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Ensayos Clínicos y Ética

Científicos esquivan a la FDA para ofrecer un tratamiento antienvejecimiento por US$1 millón en Colombia (Scientists dodge FDA to 0ffer a $1 Million anti-aging treatment in Colombia)
Emily Mullin
One Zero, 4 de diciembre de 2019
https://onezero.medium.com/scientists-dodge-fda-to-offer-a-1-million-anti-aging-treatment-in-colombia-38756dfb3ad1
Traducido por Salud y Fármacos

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Libella Gene Therapeutics, una compañía con sede en Kansas, que dice estar desarrollando una terapia génica que puede revertir el envejecimiento hasta en 20 años, espera que su respuesta sea afirmativa. En una entrevista con OneZero, la compañía dice que está lista para administrar una terapia experimental antienvejecimiento a personas mayores en una clínica al norte de Bogotá, Colombia. Pero eso no es todo: también está cobrando US$1 millón por participar. Los científicos y especialistas en ética dicen que el experimento de la compañía no solo es dudoso, sino que también plantea preocupaciones sobre cómo se deben probar los tratamientos contra el envejecimiento en las personas.

El objetivo de la terapia de Libella es alargar los telómeros de la persona, que se encuentran en las puntas de los cromosomas como las tapas en los extremos de los cordones de los zapatos. Fueron descubiertos por primera vez en la década de 1970, y se han relacionado con el envejecimiento porque parecen acortarse a medida que la persona envejece. Al administrar un gen llamado TERT a las células, que a su vez produce una enzima de reconstrucción de telómeros llamada telomerasa, Libella cree que puede prevenir, retrasar o incluso revertir el envejecimiento.

“Sé que lo que estamos tratando de hacer suena como ciencia ficción, pero creo que es una realidad científica”, dice Jeff Mathis, CEO de Libella Gene Therapeutics a OneZero.

La terapia de Libella se basa en estudios publicados por el genetista estadounidense Ronald DePinho en 2010 y por la científica española Maria Blasco en 2012, que encontraron que la terapia génica con telomerasa podría revertir los signos de envejecimiento en ratones. Si bien es intrigante, muchos han descartado la idea de usar la terapia génica para revertir el envejecimiento en humanos porque implicaría un cambio permanente en el ADN de una persona, un riesgo que es difícil de justificar en alguien que está sano.

Detrás de la tecnología de Libella está Bill Andrews, un biólogo molecular que, hace 20 años, dirigió un grupo de investigación en Geron, una firma de biotecnología en Menlo Park, California para identificar la enzima telomerasa humana. Andrews dijo a OneZero que desarrolló una terapia génica de telomerasa y le otorgó la licencia de la tecnología a Libella. “No puedo decir que sea la única causa de envejecimiento, pero juega un papel en los humanos”, dice sobre el acortamiento de los telómeros.

La terapia génica que desarrolló es similar a la que recibió Elizabeth Parrish, CEO de BioViva, una compañía de longevidad con sede en Seattle, en una clínica desconocida de Colombia en 2015, dice Andrews. Se cree que Parrish es la primera y única persona que hasta ahora ha recibido una terapia génica para combatir el envejecimiento. En 2016, su compañía anunció que la terapia alargó con éxito sus telómeros, pero los datos no se han publicado en una revista revisada por pares y no se sabe si le aportó algún beneficio para su salud. Mathis dice que inicialmente quería invertir en BioViva, pero decidió comenzar su propia empresa.

Según el registro ClinicalTrials.gov, que mantiene el gobierno de los EE UU, Libella requiere que los participantes tengan 45 años de edad o más. La compañía está inscribiendo inicialmente a cinco personas en el estudio. También planea probar la misma terapia génica en cinco pacientes con enfermedad de Alzheimer y otros cinco con isquemia crítica de las extremidades, un problema de salud por el cual las arterias se obstruyen mucho, bloqueando el flujo de sangre a las extremidades. Los estudios solo han demostrado un vínculo débil entre la longitud de los telómeros y el Alzheimer, y se han realizado pocas investigaciones sobre la asociación entre los telómeros y la isquemia crítica de las extremidades. Mathis dice que no ha sido fácil encontrar personas para participar, pero hasta ahora la compañía ha reclutado a dos personas dispuestas a pagar el precio. La primera persona, de 79 años, recibirá la terapia para combatir el envejecimiento en enero.

“Creo que el envejecimiento es una de las peores cosas que afecta a los humanos”, dice Andrews. “Si tuviéramos una cura para el envejecimiento dentro de 200 años y decidiéramos hacer un referéndum para ver si deberíamos prohibirlo, no creo que la gente quisiera retroceder a cómo eran las cosas antes”.

