a las que van dirigidos los tratamientos”.

La MHRA continuará monitoreando el progreso y trabajando con sus socios para garantizar que el Reino Unido siga siendo un líder mundial en investigación médica, priorizando la seguridad del paciente en los ensayos clínicos.