Salud y Fármacos

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Ensayos Clínicos

Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología y Conflictos de Intereses

En el tratamiento del cáncer, hay más de una manera de medir el beneficio para el paciente (In cancer treatment, there’s more than one way to measure patient benefit)
R. Pazdur MD, director del Centro Oncológico de Excelencia de la FDA
FDA Voice, 1 de junio de 2017
https://blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/06/in-cancer-treatment-theres-more-than-one-way-to-measure-patient-benefit/?source=govdelivery&utm_medium=email&utm_source=govdelivery
Traducido por Salud y Fármacos

Todos queremos una cura para el cáncer. Pero la realidad es que los avances en el tratamiento del cáncer rara vez son fruto de un gran descubrimiento, sino que más bien surgen de los avances continuos, paso a paso, en el desarrollo de nuevas terapias. Actualmente, algunos cánceres, como la leucemia infantil y el cáncer testicular, pueden curarse. Hay muchas maneras de evaluar las terapias contra el cáncer, incluyendo mejoras en la supervivencia global, la estabilización de la enfermedad, y la reducción de la carga tumoral y de los síntomas relacionados con el tumor. A lo largo de los años, hemos discutido con muchos pacientes que se enfrentan a enfermedades graves y potencialmente mortales cómo evaluar los tratamientos contra el cáncer. Los pacientes nos han dicho que tenemos que ser más flexibles en nuestro proceso de evaluación.

Antes de que se apruebe un nuevo fármaco, la FDA evalúa los ensayos clínicos que testan el fármaco en pacientes. Esperamos que el estudio muestre un resultado, o medida de impacto, que nos ayude a entender si el medicamento es seguro y eficaz. Al evaluar los fármacos que tratan enfermedades mortales como el cáncer, el análisis de riesgo-beneficio puede significar que hay que ponderar riesgos relativamente mayores contra beneficios relativamente menores.

El estándar de oro para determinar el beneficio de un nuevo fármaco contra el cáncer tradicionalmente ha sido un estudio aleatorio controlado que demuestre una mejora en la supervivencia global, o SG. Esta es una medida de cuánto más tiempo viven los pacientes que toman el fármaco en comparación con los pacientes que toman otro medicamento. Una medida de impacto de supervivencia global demuestra claramente el valor del fármaco en extender la vida de un paciente.

Pero lograr una mejora en la supervivencia global no siempre es posible. Algunos cánceres crecen muy lentamente, por lo que evaluar en un ensayo si un posible medicamento nuevo ayuda a las personas a vivir más tiempo podría tomar muchos años. Muchos fármacos oncológicos actúan sobre mutaciones específicas en el tumor y puede haber un número limitado de pacientes con la mutación. Debido al pequeño número de pacientes, los estudios aleatorios que evalúen la SG podrían no ser posibles. Además, muchos pacientes en el ensayo podrían tomar terapias adicionales cuando progresa la enfermedad. Esto puede dificultar la evaluación precisa del efecto del nuevo fármaco sobre la supervivencia global.

Cuando los datos emergentes demuestran que un nuevo fármaco aporta beneficios significativos en comparación con los fármacos disponibles, puede no ser posible llevar a cabo un ensayo aleatorizado que incluya ciertas medicas de impacto y compare el nuevo fármaco con un tratamiento estándar con un beneficio modesto. Esto se conoce como pérdida de equilibrio (equipoise).

La utilización de otras medidas de impacto diferentes a la supervivencia general puede acortar la duración de los ensayos clínicos para que los fármacos puedan llegar antes a los pacientes. Estos criterios de valoración alternativos incluyen la supervivencia libre de progresión -una medida del tiempo que el fármaco puede haber evitado que el cáncer empeore- y la tasa de respuesta global- una evaluación de la proporción de pacientes en el ensayo cuyo tamaño del tumor se redujo por el tratamiento.

Miles de pacientes que anteriormente tenían pocas opciones terapéuticas disponibles ya se han beneficiado de terapias contra el cáncer que fueron aprobadas en base a criterios alternativos de valoración, incluyendo aquellos con carcinoma de células renales, carcinoma de células de Merkel, cáncer de tiroides medular, tumor estromal gastrointestinal, carcinoma basocelular metastásico, tumor neuroendocrino pancreático, mieloma múltiple, leucemia mielógena crónica, leucemia linfocítica crónica y ciertos tipos de cáncer de pulmón.

Hemos celebrado muchas reuniones del comité asesor y los pacientes nos han dicho directamente que retrasar el crecimiento del cáncer o reducir el tamaño del cáncer es beneficioso para ellos, ya que estas medidas pueden estar relacionados con la reducción de los síntomas y la capacidad de llevar a cabo muchas de las tareas diarias.

Los pacientes se han beneficiado también de la designación de terapia innovadora (breakthrough), que se estableció en la Ley de seguridad e innovación de la FDA de 2012 para agilizar el desarrollo y la revisión de terapias transformadoras que muestren gran promesa en los primeros ensayos clínicos en comparación con la terapia disponible. Los fármacos que se designan como terapias innovadoras reciben, a lo largo de su período de desarrollo, un monitoreo más intensivo por parte de la FDA y también pueden calificar para otros programas de desarrollo acelerados, como la revisión rápida y la revisión prioritaria. Muchos medicamentos oncológicos tienen designaciones de terapia innovadora, y esta designación permite a la FDA acelerar la revisión de terapias que pueden satisfacer las necesidades del paciente.

Todavía hay mucho más que aprender sobre lo que los pacientes necesitan y esperan de sus medicamentos contra el cáncer. Nuestro programa de desarrollo de fármacos centrado en el paciente ha patrocinado reuniones diarias con pacientes y cuidadores para discutir sus puntos de vista sobre una enfermedad específica. Una paciente en nuestra reunión de cáncer de mama dijo: “Mientras pueda vivir mi vida y seguir trabajando a tiempo completo, ese es mi objetivo”.

En base a estas y otras interacciones con los pacientes, estamos investigando activamente formas de incorporar la experiencia y la calidad de vida del paciente en las evaluaciones del riesgo-beneficio de los nuevos tratamientos contra el cáncer.

También es importante reconocer que el proceso de aprobación de medicamentos no termina con la aprobación de la droga. Este es solo el comienzo. Al observar el uso real del fármaco en una población más amplia de pacientes, podemos aprender más sobre nuevos usos del medicamento, efectos secundarios desconocidos hasta ahora y cómo pueden responder los diferentes subgrupos de pacientes. Esta información puede agregarse al etiquetado de los medicamentos y puede ayudar a informar nuestras futuras decisiones regulatorias.

Nuestro objetivo final es aprobar los productos que aportan ventajas significativas para los pacientes, y sus seres queridos, que viven con los efectos devastadores de su enfermedad.

creado el 10 de Febrero de 2018


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