Resumen
Objetivos. El aumento de los precios de los fármacos contra el cáncer supone un reto para los pacientes y los sistemas de salud. Aunque los precios se asignan de forma rutinaria a las indicaciones del fármaco que primero reciben la aprobación de la FDA, el precio de las indicaciones suplementarias que se aprueban sigue siendo incierto. Este estudio identifica y cuantifica los factores asociados a los precios de los fármacos oncológicos, analizando de forma diferenciada las indicaciones originales y las suplementarias.

Métodos. Se recopiló evidencia de los ensayos clínicos y datos epidemiológicos que respaldan la aprobación de nuevas indicaciones por parte de la FDA (2003-2022) a partir de la base de datos Drugs@FDA, ClinicalTrials.gov y el estudio Global Burden of Disease. Se calcularon los costes mensuales de tratamiento específicos para cada indicación para los pacientes de Medicare. La asociación entre los precios logarítmicos y las variables recogidas se evaluó haciendo un análisis de regresión.

Resultados. Se identificaron 145 fármacos aprobados para 373 indicaciones oncológicas. Los medicamentos tenían un precio medio mensual de US$24.444 (mediana = US$16.013). Para las indicaciones originales, los precios se correlacionaron débilmente con las mejoras en la supervivencia global (β = 0,28; P = 0,037) y la supervivencia sin progresión (β = 0,16; P = 0,001). Los precios de las indicaciones originales se comportaron de la siguiente forma: (1) negativamente asociados con la incidencia de la enfermedad (β = -0,21; P < 0,001) y la prevalencia; (2) positivamente correlacionados con ser el primer fármaco de su clase (26%; P = 0,057), tratarse de terapias génicas y celulares (176%; P < 0,001), para tratar cánceres hematológicos (62%; P < 0,001) y las enfermedades graves con importantes necesidades no cubiertas (6% por año de vida ajustado en función de la discapacidad; P < 0,001); y (3) negativamente correlacionados con las indicaciones probadas en ensayos de fase 3 aleatorizados y controlados. Los precios se asociaron poco con la eficacia, la evidencia clínica y la epidemiología de las indicaciones suplementarias.

Conclusiones. Los precios de los fármacos oncológicos se fijan en función de las características de la indicación original, omitiendo así el valor de las indicaciones suplementarias. Para alinear el valor y el precio de un fármaco se requieren políticas de fijación de precios, cobertura y reembolso específicas para cada indicación, que tengan en cuenta su seguridad, eficacia, carácter innovador y necesidades no cubiertas.