EE UU y Canadá

La FDA emitió una solicitud de información (RFI o Request for Information) para conocer la opinión de las partes interesadas sobre su propuesta de programa piloto para evaluar cómo las tecnologías basadas en inteligencia artificial (IA) pueden contribuir a agilizar los ensayos clínicos Fase 1. Al-Faruque escribió un artículo [1] sobre los comentarios recibidos y otros temas relacionados con la IA en la experimentación biomédica. Lo resumimos a continuación.

En respuesta a los comentarios y a las solicitudes de información adicional de más de 230 entidades del sector farmacéutico y académico (entre otras) sobre el Programa piloto de la FDA basado en IA, la FDA aclaró que su propuesta para implementar el programa piloto pretende explorar cómo los avances en IA y ciencia de datos pueden mejorar la eficiencia de los ensayos, optimizar el monitoreo de la seguridad, facilitar las decisiones sobre la selección de dosis, permitir la toma de decisiones más informadas sobre si dar o no continuidad a estudios de fase temprana, promover sistemas de IA fiables y mantener estándares científicos y regulatorios rigurosos.

Además de solicitar aclaraciones, los grupos interesados sugirieron que la agencia desarrollara una estructura de gobernanza con mediciones y objetivos específicos, y considerara la alineación de su enfoque con el de otras autoridades.

La agencia resaltó que el programa piloto estará alineado con los principios del Marco de Gestión de Riesgos de IA del Instituto Nacional de Estándares y Tecnología [1].

La Asociación de Fabricantes e Investigadores Farmacéuticos de EE UU (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America o PhRMA) se mostró optimista respecto al potencial de la IA para acelerar la innovación; y solicitó a la FDA que garantice: (1) que el piloto incorporará los enfoques de la agencia basados en el riesgo para el uso de la IA en la toma de decisiones regulatorias, y (2) que los sistemas de IA se evalúen en función de su finalidad.

El grupo también señaló “Para ‘maximizar el aprendizaje’ derivado del piloto, animamos a la FDA a que los ensayos piloto correspondan a diferentes áreas terapéuticas, dando prioridad a ejemplos de amplia aplicabilidad que puedan generar conocimientos a corto plazo”. También instó a la agencia a considerar si la IA se ha evaluado previamente en el contexto de uso propuesto y si contribuirá a avanzar la toma de decisiones regulatorias.

La PhRMA afirmó que el piloto debería contar con un marco de gobernanza sólido y que la FDA debería aclarar cómo protegerá la información comercial confidencial y los secretos industriales, para garantizar la confianza de los participantes y su disposición a colaborar.

PhRMA solicitó que la FDA aclarara si utilizaría IA como parte de su programa piloto, y de ser así cuándo y cómo la FDA utilizaría la IA, y recordó a la agencia que las herramientas de IA que utilice en el programa piloto deben someterse a una evaluación de credibilidad, y sus resultados deben ser objeto de revisión humana antes de influir en una decisión regulatoria.

Asimismo, PhRMA solicitó a la FDA que aclarara cómo se integran los ensayos clínicos en tiempo real (RTCT, por sus siglas en inglés) en su enfoque y pidió que celebrara reuniones preliminares con los participantes en el programa piloto y confirmara que dicha participación no retrasaría ni sustituiría las reuniones regulatorias habituales con la agencia.

La Biotechnology Innovation Organization (BIO) comentó que los esfuerzos de la FDA por utilizar tecnologías novedosas, como la IA, constituyen un paso importante para mejorar la integración de datos en el desarrollo clínico. El grupo señaló que la prueba piloto propuesta debería basarse en un marco orientado a la seguridad, haciendo hincapié en los entornos de ensayos clínicos de fase temprana.

