Regulación Internacional

Este documento ofrece orientación útil para los ensayos clínicos confirmatorios que planeen utilizar un diseño adaptativo, en el contexto de su programa de desarrollo general, permitiendo que se hagan modificaciones predefinidas al diseño del ensayo en base a los resultados de un análisis provisional del ensayo en curso.

Además, la guía analiza las oportunidades para utilizar la metodología bayesiana. Se solicitan comentarios sobre la existencia de otros ejemplos en los que se pueda utilizar la metodología bayesiana, para que se pueda discutir en el contexto clínico en el que se va a usar.

Comentario de Salud y Fármacos. Un comentario sobre esta guía en Regulatory Focus [1], añade que el diseño adaptativo es aquel que permite realizar modificaciones planificadas en uno o más aspectos del estudio, a partir de los datos que se van acumulando durante la realización de un ensayo clínico. La propuesta inicial se presentó en noviembre de 2019.

Según los promotores de dichos diseños, los estudios adaptativos permiten reducir la exposición de los pacientes a tratamientos inseguros o ineficaces, conservar recursos del ensayo y acelerar el proceso de desarrollo, al mismo tiempo que se asegura que los resultados puedan ofrecer evidencia confiable para la toma de decisiones regulatorias.

Entre los retos se encuentran la complejidad y las incertidumbres vinculadas a su uso, dado que planear y evaluar un ensayo con diseño adaptativo puede ser más elaborado y demandar más tiempo que uno sin estas características.

La documentación que respalde el estudio debe incluir la justificación del diseño propuesto, una discusión de sus ventajas y limitaciones frente a otras estrategias y una descripción de las adaptaciones previstas.

La información presentada al final del ensayo clínico debe detallar cómo se implementó el diseño adaptativo, incluyendo el número y la oportunidad de los análisis provisionales, así como una evaluación de diversos aspectos de la conducción del estudio (como las características basales, la tasa de inclusión, la adherencia y la retención), y si variaron de manera significativa antes y después del análisis interino.

Los patrocinadores también deben aportar los registros de las deliberaciones del comité independiente de monitoreo de datos, en particular aquellas relacionadas con decisiones de adaptación del protocolo.

La guía subraya que los patrocinadores deben interactuar con las agencias reguladoras durante la fase de planificación para discutir los posibles efectos de las adaptaciones sobre la conducción del ensayo, el tipo de participantes que se incluirán y la forma en que se interpretarán los resultados al concluir el estudio.

Puede leer la guía completa (en inglés) en el enlace que aparece en el encabezado.