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Políticas

Estados Unidos y Canadá

EE UU. Los enfermos sin esperanzas de sobrevivir piden mayor acceso a tratamientos experimentales. Los expertos dicen que no es deseable
Melissa Healy
Los Angeles Times, 14 de marzo de 2017
http://www.latimes.com/science/sciencenow/la-sci-right-to-try-medicines-20170314-story.html
Traducido por Salud y Fármacos

El ex bombero Mike DeBartoli está desesperado por salir de su situación. Tiene una esclerosis lateral amiotrófica, un problema degenerativo que afecta al sistema nervioso y se conoce como la enfermedad de Lou Gehrig, que por lo general mata en un periodo de cinco años. Ha estado participando durante un año en un ensayo clínico, tomando cuatro pastillas al día que podrían haber sido un placebo. No le ha servido de nada.

DeBartoli camina con dificultad y cae con frecuencia. Está perdiendo su capacidad para respirar por su cuenta. Ahora, el oriundo de Tracy, California, de 55 años de edad ha depositado sus esperanzas en un medicamento experimental producido por Genentech y en la nueva ley “el derecho a probar” que permite que pacientes desesperados tomen medicamentos antes de que hayan sido completamente estudiados por la FDA.

En un momento en que parece imposible ponerse de acuerdo en algo, el movimiento para facilitar el acceso de los enfermos a medicamentos que podrían salvarles la vida es la excepción. Treinta y tres estados han aprobado leyes de “derecho a probar” y los 17 restantes las están considerando, y cuentan con el apoyo de todo el espectro político.

El que más recientemente se ha pronunciado sobre la medida es el presidente Trump, quien dijo que las precauciones que toma la FDA antes de conceder el acceso de pacientes moribundos a algunos medicamentos “siempre le ha molestado”.

Pero a pesar de su atractivo populista, la promoción de leyes de derecho a probar ha hecho reaccionar a los eticistas, expertos en seguridad de medicamentos y a un ex comisionado de la FDA. Dicen que las leyes no hacen prácticamente nada para facilitar el acceso de los pacientes a medicamentos eficaces.

DeBartoli no lo ve así. Desde que la ley entró en vigor en California el 1 de enero, todo lo que necesita para acceder a GDC-0134 de Genentech es la cooperación de la compañía y el respaldo de dos médicos.

El líder republicano de la Cámara de Representantes, Ian Calderon, que patrocinó la medida, dijo que tenía respaldo bipartidista en Sacramento, porque el programa de la FDA “era engorroso, había mucho papeleo que llenar. Realmente no era respetuoso con el tiempo que muchos pacientes tienen”.

Los críticos consideran que las medidas estatales socavan un programa de la FDA que equilibra la necesidad de que haya opciones para los pacientes, el deseo de las compañías farmacéuticas de proteger sus inversiones y el deber del gobierno de evaluar la seguridad y la efectividad de los medicamentos.

El Dr. Andrew von Eschenbach, quien dirigió la agencia entre 2006 y 2009 dijo que se podría mejorar el programa de “uso compasivo” de la FDA. Pero las leyes de derecho a probar no lo hacen.

Una versión federal también podría allanar el camino para las controvertidas reformas a la FDA para acelerar la aprobación de medicamentos, relajando algunos requisitos. El Dr. Scott Gottlieb, candidato de Trump para dirigir la agencia, dijo que favorecería un proceso de revisión más rápido.

“Vamos a cambiar muchas de las regulaciones”, dijo Trump a los representantes de la industria farmacéutica que visitaron la Casa Blanca.

Según las leyes de derecho a probar, un paciente moribundo puede tratar de acceder a un medicamento experimental si el producto es candidato activo a ser aprobado por la FDA y ha superado con éxito un ensayo clínico de Fase 1 para explorar su seguridad, en varias dosis, en voluntarios humanos sanos.

Esa norma está muy lejos de probar que el medicamento es efectivo, o que no tiene efectos secundarios que pudieran dañar al paciente o generar mayor incomodidad durante sus últimos días.

Los fabricantes de medicamentos no están obligados a proporcionar medicación experimental.

Las leyes de derecho a probar ofrecen a los pacientes una alternativa al programa de uso compasivo, o acceso ampliado, que la FDA ha implementado durante más de dos décadas. La FDA recibe anualmente hasta 1.821 solicitudes y aprueba casi el 99%, según la agencia.

Las solicitudes urgentes “generalmente se otorgan de inmediato por teléfono y las que no son urgentes se procesan en una mediana de cuatro días”, dijo el doctor Peter Lurie, vice comisionado de la FDA, a un comité del Senado en septiembre. El proceso de solicitud fue simplificado en junio, reduciendo la documentación requerida de ocho anexos a uno, que se puede completar en 45 minutos, dijo.

Sin embargo, los partidarios del derecho a probar se quejan de que el proceso toma demasiado tiempo y es demasiado restrictivo. En términos más amplios, dicen, para empezar, las personas no deberían tener que presentar la solicitud a una agencia gubernamental.

Cuando un paciente está luchando por su vida, “no debería tener que luchar también contra su gobierno”, dijo Starlee Coleman, del libertario Goldwater Institute, quien redactó el modelo de ley de derecho a probar para los estados.

