Innovación

Cada mes, el equipo editorial de Prescrire ayuda a los profesionales de la salud a elegir qué medicamentos, entre la multitud que se comercializan, merecen un lugar en la lista de opciones de tratamientos útiles y cuáles no son mejores que el tratamiento de referencia o incluso son peores y deben evitarse. Para esto realizamos análisis sistemáticos y críticos de los datos de las evaluaciones relevantes disponibles sobre nuevos medicamentos, nuevas indicaciones, nuevas formas farmacéuticas y nuevas dosis autorizadas en Europa o Francia.

Las autorizaciones europeas constituyen la mayoría y son el foco de nuestra edición en inglés, Prescrire International. También reevaluamos periódicamente el balance riesgo-beneficio de los medicamentos que hemos analizado anteriormente, cuando salen a la luz nuevos datos relevantes.

El equipo multidisciplinario de Prescrire otorgó los premios Prescrire 2025 para medicamentos teniendo en cuenta las revisiones publicadas durante 2025 en la sección “Permisos de Comercialización” de nuestra edición en francés, que están libres de la influencia de cualquier empresa o agencia pública involucrada en el sector de la salud.

Cinco Premios Prescrire otorgados durante 2025, pero ninguna Píldora Dorada (Pilule d’Or)
Ninguno de los fármacos cuyos datos de evaluación fueron analizados por Prescrire durante 2025 representó un avance terapéutico importante para merecer una Pilule d’Or. Tres medicamentos autorizados para tratar enfermedades raras se ganaron un lugar en la “Lista de Honor” de 2025, y dos medicamentos se consideraron “Notables”.

Cerliponasa alfa para la lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2: reduce la mortalidad y enlentece la progresión a la discapacidad. La lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 es una deficiencia enzimática rara de origen genético. Se presenta como una degeneración cerebral y retiniana progresiva, generalmente entre los 2 y los 4 años. La mayoría de los niños afectados presentan múltiples discapacidades, incluyendo una discapacidad intelectual profunda, y llegan a padecer discapacidad visual. Por lo general, mueren en la adolescencia.

La cerliponasa alfa es una forma recombinante de la enzima que les falta, se administra por infusión en un ventrículo cerebral. Los ensayos clínicos no comparativos sugieren que reduce en gran medida la mortalidad. En un ensayo clínico, por ejemplo, después de un seguimiento de aproximadamente cinco años, ninguno de los pacientes tratados con cerliponasa alfa había muerto, frente al 24% de los controles históricos. En otro ensayo clínico, la mortalidad estimada a 10 años entre los pacientes tratados con cerliponasa alfa fue del 4%, frente al 34% de los controles históricos. Parece enlentecer la progresión a la discapacidad, aunque en el mediano y largo plazo persiste una discapacidad considerable.

Los efectos adversos de la cerliponasa alfa son frecuentes, y a veces son graves, e incluyen convulsiones, reacciones de hipersensibilidad y complicaciones relacionadas con la vía de administración, incluyendo meningitis.

Brineura se ganó un lugar en la Lista de Honor 2025 porque representa un avance terapéutico para tratar una enfermedad rara, a pesar de que a menudo los pacientes tratados siguen padeciendo una discapacidad considerable, de las desventajas asociadas con su vía de administración, y de sus efectos adversos. Estos inconvenientes se deben explicar cuidadosamente a la familia del niño, y se deben tomar en cuenta al decidir si iniciar o no este tratamiento.

Nusinersén y onasemnogén abeparvovec para la atrofia muscular espinal antes de la aparición de los síntomas: reducción de la mortalidad y la discapacidad. La atrofia muscular espinal es un trastorno genético raro que provoca degeneración neuromuscular progresiva. En su forma más grave, los lactantes afectados padecen una discapacidad motora grave y tienen graves dificultades para la respiración y la alimentación. Si no se tratan, a menudo mueren antes de los 2 años. Las formas menos graves se presentan durante la infancia y tienen un efecto menor sobre las funciones motora y respiratoria, y sobre la esperanza de vida.

El nusinersén es un oligonucleótido “antisentido” diseñado para aumentar la síntesis de la proteína que les falta. Se administra por vía intratecal (en el líquido cefalorraquídeo) al menos tres veces al año. El onasemnogén abeparvovec es un medicamento para tratamiento génico administrado como una única infusión intravenosa. Cada uno de estos principios activos se evaluó en un ensayo clínico no comparativo en unas pocas docenas de lactantes con un diagnóstico genético de atrofia muscular espinal pero que aún no habían presentado síntomas. Después de una mediana de seguimiento de tres a cinco años, dependiendo del ensayo clínico, todos los niños seguían vivos y ninguno requirió apoyo respiratorio permanente. Con el nusinersén, la mayoría de los niños pudieron caminar de forma independiente. Con el onasemnogén abeparvovec, la mayoría de los niños pudieron caminar de forma independiente (al menos cinco pasos) a los 1,5 o 2 años.

El nusinersén expone a los pacientes a los efectos adversos graves de las inyecciones intratecales, incluyendo dolor, hemorragia, meningitis y aracnoiditis. El onasemnogén abeparvovec conlleva un riesgo de lesión hepática a veces mortal y de microangiopatía trombótica.

Spinraza y Zolgensma se ganaron un lugar en la Lista de Honor de este año porque ambos representan un avance terapéutico notable para los pacientes con formas graves de esta enfermedad. Sin embargo, en 2026, la incertidumbre persiste, en particular porque es imposible saber si todos los niños incluidos en los ensayos clínicos habrían padecido la forma más grave de la enfermedad sin tratamiento.