La BIO solicitó a la agencia:

• Definir con mayor claridad los objetivos de la solicitud de información, y aclarar si el objetivo principal de la agencia al proponer el programa piloto es avanzar los ensayos clínicos en tiempo real o, en un sentido más amplio, promover el uso de herramientas de IA
• Considerar una colaboración más amplia con la industria para hablar de posibles formas para compartir datos en tiempo real. Según la BIO, las aplicaciones potenciales de la IA en los ensayos clínicos tienen un alcance mucho mayor que el programa piloto propuesto por la FDA, lo que justifica un diálogo específico y separado con la industria, los grupos de pacientes y los investigadores académicos. BIO propuso que la FDA considerara la organización de un taller público para facilitar un debate abierto y colaborativo sobre las ventajas de los distintos enfoques de IA y de intercambio de datos.
• Mayor transparencia sobre los enfoques de IA que la agencia considerará para el programa piloto.
• Aclarar las cuestiones relacionadas con:
  1. La definición de acceso y la revisión de datos en tiempo real y, específicamente, si dicho acceso se refiere a datos brutos de registros electrónicos de salud, información de captura de datos electrónicos sin depurar o conjuntos de datos publicados por el patrocinador tras la verificación y revisión de los datos de origen y la resolución de consultas;
  2. Los modelos subyacentes, los tipos de uso previstos y los marcos de toma de decisiones que la FDA espera evaluar (cómo los patrocinadores documentan estas decisiones en las presentaciones regulatorias; si los patrocinadores deben divulgar el uso de IA en los documentos del estudio como protocolos y formularios de consentimiento informado y, si eventuales recomendaciones generadas por IA relacionadas con la dosificación o la seguridad del fármaco experimental darían lugar a enmiendas del protocolo);
  3. El alcance de la documentación necesaria para demostrar la alineación con el Marco de Gestión de Riesgos de IA del Instituto Nacional de Estándares y Tecnología (cómo la agencia pretende diferenciar entre la IA utilizada como apoyo a la toma de decisiones con intervención humana y la toma de decisiones autónoma, cómo se deben mantener la reproducibilidad y la auditabilidad, y qué protecciones se aplicarían a los datos confidenciales incorporados al marco de IA);
  4. Los detalles adicionales que necesitara el patrocinador para evaluar adecuadamente la idoneidad, la interpretabilidad y la fiabilidad de los métodos basados en IA;
  5. Las expectativas de la FDA en cuanto a la gobernanza, la supervisión y la rendición de cuentas de la IA, los requisitos de documentación, las expectativas de validación y la gestión del ciclo de vida de los medicamentos;
  6. El mantenimiento de la declaración previa de la FDA de que no se espera que el piloto requiera la presentación de datos a nivel de paciente, sino que utilizará indicadores predefinidos de seguridad y eficacia al colaborar con los patrocinadores.

El Instituto Duke-Margolis de Políticas de Salud solicitó mayor claridad sobre los vacíos regulatorios que el actual piloto basado en IA intenta subsanar, para garantizar que el programa cumpla su propósito y genere la información adecuada para la toma de decisiones regulatorias. El plazo propuesto de tres a seis meses para el programa piloto es motivo de preocupación para el Instituto Duke-Margolis porque parece relativamente corto ese tiempo para el tipo de información que la agencia espera obtener.

Pese al potencial de la IA para acelerar los ensayos clínicos, Duke-Margolis advirtió que no todas las decisiones se benefician de la rapidez y que hay que aclarar cómo el uso de la IA puede aportar beneficios en comparación con sus riesgos potenciales.

El Instituto Duke-Margolis también enfatizó que la agencia debería utilizar varias métricas para evaluar los enfoques basados en IA en el marco del piloto (eficiencia del ensayo, el tiempo de transición y la validez del sistema de IA, entre otros) y compartir los marcos de evaluación de riesgo-beneficio que la agencia podría actualizar o desarrollar.

Nota de Salud y Fármacos: Acceda aquí a la información sobre el Programa piloto de optimización de ensayos clínicos de fase temprana mediante inteligencia artificial (IA) emitido por la FDA https://www.regulations.gov/document/FDA-2026-N-4390-0001