Aspectos destacados del informe
Un precio sin precedentes: La terapia génica Zolgensma ayudó a niños nacidos con una enfermedad mortal, atrofia muscular espinal, a sobrevivir, correr y jugar. Sin embargo, el costo fue exorbitante: US$2 millones por dosis.

Enriquecerse: Aunque los contribuyentes y pequeñas organizaciones benéficas financiaron el desarrollo inicial del fármaco, los ejecutivos de la empresa productora, los inversionistas de capital de riesgo y una gran empresa farmacéutica han cosechado muchas ganancias.

Precio inasequible: El costo del medicamento aumenta la ya elevada factura nacional por los medicamentos de venta con receta, e impide que los niños de muchos países de bajos y medianos ingresos accedan a Zolgensma. ¿Cómo es posible que un medicamento desarrollado, como muchos otros, con capital inicial del gobierno de EE UU (es decir, de los contribuyentes estadounidenses) e impulsado por las iniciativas de recaudación de fondos de padres desesperados, se venda a un precio tan alto?

La historia de Zolgensma deja al descubierto una realidad confusa sobre el desarrollo de los fármacos modernos, que permite que nuevos tratamientos revolucionarios estén disponibles, pero sean inasequibles para muchos. Es una historia que desafía la creencia comúnmente aceptada de que los altos precios de los medicamentos son el resultado de las inversiones que hace la industria en innovación. Lo más importante, vuelve a plantear un tema que surge repetidamente y que hay que resolver con urgencia: los avances médicos ¿realmente tienen que ser tan caros?

ProPublica rastreó la trayectoria de Zolgensma desde el laboratorio hasta el mercado, desde los partidarios que participaron al principio hasta los que se incorporaron al final para elaborar una justificación de su precio sin precedentes.

Descubrimos que los contribuyentes y organizaciones benéficas privadas como Sophia’s Cure subsidiaron gran parte de la ciencia que dio lugar a Zolgensma, proporcionando subvenciones para investigación y abriendo la puerta a créditos fiscales federales y otros beneficios que aceleraron su trayectoria hasta la aprobación.

Sin embargo, ese apoyo se otorgó sin imponer condiciones, financieras o de otro tipo, a las empresas con fines de lucro que llevaron el medicamento a la meta, particularmente en lo que respecta a los precios.