Alectinib como tratamiento de primera línea para el cáncer pulmonar no microcítico ALK positivo inoperable o metastásico: redujo la mortalidad en dos ensayos clínicos. Dos ensayos clínicos aleatorizados sin enmascaramiento compararon al alectinib con el crizotinib (ambos son antineoplásicos que inhiben diferentes tirosinas quinasas, incluyendo a ALK), reclutaron a un total de 490 pacientes con cáncer pulmonar no microcítico inoperable o metastásico que albergaban una mutación en el gen ALK y que aún no habían recibido tratamiento. Después de una mediana de seguimiento de dos a cinco años, la mortalidad fue de aproximadamente un 34% en los grupos alectinib, frente al 41% en los grupos crizotinib (diferencia estadísticamente significativa).

El alectinib tiene los efectos adversos de los inhibidores de ALK, en particular: enfermedad pulmonar intersticial, trastornos hepáticos, prolongación del intervalo QT, trastornos gastrointestinales y trastornos visuales. En estos dos ensayos clínicos, de un cuarto a un tercio de los pacientes de cada grupo padecieron al menos un evento adverso grave.

Uno de los principios fundamentales de la ciencia experimental es demostrar la reproducibilidad del resultado de un experimento científico realizando al menos dos experimentos. Esto confirma que los resultados no se deben solo al azar o a un defecto en el diseño del experimento. Este principio también se aplica a la evaluación clínica de los medicamentos. Sin embargo, con demasiada frecuencia, los fármacos antineoplásicos solo se evalúan en un único ensayo clínico aleatorizado comparativo.

Alecensa recibió un lugar como “Medicamento Notable” porque se demostró que alarga la supervivencia en dos ensayos clínicos aleatorizados comparativos.

Bedaquilina como tratamiento de primera línea para la tuberculosis pulmonar multirresistente: acorta notablemente la duración del tratamiento. La tuberculosis es una enfermedad infecciosa contagiosa y potencialmente mortal que suele afectar los pulmones. La tuberculosis multirresistente se trata con una combinación de fármacos antituberculosos durante varios meses, o durante más de 1,5 años con ciertas pautas posológicas.

El antituberculoso bedaquilina fue autorizado para su uso como parte de una combinación con otros antibióticos, como tratamiento de primera línea para la tuberculosis multirresistente. Su evaluación para tratar este problema se basa en varios ensayos clínicos aleatorizados que reclutaron a cientos de pacientes. Las combinaciones de antituberculosos que incluyeron bedaquilina acortaron la duración del tratamiento varios meses en comparación con las combinaciones recomendadas previamente por la OMS, y proporcionaron una eficacia bacteriológica y clínica similar.

La bedaquilina tiene efectos adversos frecuentes, entre ellos prolongación del intervalo QT y lesión hepática. Las interacciones farmacológicas previsibles son numerosas, y pueden persistir durante varios meses después de interrumpir el tratamiento, ya que su semivida de eliminación es de aproximadamente cinco meses.

Calificamos a Sirturo como “Medicamento Notable” porque acorta considerablemente la duración del tratamiento de la tuberculosis multirresistente, sin sacrificar la eficacia.

Premios Prescrire 2025 para envases
Cuando Prescrire evalúa el balance riesgo-beneficio de un medicamento, su envase es un factor importante. ¿Ayuda el envase a garantizar la seguridad de los pacientes, sus familias y sus cuidadores? ¿Tiene alguna característica que aumente el riesgo de errores de medicación o represente un peligro en particular? ¿Está bien diseñado desde la perspectiva del usuario, de manera que, por ejemplo, permita medir con precisión las dosis que se administrarán?

Nuestro análisis riguroso del envase de un medicamento toma en cuenta muchos factores, entre ellos: los problemas clínicos para los que se utilizará el medicamento; los pacientes que es probable que lo reciban, como embarazadas, niños, adultos mayores o pacientes con discapacidad que pueden, por ejemplo, tener una menor destreza manual; si quienes preparen y administren el medicamento serán los miembros de la familia, los cuidadores o los profesionales de la salud; el contexto en el que se utilizará (por ejemplo, en un centro de salud, posiblemente en urgencias); y si se obtendrá con receta o con la asesoría de un farmacéutico de la comunidad.

Pilule d’Or
Se otorga una Pilule d’Or (Píldora Dorada) a los medicamentos que representan un avance terapéutico importante para un campo particularmente mal atendido.
No se otorgó ninguna en 2025

Lista de Honor 2025
Los medicamentos incluidos en la Lista de Honor constituyen un claro avance para algunos pacientes en comparación con las opciones terapéuticas existentes, aunque con limitaciones.

Brineura (cerliponasa alfa) – BioMarin
para la lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2
(Prescrire Int n° 281)

Spinraza (nusinersén) – Biogen Idec
para la atrofia muscular espinal antes de la aparición de los síntomas (Prescrire Int n° 278)

Zolgensma (onasemnogén abeparvovec) – Novartis Gene Therapies
para la atrofia muscular espinal antes de la aparición de los síntomas (Prescrire Int n° 278)

Notables
Los medicamentos que calificamos como “Notables” proporcionan una mejora modesta para el cuidado del paciente.

Alecensa (alectinib) – Roche
como tratamiento de primera línea para el cáncer pulmonar no microcítico ALK positivo inoperable o metastásico (Prescrire Int n° 275)

Sirturo (bedaquilina) – Janssen-Cilag
como tratamiento de primera línea para la tuberculosis pulmonar multirresistente (Prescrire Int n° 274)