“Esta es la libertad más fundamental que tenemos: el derecho a salvar nuestra propia vida”, añadió.

El vicepresidente Mike Pence, quien firmó un proyecto de ley de derecho a probar como gobernador de Indiana, dijo recientemente que esperaba tener pronto un proyecto de ley federal en el escritorio de Trump.

Ese proyecto de ley, tal como está escrito actualmente, difiere del programa de la FDA en aspectos importantes.

Entre ellos: prohíbe que la FDA, al decidir si aprueba medicamentos experimentales, tome en consideración las experiencias de los pacientes que han utilizado el medicamento a través del aaderecho a probar. Actualmente, la agencia puede detener los ensayos clínicos en curso o retrasar la aprobación si un fármaco acelera la muerte de un paciente o provoca efectos secundarios graves.

Eso hace que sea casi imposible para los fabricantes de fármacos conceder solicitudes a pacientes como DeBartoli, dijo Coleman. La previsible muerte de un paciente que accede al tratamiento a través del uso compasivo pondría en peligro la inversión multimillonaria de una empresa, dijo.

Lurie no estuvo de acuerdo. Cuando hay muertes, la FDA toma en cuenta el estado extremo del paciente, dijo.

En los más de 11.000 casos de uso compasivo que se han aprobado durante la última década, las muertes de pacientes solo han detenido el avance de un medicamento en dos ocasiones, dijo. En ambas ocasiones los medicamentos volvieron a enrailarse después de un breve retraso.

La verdadera razón por la cual las compañías no están ansiosas de proveer drogas experimentales es que “no quieren involucrarse”, dijo Arthur Caplan, bioéticista de la Universidad de Nueva York. Este problema no se va a resolver con las leyes del derecho a probar, agregó.

Las compañías farmacéuticas trabajan para que sus productos sean aprobados a través del riguroso proceso de la FDA, no para entregar medicamentos a los pacientes antes de recibir la aprobación de la FDA, dijo Caplan. Muchos no saben qué dosis recomendar, y mucho menos cómo se distribuyen o cuánto deben cobrar. Y para las compañías sin escrúpulos, el lenguaje “completamente vago” sobre lo que los fabricantes de medicamentos pueden cobrar deja a los pacientes desesperados en una posición vulnerable, agregó.

Además, la mayoría de las empresas tienen cantidades limitadas de estos medicamentos y no tienen una política para asignarlos a todos los pacientes que los desean, dijo Caplan.

Por último, las empresas tienen menos miedo de que la FDA descubra que un paciente ha muerto o ha experimentado efectos adversos por consumir un medicamento experimental, que de que los inversionistas se enteren de las malas noticias.

Caplan lo sabe porque en 2015, Janssen Biotech Inc. le pidió a él y a sus colegas del Centro Médico Langone de NYU que crearan un modelo de un “comité consultivo de uso compasivo” para un medicamento para tratar el mieloma múltiple llamado daratumumab. Fue el primer esfuerzo de este tipo, y pone de relieve lo mal preparadas que están las compañías farmacéuticas para manejar las solicitudes de derecho a probar. (Daratumumab fue aprobado en noviembre y ahora se comercializa como Darzalex.)

Caplan se refiere a las leyes de derecho a probar como “medidas para sentirse bien” que no resuelven las deficiencias del programa de la FDA, y que eliminan sus beneficios.

“Si cierra el programa de un acceso ampliado de la FDA, la idea de que la gente desesperada podría estar recibiendo medicamentos a la mañana siguiente – no es cierta”, dijo.

Tampoco es cierto que un mayor acceso a los medicamentos experimentales ayudará a pacientes como DeBartoli, dijo el Dr. Adams Dudley, que dirige el Centro de Valor para la Salud de UC San Francisco (UC San Francisco’s Center for Healthcare Value). Los números simplemente no salen.

Casi dos tercios de los medicamentos que se testan en las primeras fases de los ensayos clínicos, superan las pruebas de seguridad y son elegibles para las solicitudes de derecho a probar. Pero en última instancia pocos acaban siendo útiles, dijo Dudley.

Según un estudio de 2011, entre 108 candidatos a fármacos que fueron abandonados después de un ensayo clínico de Fase 2 – donde se explora la seguridad y su efectividad preliminar – el 20% fracasó porque no eran seguros para los pacientes enfermos y un poco más de la mitad fueron eliminados porque parecían ineficaces (http://www.readcube.com/articles/10.1038/nrd4090).

Más fármacos fallaron en los ensayos de Fase 3, donde la eficacia se evalúa rigurosamente. En esta etapa, el 21% no alcanzó el umbral mínimo debido a problemas de seguridad y dos tercios fueron abandonados porque no parecían funcionar.

“No hay una gran disponibilidad de medicametnos que, sólo con que la FDA se saliera del camino y dejara que los pacientes los consumieran, podrían serles de utilidad”, dijo Dudley.

“Hay pacientes que se apasionan, y provocan que queramos ayudarlos”, añadió. Pero “los médicos y las enfermeras saben que los efectos secundarios pueden ser horribles, haciendo imposible que tengan una muerte digna. Piensan que es una falsa esperanza.

DeBartoli dijo que preferiría tener una esperanza falsa que ninguna esperanza.

“Uno no tiene más remedio que hacer algo”, dijo.

creado el 4 de Mayo de 2017


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