El campo antienvejecimiento ha generado muchas críticas por estafas y productos sobrevalorados que no se ha comprobado que aporten beneficios para la salud. Los listados de ensayos clínicos de Libella también generan alertas. El primero de ellos es el hecho de que la compañía y sus ensayos están ubicados en diferentes países. Mathis, un terapeuta ocupacional que dirige una práctica de rehabilitación en Manhattan, Kansas, dice que eligió a Colombia para el ensayo porque ofrece el “camino de menor resistencia”. La compañía analizó ocho países diferentes y dijo: “el más fácil, el más rápido, y el mejor camino a seguir es Colombia”.

Leigh Turner, una bioeticista de la Universidad de Minnesota que estudia ensayos clínicos que promueven terapias no comprobadas, dice que sospecha que la compañía eligió salir del país para evitar a la FDA, que supervisa los ensayos clínicos en EE UU. “Aunque la compañía tiene su sede en EE UU, ha logrado encontrar la forma de evadir la ley federal de EE UU yendo a una jurisdicción donde es más fácil realizar esta actividad”, le dijo a OneZero.

Turner dice que el costo de participación de US$1 millón es alarmante porque la mayoría de los ensayos clínicos son gratuitos. De hecho, muchos pagan a los participantes para compensar el tiempo y los riesgos potenciales que conlleva recibir un tratamiento experimental. Andrews justifica la tarifa y dice que a Libella le cuesta “cientos de miles de dólares producir suficiente terapia genética para tratar a una persona”.

Los ensayos de Libella no se llevan a cabo en un hospital importante o en una institución de investigación, sino en una pequeña clínica en Zipaquirá, Colombia, llamada IPS Arcasalud SAS. Ningún otro estudio publicado en ClinicalTrials.gov enumera esta clínica como una ubicación de otros ensayos clínicos, lo que podría significar que tiene poca experiencia en la realización de los mismos. En cuanto a por qué la compañía eligió esa clínica específicamente, Andrews dice que la instalación y el personal le “impresionaron”.

“Pienso en este como un estudio en el que muchas cosas podrían salir mal”.

La cantidad de terapia génica que recibirán los participantes tampoco está clara. La terapia génica implica la administración de material genético al cuerpo, generalmente a través de una inyección o infusión. Cuando se les preguntó, Andrews y Mathias no mencionaron la dosis exacta que Libella administraría a los participantes en el estudio. “Todo lo que puedo decir es que es mucho”, dice Andrews. La terapia génica se administrará a través de una inyección intravenosa para los que participen en los estudios contra el envejecimiento y la isquemia, y a través de una inyección en el líquido cefalorraquídeo para el estudio del Alzheimer.

Las terapias génicas se están investigando para tratar una serie de enfermedades genéticas y cánceres, y algunas de estas terapias ya están en el mercado. La esperanza es que se puedan administrar solo una vez como un tratamiento a largo plazo o una posible cura. La mayoría de las terapias génicas usan virus diseñados para llevar un gen terapéutico a las células. Los virus se usan por su capacidad para ingresar en una célula. Estos virus se modifican de forma tal que no pueden transmitir enfermedades a las personas. Pero eso no significa que sean necesariamente inofensivos. Las terapias genéticas pueden causar reacciones inmunes, especialmente en dosis altas, y un estudio en animales publicado el año pasado planteó preocupaciones adicionales de seguridad por las altas dosis de las terapias génicas. En 1999, un adolescente llamado Jesse Gelsinger murió de una reacción inmune causada por una terapia génica.

El ensayo de Libella requerirá que los participantes permanezcan en la clínica colombiana 10 días después de recibir la terapia para ser monitoreados por si sufren algún efecto secundario. Andrews dice que la compañía tiene “todo preparado” en caso de que eso suceda. Luego, los científicos supervisarán a los participantes durante un año, evaluando la longitud de sus telómeros y midiendo otros marcadores biológicos asociados al envejecimiento.

Los telómeros se acortan a medida que las células se dividen, lo que sucede constantemente durante la vida de una persona. Finalmente, las células dejan de dividirse, un fenómeno llamado senescencia celular que se cree que contribuye al envejecimiento. La senescencia y cómo detenerla son temas candentes en el campo del envejecimiento en este momento, pero la mayoría de los investigadores han abandonado la idea de que los telómeros cortos sean la clave para comprender o revertir el envejecimiento, dice Steven Austad, director científico de la federación estadounidense para investigar el envejecimiento (American Federation for Aging Research) y profesor de biología en la Universidad de Alabama en Birmingham.

