EE UU y Canadá

La agencia presenta pruebas de concepto de ensayos clínicos en tiempo real y un nuevo programa piloto

La FDA anunció hoy dos importantes avances en el marco de una iniciativa para impulsar la implementación de ensayos clínicos en tiempo real (real-time clinical trials o RTCT). Primero, la agencia develó el exitoso inicio de dos ensayos clínicos de prueba de concepto que irán reportando los resultados y las señales de datos a la agencia en tiempo real. Segundo, la agencia publicó una Solicitud de Información [1] (Request for Information o RFI) sobre su propuesta para lanzar un programa piloto de RTCT este verano.

Los ensayos clínicos de fase temprana son un cuello de botella en el desarrollo de fármacos, a menudo se caracterizan por su gran incertidumbre, poblaciones de pacientes limitadas y procesos de toma de decisiones ineficientes. Generalmente, los centros de investigación reportan directamente los datos a los patrocinadores, quienes los analizan y posteriormente los envían a la FDA. Gracias a los avances en IA y ciencia de datos, los patrocinadores y los centros de investigación tienen la oportunidad de realizar ensayos en tiempo real, lo que mejora el monitoreo de la seguridad y aumenta radicalmente la eficiencia.

“Hemos estado realizando los ensayos clínicos de la misma manera durante 60 años, y las señales de datos clave pueden tardar años en llegar a la FDA. Este retraso puede demorar innecesariamente las decisiones regulatorias y ralentizar el desarrollo de fármacos”, declaró el Dr. Marty Makary, Comisionado de la FDA. “Estamos impulsando con determinación una estrategia moderna que permite que los científicos de la FDA visualicen las señales de seguridad y los criterios de valoración en tiempo real, a medida que avanza el ensayo. Esto nos ayudará a acelerar el desarrollo de terapias prometedoras y a avanzar hacia nuestro objetivo final: que los ensayos clínicos en tiempo real, y de forma continia a lo largo de todas las fases del desarrollo de fármacos”.

La FDA anuncia el exitoso inicio de RTCT de prueba de concepto patrocinados por AstraZeneca y Amgen. AstraZeneca está llevando a cabo el ensayo multicéntrico TRAVERSE de Fase 2, en pacientes con linfoma de células del manto sin tratamiento previo, con la participación del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas y la Universidad de Pensilvania. Amgen está llevando a cabo el ensayo STREAM-SCLC de Fase 1b, en pacientes con carcinoma pulmonar de células pequeñas en estadio temprano, pero la selección final de los centros en donde se realizará todavía está en proceso.

La FDA se reunió con el patrocinador de cada uno de los ensayos para establecer los criterios de notificación de señales en tiempo real. Posteriormente, la agencia recibió y validó las señales del ensayo de AstraZeneca a través de Paradigm Health, lo que demostró la viabilidad de la estrategia técnica para el intercambio de señales en tiempo real.

La FDA quiere basarse en estos programas piloto de prueba de concepto para diseñar un programa piloto más amplio.

La solicitud de información publicada hoy pretende recabar opiniones sobre el diseño y la implementación de un posible programa piloto, así como sobre las mediciones que se usarán en la evaluación y los criterios de éxito. “Se ha hablado de los ensayos en tiempo real durante años. Hemos demostrado que no solo son posibles, sino que también pueden transformar el ecosistema de los ensayos clínicos”, afirmó Jeremy Walsh, director de IA. “Debemos considerar nuestros procesos desde la perspectiva de un paciente que espera un tratamiento potencialmente eficaz”.

Los ensayos clínicos en tiempo real representan un paso importante hacia el objetivo de la agencia de facilitar los ensayos continuos. Actualmente, la mayor parte del desarrollo clínico se lleva a cabo en fases discretas, porque cada fase definida del desarrollo clínico se realiza según un protocolo y, por lo general, como un estudio independiente.

Entre el final de una fase y el inicio de la siguiente suele haber una pausa en el programa de desarrollo. Esto ralentiza el ritmo de desarrollo del producto. Gracias a que los ensayos en tiempo real permiten que la FDA obtenga información clave en tiempo real, esta pausa podría eliminarse o reducirse al mínimo, lo que posibilita la realización de ensayos ¨continuos¨.

La agencia tiene previsto difundir los criterios de selección definitivos en julio y completar la selección de los pilotos en agosto.