Producción y Negocio

Aspectos destacados

• Ibrutinib, inicialmente una fórmula que se investigó para investigación para enfermedades autoinmunes, se transformó en un fármaco innovador contra el cáncer.
• Pharmacyclics adquirió ibrutinib por una suma insignificante y lo reposicionó para el tratamiento de cánceres de células B, superando el escepticismo inicial.
• Los primeros ensayos clínicos mostraron resultados prometedores, pero hubo que redefinir los criterios de respuesta clínica para reflejar los beneficios del fármaco.
• A pesar de los bajos costos de desarrollo, ibrutinib generó más de US$50.000 millones en ventas, lo que provocó controversias sobre el acceso y la asequibilidad.
• Ibrutinib demuestra el papel fundamental de la financiación pública, los investigadores proactivos y la flexibilidad en las políticas regulatorias.

Los medicamentos transformadores han prolongado y mejorado la vida de muchas personas. Sin embargo, pocos estudios han investigado cualitativamente cómo se descubren y desarrollan estos fármacos. Realizamos entrevistas semiestructuradas para investigar cómo los científicos descubrieron ibrutinib (Imbruvica), un fármaco transformador para la leucemia linfocítica crónica.

Ibrutinib se originó como un compuesto de investigación, creado para ayudar a los químicos a comprender los efectos de la inhibición de la tirosina quinasa de Bruton para el tratamiento de enfermedades autoinmunes. Después de que la empresa propietaria de ibrutinib lo vendiera a una empresa de biotecnología con dificultades financieras por una suma muy baja, esta última lo reposicionó como una terapia contra el cáncer. Incluso después de que ibrutinib mostrara signos preliminares de eficacia, los criterios de respuesta aceptados internacionalmente, que no tenían en cuenta su novedoso mecanismo de acción, amenazaron con descarrilar su desarrollo y su disponibilidad para los pacientes.