“Hay todo tipo de cosas que pueden iniciar la senescencia celular, una de ellas son los telómeros cortos”, dice. Por esta razón, Austad duda de que la terapia experimental de Libella tenga fuertes efectos antienvejecimiento. “No creo que haya una gran esperanza de éxito”, dice.

Cita un artículo reciente que no encontró ninguna relación entre la longitud de los telómeros y el envejecimiento, incluyendo la vida útil de los padres de los participantes, la cognición y la salud muscular, en más de 261.000 personas de 60 a 70 años descendientes de europeos. El documento concluyó que “el alargamiento de los telómeros puede aportar poco en el estado de salud posterior y podría incrementar el riesgo de cáncer”.

A algunos investigadores de ese campo les preocupa que incluir mucha telomerasa en las células pueda provocar que se dividan más rápidamente y promover el crecimiento tumoral, dice Austad. Investigaciones anteriores han relacionado los telómeros más largos con un mayor riesgo de cáncer, y los científicos descubrieron que las células cancerosas tienden a tener más telomerasa que la mayoría de las células normales. Pero los evangelistas de los telómeros como Michael Fossel creen que los telómeros cortos son la causa de enfermedades relacionadas con la edad como el cáncer y, por lo tanto, alargarlos podría ayudar a proteger contra estas afecciones.

Fossel es fundador y presidente de Telocyte, una startup de biotecnología que está desarrollando una terapia de telomerasa para la enfermedad de Alzheimer. Según Fossel el tratamiento de su compañía es similar al que Libella está probando, pero utiliza un enfoque regulatorio diferente. Telocyte está trabajando con la FDA para obtener la aprobación de un ensayo clínico inicial, del que espera tener resultados iniciales en 2021. Él dice que la compañía no cobrará a las personas por participar y que le preocupa que las compañías se salgan del ámbito de la FDA para hacer este tipo de estudios. “Tememos que algo salga mal, ya sea desde el punto de vista de seguridad o eficacia”.

La forma en que un dudoso ensayo clínico pudo registrarse en un sitio web del gobierno es un problema de larga data para los Institutos Nacionales de Salud, que mantiene el ClinicalTrials.gov. El sitio web es la mayor base de datos de este tipo y enumera los estudios que se realizan en más de 200 países. Es un recurso tremendo para las personas con enfermedades raras, cáncer y aquellos que se han quedado sin opciones de tratamiento, y los médicos remiten regularmente a sus pacientes al sitio.

Pero Turner dice que es muy fácil manipular y abusar del sitio, porque el proceso de registro es automático. Los NIH no interviene en la selección de los estudios que se incluyen en la base de datos, permitiendo que las empresas registren estudios depredadores y de pago por participación. Esto lo han hecho muchas empresas de células madre que comercializan terapias no probadas. “ClinicalTrials.gov se puede utilizar básicamente como una plataforma de marketing”, dice Turner.

Estar registrado en el sitio le da un aire de legitimidad y, a menudo, los pacientes no pueden distinguir entre un ensayo clínico científicamente sólido y uno sospechoso. El registro de ClinicalTrials.gov tampoco incluye información sobre los costos de participación, por lo que los pacientes no pueden saber por adelantado si tienen que pagar una tarifa.

Turner dice que una cosa que los NIH podrían hacer sería facilitar que las personas se comuniquen con la agencia sobre estudios potencialmente problemáticos. Los ensayos que son científicamente cuestionables deben retirarse del sitio al igual que los resultados cuestionables publicados pueden retirarse de las revistas, dice. Una forma de identificar a estos estudios en el sitio sería exigir a los investigadores de ensayos clínicos que respondan a preguntas sobre si hay una tarifa para participar, cuál es esa tarifa y por qué los participantes deben pagarla.

A raíz del aumento de los ensayos de pago por participar que aparecen en la base de datos de los NIH, la FDA convocó recientemente a un comité asesor federal para analizar el problema y ofrecer recomendaciones sobre lo que la agencia debería hacer con respecto a estos estudios.

Mientras tanto, Libella ve su ensayo en Colombia como una vía rápida para que su terapia llegue a las personas más rápidamente y como una forma de mostrarle al mundo la promesa de la terapia con telomerasa para combatir el envejecimiento. “La evidencia de si funciona consistirá en mirarse en el espejo”, dice Andrew.

creado el 13 de Febrero de 2020


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